يوم الثلاثاء، بدأت شركة أوبنهايمر تغطية أسهم شركة Adverum Biotechnologies، وهي شركة متداولة في بورصة ناسداك تحت الرمز ADVM، مع تصنيف Outperform وسعر مستهدف عند 25.00 دولارًا. ينصب تركيز شركة التكنولوجيا الحيوية على علاجات العلاج الجيني، وقد صُمم دواءها المرشح الرئيسي، Ixo-vec، لتقليل العبء العلاجي للمرضى الذين يعانون من التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD)، وهي حالة تؤثر على حوالي 20 مليون شخص في جميع أنحاء العالم و1.5 مليون شخص في الولايات المتحدة.
يحتاج مرضى التنكس البقعي الرطب AMD حاليًا إلى حقن متكررة مضادة لعامل نمو الشبكية الرطب، تتراوح بين مرة واحدة كل شهر إلى أربعة أشهر. ومع ذلك، يهدف عقار Ixo-vec من أدفيروم إلى توفير مستويات طويلة الأمد من Aflibercept، وهو عامل مضاد لعامل مضاد لعامل نمو الشبكية الوعائي الوعائي (VVGF)، وذلك لتقليل تكرار هذه العلاجات. وقد أظهرت النتائج السريرية انخفاضًا بنسبة 94% في عبء العلاج بعد ستة أشهر ومعدل عدم استخدام الحقن بنسبة 85% من دراسة المرحلة الثانية من LUNA. بالإضافة إلى ذلك، أظهرت بيانات المرحلة الأولى من دراسة OPTIC انخفاضًا في عبء العلاج بنسبة 84% ومعدل 53% من عدم الحقن لفترة تمتد إلى ما بعد ثلاث سنوات.
وقد واجهت الشركة مخاوف أولية تتعلق بالسلامة، ولكن وُصفت ملامح التحمل في الدراسات الجارية، بما في ذلك المرحلة الأولى مع أكثر من أربع سنوات من بيانات الجرعات العالية والبيانات الأولية لمدة ستة أشهر من المرحلة الثانية، بأنها مشجعة. وقد أعرب قادة الرأي الرئيسيون (KOLs) عن نظرة إيجابية بشأن سلامة دواء Ixo-vec وفعاليته وإدارة الالتهاب وطريقة إعطائه داخل الحقن. وقد عزز ذلك إيمان الشركة بالإمكانات التجارية للعلاج الجيني.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها