ليكسينغتون، ماساتشوستس وأمستردام - توصلت شركة يونيكيور N.V. (NASDAQ: QURE)، وهي شركة متخصصة في العلاج الجيني، إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن مسار الموافقة المعجلة لعلاجها الجيني التجريبي، AMT-130، لعلاج مرض هنتنغتون. تعد هذه الخطوة تطورًا مهمًا نحو توفير خيار علاجي جديد للمرضى المصابين بهذا الاضطراب العصبي التنكسي الوراثي.
بموجب الاتفاق، يمكن استخدام البيانات من الدراسات الجارية من المرحلة الأولى/الثانية، مقارنة بمجموعة ضابطة خارجية للتاريخ الطبيعي، كأساس أولي لتقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) لـ AMT-130. وهذا قد يلغي الحاجة إلى دراسات إضافية قبل التقديم. كما وافقت إدارة الغذاء والدواء على أن مقياس هنتنغتون الموحد المركب (cUHDRS) يمكن أن يكون بمثابة نقطة نهاية سريرية وسيطة، مع انخفاضات في سلسلة النيوروفيلامنت الخفيفة (NfL) في السائل النخاعي (CSF) لتوفير أدلة داعمة على الفائدة العلاجية.
منحت إدارة الغذاء والدواء يونيكيور تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) لـ AMT-130 في مايو 2024، معترفة بإمكانياته في تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في علاج مرض هنتنغتون. أشارت البيانات المؤقتة المقدمة في يوليو 2024 إلى أن AMT-130 يمكن أن يبطئ تطور المرض استنادًا إلى cUHDRS ويقلل من مستويات NfL في السائل النخاعي.
تجري الشركة دراستين سريريتين متعددتي المراكز من المرحلة الأولى/الثانية لتقييم سلامة وتحمل والفعالية الاستكشافية لـ AMT-130. تشمل الدراسة الأمريكية 26 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون في مراحله المبكرة، بينما سجلت الدراسة الأوروبية من المرحلة Ib/II 13 مريضًا. يتم تجنيد مجموعة إضافية لاستكشاف العلاج بالاقتران مع تثبيط المناعة.
يؤثر مرض هنتنغتون على حوالي 70,000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا، مع عدم وجود علاجات معتمدة حاليًا لتأخير بدء المرض أو إبطاء تقدمه. تهدف يونيكيور إلى مزيد من التواصل مع إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2025 لمناقشة خطة التحليل الإحصائي والمتطلبات التقنية لتقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي من شركة يونيكيور ويعكس تقدم الشركة في تطوير AMT-130 كعلاج محتمل لمرض هنتنغتون.
في أخبار أخرى حديثة، بدأت يونيكيور N.V. تجربة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية لعلاجها التجريبي AMT-162، الذي يستهدف مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) الناجم عن طفرات SOD1. منحت إدارة الغذاء والدواء وضع الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع للعلاج. علاوة على ذلك، منحت إدارة الغذاء والدواء تصنيف الدواء اليتيم للعلاج الجيني التجريبي AMT-191 من يونيكيور لعلاج مرض فابري.
بالإضافة إلى ذلك، شهدت الشركة تطورات كبيرة في محفظتها السريرية. منحت إدارة الغذاء والدواء تصنيف الدواء اليتيم للعلاج الجيني التجريبي AMT-191 من يونيكيور لعلاج مرض فابري. في الوقت نفسه، يواصل العلاج الجيني لمرض هنتنغتون من يونيكيور، AMT-130، إنتاج بيانات مقنعة.
استأنف Raymond James تغطيته ليونيكيور، مع تصنيف أداء متفوق، مسلطًا الضوء على المحفظة السريرية القوية للشركة والمدى المالي الممتد حتى نهاية عام 2027. كما حافظت H.C. Wainwright و Stifel على تصنيف الشراء ليونيكيور.
أخيرًا، خضعت يونيكيور لإعادة هيكلة تنظيمية كبيرة، بما في ذلك تخفيض 65% من قوتها العاملة وبيع منشأة التصنيع الخاصة بها في ليكسينغتون، ماساتشوستس. استحوذت Genezen على عمليات العلاج الجيني التجارية ليونيكيور في ليكسينغتون، مما عزز قدراتها العالمية في تطوير العلاج الجيني. هذه هي التطورات الأخيرة في عمليات الشركة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا