سان دييغو - أعلنت شركة Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX)، وهي شركة في المرحلة السريرية متخصصة في علاجات الغدد الصماء، عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة المرحلة الثالثة من البالتوسوتين، وهو علاج لضخامة الأطراف. وقد حققت الدراسة، المعروفة باسم PATHFNDR-2، نقطة النهاية الأولية حيث حقق 56% من المشاركين مستويات طبيعية لعامل النمو الشبيه بالأنسولين 1 (IGF-1) مقارنة ب 5% من المشاركين الذين تناولوا العلاج الوهمي، وهي نتيجة ذات دلالة إحصائية (p<0.0001).
قيّمت التجربة العشوائية المزدوجة التعمية والمضبوطة بالعلاج الوهمي فعالية البالتوسوتين لدى 111 مريضاً مصاباً بتضخم الأطراف لا يخضعون حالياً للعلاج الدوائي. كما أظهرت نقاط النهاية الثانوية، بما في ذلك خفض مستويات IGF-1 والتحسن في أعراض تضخم الأطراف، أهمية إحصائية، مما يعزز فعالية الدواء.
كان عقار "بالتوسوتين" جيد التحمل بشكل عام، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة. كانت الأحداث الضائرة الطارئة للعلاج (TEAEs) التي لوحظت متشابهة بين مجموعتي البالتوسوتين والعلاج الوهمي، وكانت أكثر الأحداث الضائرة شيوعًا هي الإسهال والصداع وآلام المفاصل وآلام البطن.
أعربت مونيكا ر. جاديلها، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الطب، وهي طبيبة رائدة في الغدد الصماء وباحثة رئيسية في برنامج PATHFNDR، عن تفاؤلها بشأن قدرة البالتوسوتين على تحسين تجارب علاج المرضى من خلال تقديم بديل عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا للعلاجات الحالية.
تخطط شركة كرينيتكس لتقديم طلب دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2024، مع أمل إطلاق الدواء في عام 2025، في انتظار الموافقة عليه. وقد أرجع الرئيس التنفيذي للشركة، سكوت ستروثرز، الحاصل على درجة الدكتوراه، الفضل في النتائج الواعدة إلى الجهود الجماعية للمرضى والطاقم السريري وفريق عمل Crinetics.
إن ضخامة الأطراف هو مرض نادر يحدث عادةً بسبب ورم حميد في الغدة النخامية، مما يؤدي إلى إفراز هرمون النمو المفرط وعامل النمو IGF-1، والذي يمكن أن يؤدي إلى مضاعفات جهازية شديدة. غالبًا ما تتضمن العلاجات الحالية الجراحة أو العلاجات عن طريق الحقن، والتي يمكن أن تكون مرهقة للمرضى.
يهدف البالتوسوتين، وهو ناهض لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2) عن طريق الفم، إلى توفير خيار علاجي أكثر ملاءمة. ويعد تطويره جزءاً من تركيز شركة Crinetics الأوسع نطاقاً على العلاجات الجديدة لأمراض الغدد الصماء والأورام.
يستند هذا التقرير إلى بيان صحفي صادر عن شركة Crinetics Pharmaceuticals.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.