كامبريدج، ماساتشوستس - أعلنت شركة إديتاس ميديسين (Editas Medicine, Inc.) (NASDAQ:EDIT)، وهي شركة تعديل جيني بقيمة سوقية تبلغ 190 مليون دولار، عن نتائج محدثة من تجربتها السريرية الجارية RUBY لعلاج مرض فقر الدم المنجلي الحاد (SCD)، المسمى رينيزجامجلوجين أوتوجيدتيمسيل (reni-cel)، خلال عرض ملصق في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) في سان دييغو اليوم. وفقًا لبيانات InvestingPro، تحتفظ الشركة بوضع سيولة قوي مع نسبة تداول حالية تبلغ 3.75، على الرغم من أنها تواجه تحديات كبيرة في حرق النقد النموذجية لشركات التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية.
أظهرت بيانات التجربة من المرحلة 1/2/3، اعتبارًا من 29 أكتوبر 2024، أن reni-cel كان جيد التحمل بين 28 مريضًا يعانون من SCD الحاد. أظهر العلاج ملف سلامة يتماشى مع التكييف المدمر للنخاع العظمي بالبوسولفان وزرع الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية، والذي خضع له جميع المرضى. في حين أن سهم الشركة شهد تقلبات كبيرة، مع معامل بيتا يبلغ 1.87، يشير تحليل InvestingPro إلى أن 9 محللين قاموا مؤخرًا بمراجعة توقعاتهم للأرباح بشكل إيجابي للفترة القادمة.
شهد المرضى، بعد متوسط 9.5 أشهر من الحقن، تحسينات صحية كبيرة، بما في ذلك الخلو من أحداث انسداد الأوعية الدموية (VOEs) - وهي مضاعفة مؤلمة لـ SCD - باستثناء حالة واحدة. بالإضافة إلى ذلك، لوحظ تطبيع مبكر للهيموجلوبين الكلي، حيث ارتفع من متوسط 9.8 جم/ديسيلتر عند خط الأساس إلى 13.8 جم/ديسيلتر بعد ستة أشهر لـ 18 مريضًا.
كما أفادت التجربة بزيادات سريعة ومستدامة في مستويات الهيموجلوبين الجنيني (HbF) ومتوسط تركيز HbF الخلوي في خلايا الدم الحمراء، متجاوزة عتبة مكافحة التمنجل. هذه العلامات البيولوجية مهمة حيث أن المستويات العالية من HbF يمكن أن تمنع تمنجل خلايا الدم الحمراء الذي يميز المرض.
علاوة على ذلك، أشارت النتائج التي أبلغ عنها المرضى إلى تحسينات في مجالات مثل الألم والوظائف الجسدية والأنشطة الاجتماعية بعد العلاج بـ reni-cel. كان متوسط الوقت للتطعيم الناجح بعد الحقن 23 يومًا للعدلات و25 يومًا للصفائح الدموية، وهي مهمة للحد من مخاطر العدوى والنزيف. تم الإبلاغ عن حدثين سلبيين خطيرين قد يكونان مرتبطين بالعلاج.
تم تطوير reni-cel بواسطة إديتاس ميديسين، وهو دواء خلوي معدل جينيًا تجريبي يستهدف محفزات جين الجلوبين جاما باستخدام AsCas12a، وهو نوكلياز تعديل جيني مسجل. يهدف العلاج إلى توفير علاج دائم لمرة واحدة لـ SCD الحاد وفقر الدم البيتا المعتمد على نقل الدم (TDT).
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي ويعكس الجهود المستمرة لشركة إديتاس ميديسين في تطوير علاجات التعديل الجيني للأمراض الخطيرة. تستمر تجربة RUBY في مراقبة السلامة والفعالية طويلة المدى لـ reni-cel، مع توفر المزيد من المعلومات على clinicaltrials.gov (NCT04853576). على الرغم من ظروف السوق الصعبة، حققت الشركة نموًا مثيرًا للإعجاب في الإيرادات بنسبة 151% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية. يمكن للمستثمرين الراغبين في الحصول على رؤى أعمق حول الصحة المالية وآفاق النمو لشركة إديتاس ميديسين الوصول إلى تحليل شامل من خلال تقارير البحث المفصلة من InvestingPro، والتي تغطي أكثر من 1,400 سهم أمريكي مع تحليل الخبراء والمعلومات القابلة للتنفيذ.
في أخبار أخرى حديثة، شهدت إديتاس ميديسين تحولات استراتيجية كبيرة وسلسلة من تعديلات تصنيفات المحللين. مؤخرًا، تم رفع تصنيف سهم الشركة إلى "شراء" من قبل BofA Securities، وإلى "أداء متفوق" من قبل Evercore ISI، وأكدت Chardan Capital Markets تصنيفها "شراء". في المقابل، حافظت Oppenheimer على تصنيفها "أداء"، وحافظت RBC Capital Markets على تصنيفها "أداء قطاعي" مع خفض هدف السهم.
تنبع هذه التغييرات من التطورات الأخيرة، بما في ذلك قرار إديتاس ميديسين بترخيص برنامج reni-cel والتركيز على برنامج الخلايا الجذعية المكونة للدم داخل الجسم. تم الإبلاغ عن نفقات التشغيل للربع الثالث للشركة بمبلغ 65.7 مليون دولار، ولديها احتياطيات نقدية تبلغ 322 مليون دولار، والتي من المتوقع أن تدعم العمليات حتى الربع الثاني من عام 2026.
سلط المحللون من مختلف الشركات، بما في ذلك Evercore ISI و Chardan Capital Markets، الضوء على الوضع النقدي القوي للشركة والقيمة الأساسية لتقنيتها وأصولها. على الرغم من التحولات الاستراتيجية والمشهد التنافسي للصناعة، ترى هذه الشركات فرصًا محتملة للمستثمرين.
كجزء من تحولها الاستراتيجي، تتوقع إديتاس ميديسين أيضًا تقديم بيانات جديدة من تجربة RUBY لمرض فقر الدم المنجلي في مؤتمر قادم. علاوة على ذلك، حصلت الشركة على دفعة مقدمة قدرها 57 مليون دولار من اتفاقية تمويل مع DRI Healthcare Trust. هذه تطورات مهمة شكلت الوضع الحالي للشركة واتجاهها المستقبلي.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا