كامبريدج، ماساتشوستس - أكملت شركة نيوروسينس ثيرابيوتكس المحدودة (NASDAQ: NRSN)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية صغيرة برأسمال سوقي يبلغ 20.25 مليون دولار، اجتماعاً حاسماً من النوع C مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بخصوص عقارها المرشح، PrimeC، لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS). وقد أظهر سهم الشركة زخماً قوياً بعائد بلغ 45.71% خلال العام الماضي، وفقاً لبيانات InvestingPro. ركز الاجتماع على التصميم المقترح لدراسة المرحلة الثالثة السريرية وخطة تقديم طلب التسويق المستقبلي.
قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ملاحظات إيجابية على تصميم تجربة المرحلة الثالثة، وهي خطوة حاسمة لتلبية التجربة للمعايير التنظيمية وجمع بيانات كافية محتملة للموافقة على الدواء. تخطط نيوروسينس لتقديم البروتوكول النهائي إلى إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2025 وتهدف إلى بدء تسجيل حوالي 300 مريض في الدراسة بحلول منتصف عام 2025. يحافظ المحللون على نظرة متفائلة، مع أهداف سعرية تتراوح بين 3 دولارات و7.50 دولارات، وهي أعلى بكثير من سعر التداول الحالي البالغ 1.02 دولار. ستكون تجربة المرحلة الثالثة عشوائية، متعددة المراكز، متعددة الجنسيات، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالدواء الوهمي، مع تمديد مفتوح التسمية بعد 12 شهراً من العلاج.
صرح ألون بن نون، الرئيس التنفيذي لشركة نيوروسينس، بأن ملاحظات إدارة الغذاء والدواء تمثل معلماً هاماً في برنامج تطوير الأدوية الخاص بهم، مؤكداً تقدمهم وتأكيد التزامهم بتطوير خيارات العلاج لمرضى التصلب الجانبي الضموري.
سابقاً، أكملت نيوروسينس تجربة PARADIGM السريرية من المرحلة الثانية ب، والتي أظهرت أن PrimeC يمكنه إبطاء تقدم المرض بشكل كبير وزيادة معدلات البقاء على قيد الحياة لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. PrimeC هو تركيبة فموية ممتدة المفعول تجمع بين سيبروفلوكساسين وسيليكوكسيب، وتستهدف آليات متعددة مرتبطة بالتصلب الجانبي الضموري وقد حصلت على تصنيف الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة وأوروبا.
التصلب الجانبي الضموري هو حالة غير قابلة للشفاء تؤدي إلى الشلل والوفاة في غضون 2-5 سنوات من التشخيص، مع أكثر من 5,000 حالة جديدة سنوياً في الولايات المتحدة وحدها. عبء المرض كبير، مع تكلفة تقديرية تبلغ 1 مليار دولار سنوياً. يكشف تحليل InvestingPro عن استثمار الشركة العدواني في التطوير، مع EBITDA بلغ -11.69 مليون دولار في الاثني عشر شهراً الماضية. احصل على 5 نصائح إضافية من ProTips ومقاييس مالية شاملة لفهم أفضل لمسار تطور نيوروسينس وإمكاناتها السوقية.
يستند هذا المقال إلى بيان صحفي من نيوروسينس ثيرابيوتكس. المعلومات المقدمة تعكس توقعات الشركة الحالية وتنطوي على مخاطر وشكوك قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية بشكل جوهري.
في أخبار أخرى حديثة، أمنت شركة نيوروسينس ثيرابيوتكس المحدودة اتفاقية طرح خاص بقيمة 5 ملايين دولار ومددت حماية براءة الاختراع لعلاجها للتصلب الجانبي الضموري، PrimeC، حتى عام 2042. كما أبلغت الشركة عن زيادة بنسبة 18% في نفقات البحث والتطوير وانخفاض بنسبة 20% في النفقات العامة والإدارية للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، منهية العام بحوالي 2.6 مليون دولار نقداً. بالإضافة إلى ذلك، جدولت نيوروسينس اجتماعاً مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لوضع اللمسات الأخيرة على تصميم دراسة المرحلة الثالثة لـ PrimeC وتخطط لتقديم ملف تنظيمي إلى هيئة الصحة الكندية في الربع الثاني من عام 2025. تسعى الشركة أيضاً للحصول على موافقة التسويق المبكر لـ PrimeC في كندا، مستفيدة من النتائج الإيجابية لتجربة PARADIGM السريرية من المرحلة الثانية ب. هذه هي التطورات الأخيرة في عمليات الشركة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا