والثام، ماساتشوستس. - كشفت شركة "داين ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:DYN)، وهي شركة أدوية حيوية متخصصة في علاجات أمراض العضلات، عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لمنصة FORCE في علاج مرض بومبي. وقد تمت مشاركة النتائج في مؤتمر الاتجاهات الجديدة في بيولوجيا وأمراض العضلات الهيكلية الذي عُقد مؤخرًا في فورت لودرديل، فلوريدا.
داء بومبي هو اضطراب وراثي نادر يتميز بتراكم الجليكوجين في خلايا الجسم، مما يؤدي إلى ضعف العضلات ومشاكل في القلب وربما إعاقات إدراكية بسبب تأثيره على الجهاز العصبي المركزي. تتضمن العلاجات القياسية الحالية العلاج ببدائل الإنزيمات، والتي أظهرت فعالية محدودة، خاصةً في العضلات الهيكلية ولا تعالج أعراض الجهاز العصبي المركزي.
تهدف منصة Dyne's FORCE (التركيز على الوصول إلى البيئات الصعبة) إلى تعزيز توصيل الإنزيمات إلى الأنسجة العضلية والجهاز العصبي المركزي. وتستخدم المنصة مستقبلات الترانسفيرين 1 (TfR1)، الموجودة بكثرة في الخلايا العضلية، لنقل العوامل العلاجية بشكل أكثر فعالية.
استخدمت الدراسة ما قبل السريرية نموذجًا لفأر تم تصميمه هندسيًا للتعبير عن TfR1 البشري، لمحاكاة آثار المرض. وأظهر إعطاء FORCE-GAA، وهو العلاج التجريبي الذي طورته شركة Dyne، إزالة الجليكوجين بشكل كبير في كل من أنسجة العضلات والجهاز العصبي المركزي، كما أظهر تطبيع حجم الجليكوجين في الفئران المصابة. علاوة على ذلك، تفوّق FORCE-GAA على GAA وحده في الفعالية والفعالية، مما يشير إلى إمكانية استخدام جداول جرعات أقل تكرارًا مقارنة بالعلاجات الحالية.
وتمثل هذه النتائج الحالة الأولى التي تنجح فيها منصة FORCE في توصيل الإنزيمات بنجاح إلى كل من العضلات الهيكلية والقلبية وكذلك الجهاز العصبي المركزي، مما يوسع من تنوع هذه التقنية بما يتجاوز النيوكليوتيدات قليلة النوكليوتيدات.
وقد أعربت الدكتورة أوكسانا بيسكروفنايا، كبيرة المسؤولين العلميين في شركة Dyne، عن تفاؤلها بشأن قدرة المنصة على تحسين علاج الأفراد المصابين بأمراض العضلات الخطيرة، بما في ذلك مرض بومبي. وتخطط الشركة لمواصلة استكشاف هذا التطبيق لتقنيتها كجزء من مهمتها الأوسع نطاقاً.
وعلى الرغم من البيانات المشجعة، إلا أن هذه النتائج لا تزال في مرحلة ما قبل السريرية، ومن الضروري إجراء المزيد من الأبحاث لتأكيد الفوائد المحتملة على المرضى من البشر. لم تحدد داين الجداول الزمنية لبدء التجارب السريرية لتقنية FORCE-GAA.
يمكن للمستثمرين والأطراف المهتمة الاطلاع على العرض التقديمي لمنصة FORCE في قسم المنشورات والعروض التقديمية العلمية على موقع داين الإلكتروني. تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن داين ثيرابيوتيكس.
في أخبار أخرى حديثة، كانت داين ثيرابيوتيكس موضوعًا للعديد من ملاحظات المحللين بعد بيانات التجارب الواعدة وطرح أسهم كبيرة. ظلت شركة أوبنهايمر متفائلة بشأن داين، حيث حافظت على تصنيفها المتفوق والسعر المستهدف 55.00 دولارًا، استنادًا إلى البيانات ما قبل السريرية القوية لبرنامج DYNE-302 الخاص بالشركة. كما شرعت داين أيضًا في طرح عام لأسهمها العادية بقيمة 300 مليون دولار أمريكي، يديره فريق يضم مورجان ستانلي وجيفريز وستيفل وجوجنهايم للأوراق المالية.
قامت شركة H.C. Wainwright بزيادة السعر المستهدف لأسهم داين ثيرابيوتيكس إلى 48.00 دولارًا، مرتفعًا من 36.00 دولارًا سابقًا، مع الحفاظ على تصنيف الشراء. جاء هذا التعديل بعد أن أصدرت داين بيانات جديدة من برنامجي ACHIEVE و DELIVER. وبالمثل، كررت Stifel تصنيفها للشراء على سهم داين ثيرابيوتيكس، مع الحفاظ على السعر المستهدف ثابتًا عند 41.00 دولارًا، مستشهدةً بالطبيعة المثيرة للإعجاب لنتائج برنامج DM1.
في غضون ذلك، بدأ مورجان ستانلي تغطية سهم داين ثيرابيوتيكس، حيث قام بتعيين تصنيف زيادة الوزن وتحديد سعر مستهدف عند 40.00 دولارًا. ويستند تقييم الشركة إلى البيانات المبكرة الواعدة من برامج الشركة الرائدة في مجال العقاقير DYNE-101 وDYNE-251. هذه هي التطورات الأخيرة في جهود داين ثيرابيوتيكس المستمرة لتطوير علاجاتها المرشحة للاضطرابات الوراثية.
InvestingPro Insights
لفتت شركة Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN) انتباه السوق مؤخرًا، كما يتضح من أداء أسهمها الملحوظ. فعلى مدار الأشهر الستة الماضية، ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 176.84% من إجمالي العائد السعري للسهم على مدار الأشهر الستة الماضية، وكان العائد منذ بداية العام حتى تاريخه أكثر إثارة للإعجاب بنسبة 163.31%. ويبرز هذا الاتجاه الصعودي بشكل أكبر من خلال تداول السهم عند 97.33% من أعلى مستوى له في 52 أسبوعًا، مما يدل على ثقة المستثمرين في آفاق الشركة.
ومع ذلك، فإن إلقاء نظرة فاحصة على أساسيات الشركة من خلال بيانات InvestingPro يرسم صورة أكثر دقة. تبلغ القيمة السوقية لشركة Dyne 3.47 مليار دولار، ومع ذلك فهي تعاني من نسبة مكرر الربحية السلبية، والتي تبلغ حاليًا -8.78، والتي انخفضت أكثر في التقييمات الأخيرة إلى -13.49 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024. يشير هذا إلى أن الشركة ليست مربحة في الوقت الحالي، وهو سيناريو شائع بالنسبة لشركات الأدوية الحيوية في المراحل ما قبل السريرية أو المراحل السريرية المبكرة من تطوير المنتجات.
تقترح نصائح InvestingPro توخي الحذر، حيث أن ارتفاع نسبة السعر/الدفتر للشركة البالغة 7.26 تشير إلى أن السوق قد يقيّم أصول الشركة بشكل متفائل. علاوة على ذلك، مع الدخل التشغيلي المعدل البالغ -265.86 مليون دولار أمريكي ومعدل نمو الأرباح قبل الفوائد والضرائب والإهلاك والاستهلاك والاستقطاعات بنسبة -47.62% للفترة نفسها، يجب على المستثمرين المحتملين النظر في قدرة الشركة على إدارة نفقاتها والتحرك نحو الربحية.
بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في الصحة المالية لشركة Dyne وإمكاناتها الاستثمارية، تقدم InvestingPro نصائح إضافية، وتقدم تحليلاً شاملاً لتوجيه قرارات الاستثمار. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+ للوصول إلى هذه الأفكار القيّمة. اعتبارًا من آخر تحديث، هناك 5 نصائح أخرى من InvestingPro متاحة لشركة Dyne Therapeutics، مما يساعد المستثمرين على اتخاذ قرارات مستنيرة.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها