كامبريدج، ماساتشوستس. - أعلنت شركة Intellia Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:NTLA)، وهي شركة رائدة في مجال تقنيات تعديل الجينات، عن نتائج مهمة من المرحلة الأولى من تجربة سريرية أظهرت نجاح إعادة الجرعات من العلاج القائم على تقنية كريسبر. كشفت الدراسة عن انخفاض متوسط 90٪ في متوسط نسبة الترانستهيريتين في المصل (TTR) بعد إعطاء جرعة متابعة 55 ملغ من NTLA-2001 للمرضى الذين تم إعطاؤهم في السابق أقل جرعة. وكانت إعادة الجرعات هذه مقبولة بشكل جيد بين المشاركين.
وأظهرت هذه التجربة، وهي جزء من جهود أوسع نطاقاً لعلاج الداء النشواني الترانستثيريتين (ATTR)، وهو مرض نادر وغالباً ما يكون قاتلاً، إمكانات منصة توصيل الجسيمات النانوية الدهنية غير الفيروسية التي طورتها شركة "إنتيليا". في حين أن برنامج NTLA-2001 لا يخطط حاليًا لإعادة الجرعات في علاج الداء النشواني ATTR، إلا أن خيار إعادة الجرعات قد يكون مفيدًا للعلاجات المستقبلية التي تستهدف الأمراض التي تتطلب تأثيرًا إضافيًا.
يؤدي الداء النشواني ATTR إلى تراكم بروتين TTR غير المطوي بشكل خاطئ، مما يسبب مضاعفات خطيرة في أنسجة الجسم المختلفة. يهدف دواء "إنتيليا" NTLA-2001 إلى أن يكون أول علاج لمرة واحدة للمرض من خلال تعطيل جين TTR. تلقى المشاركون الأوائل في المرحلة الأولى من التجربة الأولى جرعة أقل أدت إلى انخفاض متوسط الجرعة بنسبة 52%، ثم عُرضت عليهم لاحقاً جرعة 55 ملغ بعد عامين من المراقبة. وأدت هذه الجرعة اللاحقة إلى انخفاض متوسط 95% من مستويات خط الأساس الأصلية في مصل TTR بحلول اليوم 28 بعد العلاج.
كانت البيانات المرحلية من التجربة واعدة، حيث أظهرت جرعة 55 ملغ من NTLA-2001 انخفاضًا ثابتًا وعميقًا ودائمًا في TTR. وتدعم هذه النتائج المرحلة الثالثة من تجربة MAGNITUDE الجارية للمرحلة الثالثة من تجربة ATTR-CM وتجربة المرحلة الثالثة المخطط لها للمرحلة الثالثة من تجربة ATTRv-PN. وعلاوة على ذلك، تتماشى السلامة والديناميكية الدوائية التي لوحظت بعد إعادة الجرعات مع تلك التي لوحظت بعد الجرعة الأولية البالغة 55 ملغ، حيث يتمتع المرضى بسلامة وتحمل مواتيين.
وتقود شركة "إنتيليا"، بالتعاون مع شركة "ريجينيرون"، عملية تطوير وتسويق "إن تي إل إيه-2001". وتعتبر منصة الشركة القائمة على تقنية "كريسبر" جزءاً من شراكة اكتشاف وتطوير متعددة الأهداف تهدف إلى تقديم علاجات جديدة للأمراض الخطيرة.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها