كامبريدج، ماساتشوستس. - بدأت شركة "إنتيليا ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:NTLA)، الشركة الرائدة في مجال علاجات تعديل الجينات، المرحلة الثالثة من تجربة MAGNITUDE لعلاج NTLA-2001، مما يمثل خطوة مهمة في تطوير علاج محتمل لمرة واحدة لمرضى الداء النشواني ترانستهيريتين (ATTR). تلقى أول مريض جرعة اليوم، مما يشير إلى بدء الدراسة التي يمكن أن تعيد تشكيل المشهد العلاجي لهذه الحالة القاتلة.
يهدف NTLA-2001، الذي صُمم باستخدام تقنية CRISPR/Cas9، إلى تعطيل جين TTR لوقف إنتاج بروتين TTR المسبب للمرض. يؤدي الداء النشواني ATTR إلى فشل القلب ومضاعفات خطيرة أخرى، مع تزايد عدد حالات التشخيص كل عام. ستقيّم تجربة MAGNITUDE، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم الوهمي، فعالية وسلامة NTLA-2001 لدى ما يقرب من 765 مريضاً مصاباً بالداء النشواني ATTR المصحوب باعتلال عضلة القلب (ATTR-CM).
وخلال التجربة، سيتم اختيار المرضى البالغين الذين يعانون من النوع الوراثي أو النوع البري من اعتلال ATTR-CM عشوائياً بنسبة 2:1 لتلقي جرعة واحدة من "إن تي إل إيه-2001" بمقدار 55 ميليجرام أو دواء وهمي. ونقطة النهاية الأساسية هي نقطة نهاية مركبة من الوفيات والأحداث المرتبطة بالقلب والأوعية الدموية. وقد أظهرت النتائج المؤقتة للمرحلة الأولى بالفعل انخفاضاً واعداً في بروتين "تي تي آر تي" بعد جرعة واحدة من "إن تي إل إيه-2001".
وأعرب الطبيب جون ليونارد، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "إنتيليا"، عن تفاؤله بشأن التأثير المحتمل للتجربة، مؤكداً على سرعة تسجيل المرضى في مواقع متعددة، بما في ذلك الولايات المتحدة الأمريكية، وهو ما أكده الطبيب جوليان جيلمور، الطبيب الحائز على درجة الدكتوراه، والباحث المنسق الوطني للدراسة، مسلطاً الضوء على الاهتمام الكبير الذي يبديه مجتمع المرضى بخيار العلاج بجرعة واحدة.
تتولى شركة Intellia Therapeutics قيادة عملية تطوير وتسويق دواء NTLA-2001 بالتعاون مع شركة Regeneron. وتتمثل مهمة الشركة في إحداث ثورة في مجال الطب من خلال العلاجات القائمة على تقنية CRISPR داخل الجسم الحي وخارجه، واستهداف الأمراض مباشرة داخل جسم الإنسان أو عن طريق هندسة الخلايا البشرية خارج الجسم.
تستند معلومات هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Intellia Therapeutics, Inc.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.