بيتسبرغ - أعلنت شركة كريستال بيوتك (Krystal Biotech, Inc.) (NASDAQ: KRYS)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تجارية بقيمة سوقية تبلغ 5.3 مليار دولار وهوامش ربح إجمالية مثيرة للإعجاب تصل إلى 92.5%، اليوم عن تحديث بشأن العملية التنظيمية لمنتجها العلاجي الجيني، بيريماجين جيبيربافيك-سفدت (B-VEC)، المخصص لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الحثلي (DEB). قامت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بإلغاء الشرح الشفهي الذي كان مقررًا يوم الخميس الماضي وطلبت بدلاً من ذلك ردودًا مكتوبة من الشركة بشأن القضايا المعلقة.
وفقًا لشركة كريستال بيوتك، لا توجد اعتراضات رئيسية من وكالة الأدوية الأوروبية فيما يتعلق بالموافقة الكاملة على B-VEC. لا تزال الشركة واثقة من قدرتها على معالجة القضايا المتبقية بعد التسويق وتعتقد أن هذا التبادل الإضافي مع وكالة الأدوية الأوروبية سيفيد المرضى الذين يعانون من DEB. من المتوقع الآن صدور رأي CHMP في الربع الأول من عام 2025، مع بقاء الجدول الزمني لإطلاق الشركة في ألمانيا على المسار الصحيح للربع الثاني من عام 2025.
DEB هو اضطراب وراثي نادر وشديد يؤدي إلى جلد هش للغاية يمكن أن يتعرض للتقرح والتمزق من الاحتكاك أو الصدمات البسيطة. B-VEC هو علاج جيني غير جراحي قابل لإعادة الجرعة مصمم لتوصيل نسخ من جين COL7A1 لعلاج DEB على المستوى الجزيئي. تمت الموافقة على العلاج من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2023 ويباع في الولايات المتحدة تحت اسم VYJUVEK®.
تركز كريستال بيوتك على تطوير وتسويق الأدوية الجينية للأمراض ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة. المنتج التجاري الأول للشركة، VYJUVEK®، هو أول علاج جيني قابل لإعادة الجرعة وأول علاج معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ DEB. وفقًا لبيانات InvestingPro، تحافظ الشركة على صحة مالية قوية بنسبة تداول حالية تبلغ 7.97 وحققت نموًا ملحوظًا في الإيرادات بأكثر من 2,700% في الاثني عشر شهرًا الماضية.
يستند هذا التحديث إلى بيان صحفي من شركة كريستال بيوتك. تخضع البيانات التطلعية للشركة حول الجدول الزمني لمراجعة وكالة الأدوية الأوروبية والإطلاق التجاري في الاتحاد الأوروبي لعوامل مختلفة، بما في ذلك المراجعة التنظيمية والموافقات التسويقية. يظهر تحليل InvestingPro أن السهم حقق عائدًا قويًا منذ بداية العام بنسبة 49.3%، مع توفر رؤى إضافية في تقرير Pro Research الشامل، الذي يقدم تحليلاً متعمقًا لهذا السهم و1,400+ سهم أمريكي آخر.
في أخبار أخرى حديثة، أبلغت كريستال بيوتك، وهي شركة للعلاج الجيني، عن نتائج قوية للربع الثالث من عام 2024. شهدت الشركة زيادة كبيرة في الأرباح لكل سهم، حيث ارتفعت إلى 0.95 دولار من 0.54 دولار في الربع الثاني، ونمو كبير في الإيرادات من منتجها الرئيسي، VYJUVEK، الذي حقق إيرادات صافية قدرها 83.8 مليون دولار في الربع الثالث. ترجع هذه التطورات الأخيرة إلى استراتيجيات تجارية ناجحة، بما في ذلك التركيز القوي على تجربة المرضى والأطباء.
قدمت كريستال بيوتك أيضًا تحديثات حول خطط توسعها في أوروبا واليابان، والتقدم في خط إنتاجها السريري. تستعد الشركة للحصول على رأي CHMP في أوروبا وإطلاق في عام 2025 في اليابان، مع خطط لإطلاق B-VEC تجاريًا في كلا المنطقتين في عام 2025. بالإضافة إلى ذلك، تتوقع الشركة قراءات بيانات مؤقتة بحلول نهاية عام 2024 من منتجات متعددة في خط إنتاجها السريري.
من حيث التمويل، أبلغت الشركة عن مركز قوي، مع 374 مليون دولار في النقد والاستثمارات في نهاية الربع الثالث من عام 2024. ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن نفقات البحث والتطوير قد ارتفعت إلى 13.5 مليون دولار بسبب زيادة التكاليف السريرية والتصنيعية. على الرغم من ذلك، تتوقع الشركة الوصول إلى دفعة معلمية بقيمة 300 مليون دولار متعلقة بتسوية PeriphaGen في أوائل عام 2025.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا