روكفيل، الولايات المتحدة الأمريكية - أعلنت اليوم شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX)، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، عن توسيع المرحلة الأولى/الثانية من تجربة AFFINITY DUCHENNE. وتتضمن التجربة الآن مجموعة جديدة من الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 1-3 سنوات من المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (Duchenne) لتقييم العلاج الجيني الاستقصائي RGX-202.
صُمم RGX-202 لتوصيل جين ميكروديستروفين جديد يتضمن المجال C-Terminal، بهدف محاكاة جين الديستروفين الذي يحدث بشكل طبيعي. سيشمل توسيع نطاق التجربة ما يصل إلى خمسة مرضى في هذه الفئة العمرية على مستوى الجرعة المحورية.
من المقرر عقد اجتماع في نهاية المرحلة الثانية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أواخر يوليو لوضع اللمسات الأخيرة على تصميم التجربة المحورية، حيث تخطط الشركة لتضمين بيانات جميع المرضى الذين تم تناول جرعاتهم في المستوى الثاني في طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA). وتتوقع شركة REGENXBIO استخدام مسار الموافقة المعجلة، مستشهدةً بالحاجة المستمرة غير الملباة للعلاجات المتمايزة في دوشين.
لا تزال الشركة على المسار الصحيح لبدء التجربة المحورية بين أواخر الربع الثالث وأوائل الربع الرابع من عام 2024، بهدف تسريع تطوير RGX-202 نحو التسويق التجاري. ومن المتوقع صدور بيانات القوة الأولية والتقييم الوظيفي من التجربة في النصف الثاني من عام 2024.
تم تصميم تجربة AFFINITY DUCHENNE بالتشاور مع مجتمع دوشين، بما في ذلك نظام كبت المناعة الوقائي للتخفيف من الاستجابات المناعية المحتملة. ستعمل التجربة على تقييم سلامة وتحمّل وفعالية جرعة وريدية لمرة واحدة من RGX-202 في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 1-11 عامًا المصابين بدوشين.
وقد أظهر آر جي إكس-202 ملف سلامة قوي وبيانات إيجابية عن الميكروديستروفين في التجربة حتى الآن، مع عدم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالدواء لدى خمسة مرضى تتراوح أعمارهم بين 4.4 و12.1 سنة. وتشير النتائج المبكرة إلى زيادة في التعبير عن الميكروديستروفين RGX-202 وانخفاض في مستويات CK في الدم، مما يشير إلى تحسن سريري.
دوشين هو مرض عضلي حاد يصيب واحداً من كل 3500 إلى 5000 مولود ذكر سنوياً. ويؤدي إلى تدهور العضلات التدريجي وفقدان الحركة والموت المبكر.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة REGENXBIO Inc.
وفي أخبار أخرى صدرت مؤخرًا، شهدت شركة Regenxbio Inc. فقد حقق عقار الشركة المرشح RGX-121 لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II) تقدمًا، حيث حافظت شركة H.C. Wainwright على تصنيف شراء وسعر مستهدف يبلغ 38.00 دولارًا. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على اقتراح Regenxbio باستخدام مستويات السائل الدماغي الشوكي من كبريتات الهيباران D2S6 كنقطة نهاية بديلة، مما قد يدعم الموافقة المعجلة على RGX-121.
كما أعلنت شركة Regenxbio أيضًا عن انتقال القيادة مع تولي كوران سيمبسون منصب الرئيس والمدير التنفيذي. على الرغم من النتائج المحتملة من قرار PDUFA القادم لعقار منافس من قبل Sarepta Therapeutics، حافظت RBC Capital على تصنيفها المتفوق على سهم Regenxbio، مستشهدةً بالموقع الاستراتيجي للشركة في السوق.
سجلت Regenxbio ربعًا أول مثمرًا بإجمالي إيرادات بلغت 15.6 مليون دولار وصافي خسارة قدرها 63.3 مليون دولار، بانخفاض عن الخسارة المقدرة ب 70.7 مليون دولار. ونجحت تجربة CAMPSIITE التي أجرتها الشركة في تحقيق نقطة النهاية الأولية بنجاح، مما أدى إلى انخفاض كبير في مستويات السائل الدماغي الشوكي من D2S6 في 16 أسبوعًا مع العلاج بعقار RGX-121.
هذه هي آخر التطورات في عمليات الشركة.
رؤى استثمارية
مع استمرار شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) في تطوير علاجها الجيني RGX-202 من خلال التجارب السريرية، يراقب المستثمرون وأصحاب المصلحة عن كثب المقاييس المالية والتشغيلية للشركة. تكشف بيانات InvestingPro عن رؤى رئيسية حول وضع الشركة في السوق وصحتها المالية التي يمكن أن تؤثر على قدرتها على مواصلة جهود البحث والتطوير.
تشير بيانات InvestingPro إلى أن القيمة السوقية لشركة REGENXBIO تبلغ 592.06 مليون دولار أمريكي، وهو ما يعكس تقييم السوق للشركة في ضوء آفاقها الحالية والمستقبلية. وعلى الرغم من الخطوات المبتكرة التي اتخذتها الشركة في مجال العلاج الجيني، إلا أن نسبة السعر إلى الربحية تبلغ -2.06، ونسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024 هي -2.32، مما يشير إلى أن الشركة ليست مربحة حاليًا. وعلاوة على ذلك، يُظهر نمو الإيرادات للفترة نفسها انخفاضًا بنسبة -20.9%، مما يسلط الضوء على التحديات التي تواجهها الشركة في تحقيق زيادة في تدفقات الإيرادات.
من بين النصائح التي يقدمها InvestingPro، هناك نقطتان مهمتان بشكل خاص للمستثمرين يجب مراعاتهما:
1. تُظهر الميزانية العمومية لشركة REGENXBIO وجود سيولة نقدية أكثر من الديون، مما يوفر وسادة لتغطية نفقات البحث والنفقات التشغيلية المستمرة. وهذه علامة إيجابية للاستقرار المالي للشركة وقدرتها على تمويل مراحل التطوير المستقبلية لعقار RGX-202.
2. يشير مؤشر القوة النسبية (RSI) إلى أن السهم في منطقة ذروة البيع. قد يثير هذا المؤشر الفني اهتمام المستثمرين المحتملين الذين يبحثون عن نقاط دخول، لا سيما بالنظر إلى الجهود الاستراتيجية التي تبذلها الشركة لطرح RGX-202 في السوق.
تجدر الإشارة إلى أن هناك 11 نصيحة إضافية متاحة من InvestingPro، والتي يمكن أن توفر رؤى أعمق حول أداء الشركة وإمكاناتها. للمهتمين بالوصول إلى هذه النصائح، تقدم InvestingPro تحليلاً شاملاً على https://www.investing.com/pro/RGNX. لا تنسى استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro وPro+، مما يثري استراتيجيتك الاستثمارية ببيانات قيمة ورؤى الخبراء.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها