زوغ، سويسرا وبوسطن - أعلنت شركة CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)، الرائدة في مجال الطب الجيني بقيمة سوقية تبلغ 4.3 مليار دولار، عن تقدم كبير في تجربتها السريرية الجارية من المرحلة 1/2 لعلاج CTX112™ للأورام الخبيثة من الخلايا B الإيجابية لـ CD19. وفقًا لبيانات InvestingPro، تحتفظ الشركة بمركز مالي قوي مع نقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية. وأعلنت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف العلاج التجديدي المتقدم (RMAT) لـ CTX112 لعلاج اللمفوما الجريبية والهامشية المنتكسة أو المقاومة للعلاج.
أظهرت بيانات التجربة، التي تم تقديمها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم لعام 2024، أن CTX112، وهو علاج خلايا CAR T الخيفية، كان جيد التحمل وفعال في إنتاج حالات شفاء كاملة لدى المرضى الذين خضعوا لعلاجات متعددة سابقة. شملت الدراسة 12 مريضًا، بجرعات تتراوح من 30 × 106 إلى 600 × 106 خلية CAR+ T. أشارت النتائج إلى معدل استجابة موضوعي بنسبة 67% ومعدل استجابة كاملة بنسبة 50% عبر جميع مستويات الجرعات.
كانت ملفات السلامة واعدة مع عدم وجود حالات مبلغ عنها من العدوى من الدرجة ≥3 أو مرض الطعم ضد المضيف (GvHD). كانت جميع حالات متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS) ومتلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية الفعالة (ICANS) الملاحظة قابلة للإدارة ومن الدرجة المنخفضة. يُظهر تحليل InvestingPro أن 12 محللًا قد قاموا مؤخرًا بمراجعة توقعات أرباحهم صعودًا، مما يشير إلى تزايد الثقة في البرامج السريرية للشركة. اكتشف المزيد من الرؤى مع تقرير البحث الشامل من InvestingPro، المتاح لأكثر من 1,400 سهم أمريكي.
يعد تصنيف RMAT من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية جزءًا من برنامج لتسريع تطوير ومراجعة علاجات الطب التجديدي التي تظهر إمكانية معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة للحالات الخطيرة. يسمح هذا الوضع بتفاعلات أكثر تكرارًا مع إدارة الغذاء والدواء وإمكانية الموافقة المعجلة.
يتم تقييم CTX112 أيضًا في تجربة سريرية من المرحلة 1 لعلاج الذئبة الحمراء الجهازية (SLE)، مع إمكانية التوسع في دواعي استعمال المناعة الذاتية الإضافية في المستقبل. تتوقع الشركة تقديم تحديث شامل حول برامجها في مجال الأورام والأمراض المناعية الذاتية في منتصف عام 2025.
حققت CRISPR Therapeutics سابقًا إنجازًا بالموافقة على أول علاج قائم على تقنية CRISPR في عام 2023 وتواصل استكشاف تحرير الجينات كوسيلة لتطوير علاجات لمجموعة متنوعة من الأمراض. أبلغت الشركة عن إيرادات بلغت 202.8 مليون دولار في الاثني عشر شهرًا الماضية، مع وضع سيولة قوي بشكل ملحوظ يعكسه نسبة تداول تبلغ 21.64. نظرًا لأن معامل بيتا للسهم يبلغ 1.63، يجب أن يلاحظ المستثمرون تقلبه الأعلى مقارنة بالسوق الأوسع. استنادًا إلى تحليل القيمة العادلة من InvestingPro، فإن السهم مقيم بشكل عادل حاليًا. تدعم النتائج الأخيرة إمكانات CTX112 كخيار علاج CAR T جاهز للاستخدام وتسلط الضوء على التزام الشركة بالعلاجات المبتكرة للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الكبيرة.
تستند المعلومات المذكورة إلى بيان صحفي من CRISPR Therapeutics.
في أخبار أخرى حديثة، شهدت CRISPR Therapeutics عدة تطورات مهمة. حافظت TD Cowen على تصنيفها "بيع" للشركة، استنادًا إلى الأداء الأخير والبيانات السريرية، بينما أكدت Oppenheimer وLeerink Partners تصنيفهما "تفوق الأداء"، مع أهداف سعرية تبلغ 95.00 دولار و67.00 دولار على التوالي. كشفت النتائج المالية للربع الثالث لشركة CRISPR Therapeutics عن نفقات تشغيلية بلغت 110.1 مليون دولار ومركز نقدي قدره 1.94 مليار دولار.
تواصل الشركة، بالتعاون مع Vertex Pharmaceuticals، التقدم في إطلاق علاج تحرير الجينات Casgevy، الذي شهد زيادة في مشاركة المرضى. على الرغم من ذلك، لم يتم توليد أي إيرادات من حقن Casgevy في مريض واحد خلال الربع الثالث. ومع ذلك، قامت Needham بمراجعة توقعات مبيعاتها لـ Casgevy، متوقعة 17 مليون دولار للسنة المالية 2024، وهو انخفاض عن 43 مليون دولار المتوقعة في البداية.
كما تحرز CRISPR Therapeutics تقدمًا في خطوط أنابيبها في الجسم الحي والأورام المناعية والأمراض المناعية الذاتية، مع دخول CTX131 وCTX112 دراسات المرحلة الأولى. أفاد ملخص ASH لـ CTX112 عن معدل استجابة إجمالي بنسبة 67% ومعدل استجابة كاملة بنسبة 44% بين تسعة مرضى. تشير التطورات الأخيرة إلى التركيز على زيادة أعداد المرضى وزيادة تمييز بياناتها السريرية في المجال التنافسي لعلاجات تحرير الجينات.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا