كامبريدج، ماساتشوستس. - أعلنت اليوم شركة Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:ALNY) عن نتائج ناجحة من المرحلة الثالثة من تجربة HELIOS-B للمرحلة الثالثة من دواء فوتريسيران vutrisiran، وهو علاج تجريبي للداء النشواني ATTR المصحوب باعتلال عضلة القلب. وقد استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية، حيث أظهرت انخفاضاً ملحوظاً في معدل الوفيات والأحداث القلبية الوعائية المتكررة لدى المرضى.
وأشارت التجربة، التي شملت 654 مشاركًا، إلى انخفاض بنسبة 28% في معدل الوفيات المركب لجميع الأسباب والحوادث القلبية الوعائية المتكررة لدى عموم المرضى، وانخفاض بنسبة 33% في مجموعة العلاج الأحادي. بالإضافة إلى ذلك، لوحظ انخفاض بنسبة 36% في معدل الوفيات لجميع الأسباب لدى السكان بشكل عام، مع انخفاض مماثل بنسبة 35% في مجموعة العلاج الأحادي حتى الشهر 42.
أظهرت نقاط النهاية الثانوية أيضًا نتائج واعدة، مع تحسن في اختبار المشي لمدة 6 دقائق، واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس سيتي واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس سيتي ومقاييس جمعية القلب في نيويورك - وهي مقاييس رئيسية لتطور المرض. تشير هذه النتائج إلى فوائد محتملة لبقاء المرضى على قيد الحياة ووظائفهم ونوعية حياتهم.
أعرب الدكتور بوشكال جارج، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ألنيلام، عن تفاؤله بشأن البيانات، مشيرًا إلى نية الشركة تقديم طلب للحصول على موافقة الجهات التنظيمية لإتاحة فوتريسيران للمرضى على مستوى العالم. كان ملف سلامة عقار فوتريسيران متوافقًا مع الدراسات السابقة، حيث لم يُظهر أي زيادة كبيرة في الأحداث الضائرة مقارنةً بالعلاج الوهمي.
وتعتزم الشركة تقديم نتائج مفصلة من دراسة HELIOS-B إلى الجمعية الأوروبية لأمراض القلب وتقديم طلب تكميلي لدواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستخدام قسيمة مراجعة ذات أولوية في وقت لاحق من هذا العام.
الداء النشواني ATTR هو حالة مميتة ناجمة عن تراكم بروتينات ترانستهيريتين غير المطوية في الجسم. وقد تم بالفعل اعتماد دواء فوتريسيران، المصمم لاستهداف السبب الكامن وراء المرض، في أكثر من 15 دولة لعلاج اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي بوساطة بروتين ترانستهيريتين لدى البالغين.
تستند هذه النتائج إلى بيان صحفي.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تخطو فيه شركة Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) خطوات واسعة في تطوير علاجات للداء النشواني ATTR، فإن الصحة المالية للشركة وأداء السوق يوفران سياقًا إضافيًا للمستثمرين. فوفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Alnylam 20.96 مليار دولار أمريكي، مما يعكس حضورها الكبير في صناعة الأدوية الحيوية. وعلى الرغم من عدم تحقيقها للأرباح خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، إلا أن الشركة قد أظهرت نموًا قويًا في الإيرادات بنسبة 75.2% خلال الفترة نفسها، مما يُسلط الضوء على إمكانية تحقيق الربحية في المستقبل.
قد يلاحظ المستثمرون أيضًا هامش الربح الإجمالي القوي للشركة بنسبة 83.95%، مما يشير إلى أن شركة Alnylam فعالة في التحكم في تكلفة السلع المباعة بالنسبة لمبيعاتها. وهذا مقياس مهم لتقييم الكفاءة التشغيلية للشركة. علاوة على ذلك، فإن الأصول السائلة للشركة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، وفقًا لنصائح InvestingPro، مما يشير إلى وضع سيولة قوي يمكن أن يدعم جهود البحث والتطوير المستمرة.
في حين لا يتوقع المحللون أن تحقق شركة Alnylam أرباحًا هذا العام، إلا أن سهم الشركة قد أظهر عائدًا قويًا على مدار السنوات الخمس الماضية، وهو ما قد يكون جذابًا للمستثمرين على المدى الطويل. بالإضافة إلى ذلك، تعمل Alnylam بمستوى معتدل من الديون، مما قد يوفر بعض الراحة فيما يتعلق بالرافعة المالية للشركة وقدرتها على إدارة التزاماتها المالية.
بالنسبة للمستثمرين الذين يبحثون عن المزيد من التحليل المتعمق، هناك نصائح إضافية متاحة من InvestingPro يمكن أن تلقي الضوء على أداء شركة Alnylam وتوقعاتها. لاستكشاف المزيد منها، تفضل بزيارة InvestingPro وفكر في استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها