سان دييغو - أعلنت شركة Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS)، وهي شركة أدوية بيولوجية، عن نتائج إيجابية من تجربة المرحلة الأولى (ب) من تجربة RGLS8429، وهو علاج مرشح لعلاج مرض الكلى المتعدد الكيسات الصبغي الجسدي السائد (ADPKD). أظهرت الدراسة استجابة للجرعة في المؤشرات الحيوية البولية وانخفاضًا في حجم الكلى لدى غالبية المرضى عند مستوى جرعة 3 ملغم/كغم.
قيّمت التجربة العشوائية المزدوجة التعمية والمضبوطة بالعلاج الوهمي سلامة دواء RGLS8429 وقابليته للتحمل والحركية الدوائية له عبر جرعات مختلفة. والجدير بالذكر أن جرعة 3 ملغم/كغم أظهرت أهمية إحصائية في التغير من خط الأساس في البول متعدد الكيسات 1 و2 (PC1 وPC2)، والتي ترتبط عكسياً مع شدة المرض.
وأشارت التحليلات الاستكشافية للتصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) إلى انخفاض في الحجم الكلي للكلى (htTKV) لدى 70% من المرضى الذين عولجوا بجرعة 3 ملغم/كغم. وقد بدأت الشركة التسجيل في المجموعة الرابعة من الدراسة، والتي ستشمل جرعة ثابتة مفتوحة التسمية من 300 ملغ من RGLS8429 تُعطى كل أسبوعين لمدة ثلاثة أشهر.
وأعرب الطبيب بريستون كلاسن، رئيس ورئيس قسم الأبحاث والتطوير في شركة Regulus، عن رضاه عن الاستجابة الآلية المتسقة وملامح السلامة التي لوحظت. قد تدعم البيانات دراسة محتملة للمرحلة 2/3 في إطار المسار التنظيمي للموافقة المعجلة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وهو ما تخطط الشركة لمناقشته.
عزز جاي هاغان، الرئيس التنفيذي لشركة Regulus، ثقة الشركة في قدرة العلاج على معالجة السبب الوراثي لمرض ADPKD. وتتوقع شركة Regulus عقد اجتماع في نهاية المرحلة الأولى مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الأخير من هذا العام، وتتوقع تقديم تحديث من المجموعة النهائية بحلول نهاية العام.
ويُعدّ داء السكري الكُلوي الأحادي الجيني، أحد أكثر الاضطرابات أحادية الجين شيوعاً، وهو سبب رئيسي لمرض الكلى في مراحله النهائية. ويؤدي المرض إلى ظهور تكيسات متعددة في الكلى ويمكن أن يؤدي إلى الفشل الكلوي.
وقد أظهر RGLS8429، وهو قليل النيوكليوتيد المصمم لتثبيط ميير-17 واستهداف الكلى، تحسنًا في وظائف الكلى وشدة المرض في النماذج قبل السريرية. تأتي دراسة المرحلة 1 ب بعد دراسة المرحلة 1 ب التي تم إجراؤها في المرحلة الأولى من دراسة سابقة للمرحلة الأولى من المرض التي اكتملت في سبتمبر 2022.
تستند المعلومات الواردة في التقرير إلى بيان صحفي صادر عن شركة Regulus Therapeutics Inc.
في أخبار أخرى حديثة، شاركت شركة Regulus Therapeutics Inc.، وهي شركة أدوية بيولوجية، نتائج مشجعة من دراسة رئيسية لعقار RGLS8429 التجريبي الخاص بها، المصمم لعلاج مرض الكلى متعدد الكيسات الصبغي الجسدي السائد (ADPKD). وتأتي هذه النتائج من المجموعة الثالثة من المرضى في المرحلة الأولى (ب) من دراسة الجرعات المتعددة التصاعدية، والتي تقيّم سلامة الدواء وقابليته للتحمل والحركية الدوائية.
كان العلاج جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة. أظهرت الدراسة وجود علاقة بين الجرعة والاستجابة، حيث أظهرت جرعة 3 ملغم/كغم زيادات أكثر اتساقًا في مستويات البول من البول من البول من البوليسستين 1 و2 (PC1 وPC2)، وهي بروتينات ترتبط عكسياً مع شدة المرض.
ولوحظ تغير كبير إحصائياً عن خط الأساس في مستويات PC1 و PC2 عند جرعة 3 ملغم/كغم مقارنةً بالعلاج الوهمي. وأشار التحليل التصويري الأولي إلى أن RGLS8429 قد يقلل من حجم الكلى بعد ثلاثة أشهر من الجرعات حيث أظهر 70% من الأشخاص انخفاضاً عند مستوى 3 ملغم/كغم. بدأت الشركة التسجيل في مجموعة رابعة، والتي ستشمل ما يصل إلى 30 مريضًا يتلقون جرعة ثابتة من RGLS8429 بمقدار 300 مجم من RGLS8429 كل أسبوعين لمدة ثلاثة أشهر.
InvestingPro Insights
مع تقدم شركة Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) في تجربتها السريرية لعقار RGLS8429، قد يجد المستثمرون أنه من الحكمة النظر في العديد من المقاييس المالية ورؤى المحللين التي قد تؤثر على أداء أسهم الشركة. وفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Regulus 164.32 مليون دولار أمريكي، مما يشير إلى حجم متواضع في صناعة الأدوية الحيوية. تبلغ نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للشركة، اعتبارًا من الاثني عشر شهرًا الأخيرة المنتهية في الربع الأول من عام 2024، 1.53، مما قد يشير إلى أن السهم مُقيّم بشكل معقول من حيث صافي أصوله.
يجب أن يلاحظ المستثمرون أن شركة Regulus تواجه تحديات في الربحية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الربحية السالبة البالغة -5.24 للفترة نفسها. بالإضافة إلى ذلك، كان هامش الربح الإجمالي للشركة ضعيفًا، حيث بلغ إجمالي الربح المُعلن عنه -22.27 مليون دولار، وهو ما يتماشى مع إحدى نصائح InvestingPro التي تسلط الضوء على المخاوف بشأن قدرة الشركة على تحقيق الأرباح.
ومع ذلك، ليس الأمر كله قاتمًا بالنسبة لشركة Regulus. فقد شهدت الشركة عائدًا قويًا على مدار الشهر الماضي، حيث بلغ إجمالي العائد السعري 24.26%، وإجمالي عائد سعري أكثر إثارة للإعجاب على مدار ستة أشهر بنسبة 91.6%. يشير هذا إلى تحول محتمل في معنويات المستثمرين، والذي قد يكون مدعومًا بنتائج التجارب السريرية الإيجابية. علاوة على ذلك، تشير إحدى نصائح InvestingPro إلى أن المحللين قد قاموا بمراجعة أرباحهم بالزيادة للفترة القادمة، مما يعكس نظرة أكثر تفاؤلاً بشأن الأداء المالي للشركة.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في Regulus، تقدم منصة InvestingPro رؤى ونصائح إضافية يمكن أن تفيدهم في اتخاذ قرارهم. هناك 12 نصيحة أخرى من نصائح InvestingPro متاحة لـ RGLS، والتي يمكن للمستثمرين الوصول إليها من خلال زيارة InvestingPro. وللاستفادة من هذه الرؤى، يمكن للمستخدمين استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها