سان دييغو - أعلنت شركة Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: ARCT)، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية في العلاجات القائمة على الحمض النووي المرسال (mRNA)، عن إحراز تقدم كبير في برامجها السريرية لعلاجي ARCT-810 و ARCT-032، اللذين يستهدفان الأمراض النادرة لنقص الأورنيثين ترانس كارباميليز (OTC) والتليف الكيسي (CF)، على التوالي.
وقد استكملت دراسة المرحلة الثانية من المرحلة الثانية من "آر سي تي-810"، وهو علاج تجريبي للحمض النووي المرسال لنقص الأورنيثين ترانس كارباميليز (OTC)، التسجيل في أوروبا والمملكة المتحدة، حيث تلقى ثمانية أشخاص مستوى جرعة 0.3 ملغم/كغم. ولا تزال الدراسة جارية، مع توزيع عشوائي بنسبة 3:1 لعقار "إيه آر سي تي-810" على الأشخاص الذين تلقوا جرعة عشوائية مقابل العلاج الوهمي، ومن المتوقع أن يتمّ الكشف عن بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية في وقت لاحق من العام. بالإضافة إلى ذلك، بدأت الشركة في إجراء الفحص في الولايات المتحدة للمرضى الذين يعانون من نقص OTC الأكثر حدة لتوسيع برنامجها السريري.
إن نقص OTC، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى ارتفاع مستويات الأمونيا واحتمال حدوث تسمم عصبي، لا يوجد له علاج حالياً سوى زراعة الكبد. يهدف ARCT-810 إلى استعادة وظيفة إنزيم OTC الطبيعية في الكبد، مما قد يمنع حدوث أزمات استقلابية. وقد حصل العلاج على تصنيف المنتج الطبي اليتيم من الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) وتعيين دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
بالنسبة للتليّف الكيسي، تخطط Arcturus لتقديم طلب دواء جديد استقصائي (IND) في غضون الستين يومًا القادمة لدراسة المرحلة الثانية من ARCT-032، وهو علاج استنشاق الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) مصمم للتعبير عن بروتين CFTR الوظيفي في الرئتين. وتأتي الدراسة القادمة في أعقاب نتائج مشجعة من تجارب المرحلة الأولى، بما في ذلك مشارك في علاج التليف الكيسي التاجي المزمن مع طفرات من الفئة الأولى أظهر تحسناً في وظائف الرئة بعد تناول جرعتين. كما حصل ARCT-032 على تصنيفات المنتجات الطبية اليتيمة والأدوية اليتيمة من قبل الاتحاد الأوروبي وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
يؤثر التليف الكيسي، الذي يتميز بخلل في بروتين CFTR الذي يؤدي إلى مضاعفات تنفسية حادة، على ما يقرب من 40,000 شخص في الولايات المتحدة وأكثر من 105,000 شخص في جميع أنحاء العالم. ولا يستفيد ما يقرب من 15٪ من مرضى التليف الكيسي التاجي المزمن من الأدوية الحالية المُعدِّلة لبروتين CFTR.
يؤكد التزام Arcturus بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في أمراض الكبد والجهاز التنفسي النادرة من خلال تقنياتها المملوكة لها، بما في ذلك منصة التوصيل بوساطة الدهون LUNAR®. تشتهر الشركة، التي تأسست في عام 2013، بتطويرها أول لقاح ذاتي التضخيم للقاح الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) المعتمد عالميًا.
يستند هذا التحديث إلى بيان صحفي صادر عن شركة Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
في أخبار أخرى حديثة، قطعت شركة Arcturus Therapeutics Holdings Inc. خطوات كبيرة في عملياتها. فقد أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية عن خسارة صافية قدرها 26.8 مليون دولار للربع الأول من عام 2024، في حين تم الكشف عن نتائج مؤقتة واعدة من المرحلة الأولى (ب) من تجربة ARCT-032، وهو علاج مرسال الحمض النووي الريبي المرسال المستنشق للتليف الكيسي. أظهرت التجربة زيادة مطلقة بمتوسط زيادة مطلقة بنسبة +4.0٪ في حجم الزفير القسري في اليوم الثامن.
حافظت شركتا الاستثمار بايبر ساندلر وسيتي على تصنيفاتهما الإيجابية على Arcturus، مع أهداف سعرية تبلغ 140.00 دولارًا و48.00 دولارًا على التوالي. تأثرت هذه التصنيفات بنتائج تجارب المرحلة الأولى (ب) الواعدة وتوقع حدوث تطورات مهمة في برامج الشركة الرئيسية الأربعة في النصف الثاني من عام 2024.
كما أظهرت صناديق ARK ETFs، التي تديرها كاثي وود، موقفًا صعوديًا تجاه Arcturus، حيث استحوذت على 58,363 سهمًا من خلال صندوق ARKG ETF، بما يصل إلى 1,857,110 دولارًا أمريكيًا. تشير هذه الخطوة إلى تعزيز موقف الشركة في محفظة الشركة.
بالإضافة إلى ذلك، أعلنت شركة Arcturus Therapeutics عن تعيين الدكتور منصف السلاوي في مجلس إدارتها. يجلب الدكتور السلاوي، المعروف بقيادته في عملية Warp Speed وفترة عمله في شركة GlaxoSmithKline، خبرة واسعة في مجال الابتكار الدوائي وتطوير اللقاحات إلى الشركة.
InvestingPro Insights
كانت شركة Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) في دائرة الضوء بسبب علاجاتها المبتكرة القائمة على الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA)، مع تقدم ملحوظ في برامجها السريرية. نظرًا لأن المستثمرين ينظرون في إمكانات خط أنابيب Arcturus، فمن الضروري فحص الصحة المالية للشركة وأداء السوق لفهم الصورة الكاملة.
تُشير بيانات InvestingPro إلى أن القيمة السوقية لشركة Arcturus تبلغ 639.09 مليون دولار أمريكي، مع نسبة سعر إلى الأرباح (P/E) سالبة تبلغ -5.92، مما يعكس التحديات التي تواجهها الشركة في الربحية. وقد شهدت إيرادات الشركة انخفاضًا كبيرًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، حيث انخفضت بنسبة 55.69%. بالإضافة إلى ذلك، يبلغ هامش الربح الإجمالي -55.1%، مما يشير إلى أن الشركة تنفق على تكلفة البضائع المباعة أكثر مما تكسبه من الإيرادات.
على الرغم من هذه الرياح المالية المعاكسة، تكشف نصيحة InvestingPro عن جانب إيجابي: تحتفظ Arcturus بمبالغ نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر بعض المرونة المالية مع استمرارها في الاستثمار في برامجها السريرية. علاوة على ذلك، فإن الأصول السائلة للشركة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما يشير إلى وضع مستقر للوفاء بالتزاماتها المالية الفورية.
ومع ذلك، يجب أن يكون المستثمرون على دراية بالأداء الأخير للسهم، والذي كان متقلبًا للغاية. فوفقًا لنصيحة أخرى من InvestingPro، تعرض السهم لضربة كبيرة خلال الأسبوع الماضي وكان أداؤه ضعيفًا خلال الشهر الماضي. قد يكون هذا التذبذب عاملاً يجب على المستثمرين الذين يتجنبون المخاطرة أن يأخذوه بعين الاعتبار.
بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في البيانات المالية وأداء أسهم Arcturus، تقدم InvestingPro رؤى إضافية. تتوفر 11 نصيحة أخرى من InvestingPro، والتي يمكن أن تساعد المستثمرين على اتخاذ قرار أكثر استنارة. وللحصول على هذه النصائح القيّمة، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم يصل إلى 10% على اشتراك سنوي Pro واشتراك سنوي أو نصف سنوي Pro+.
إن التقدم الذي أحرزته شركة Arcturus في تطوير علاجات للأمراض النادرة مثل نقص OTC والتليف الكيسي جدير بالثناء، ويمكن أن تكون منصة LUNAR® الخاصة بها لتوصيل الدواء مغيّرة لقواعد اللعبة. مع استمرار شركة التكنولوجيا الحيوية في رحلتها، ستكون مراقبة المقاييس المالية وأداء السوق أمرًا بالغ الأهمية لأصحاب المصلحة.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها