دورام، نورث كارولينا الشمالية - أعلنت شركة بريسجن بيو ساينسز (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DTIL)، وهي شركة متخصصة في تعديل الجينات، في المؤتمر السنوي لتطوير الطب الميتوكوندري العلاجي في هينكستون بالمملكة المتحدة، عن إحراز تقدم كبير في تطوير علاج للاعتلال العضلي الأولي للميتوكوندريا (PMM)، وهو اضطراب استقلابي وراثي.
وقد أثبتت منصة ARCUS لتعديل الجينوم الخاصة بالشركة قدرتها على القضاء بشكل انتقائي على الحمض النووي للميتوكوندريا الطافرة (mtDNA) المرتبطة باعتلال الميتوكوندريا الأولي دون التأثير على الحمض النووي.
أظهرت البيانات التي تم تقديمها يوم الثلاثاء أن الجين المرشح لتعديل الجينات من شركة Precision، PBGENE-PMM، يمكن أن يغير من حالة التغاير من خلال استهداف وإزالة الحمض النووي الميتوكوندري المتحول m.3243، مما يسمح للحمض النووي الميتوكوندري السليم من النوع البري بالتكاثر وتعزيز وظيفة الميتوكوندريا في الخلايا.
يهدف هذا النهج إلى توفير علاج لمرة واحدة لتعديل الجينات في الجسم الحي لمرض PMM، الذي لا يوجد له علاج علاجات علاجية في الوقت الحالي. وتتوقع شركة Precision BioSciences تقديم طلب إجراء تجربة سريرية (CTA) و/أو طلب دواء جديد استقصائي (IND) لعقار PBGENE-PMM في عام 2025.
وسلط جيف سميث، الحائز على درجة الدكتوراه، كبير مسؤولي الأبحاث في شركة Precision BioSciences، الضوء على خصوصية ARCUS لتحرير الطفرات النقطية مثل m.3243، مشيراً إلى إمكاناته في تحرير الحمض النووي للميتوكوندريا بسبب طبيعته أحادية البروتين التي تلغي الحاجة إلى الحمض النووي الريبي الموجه. وهذا يتناقض مع المحررات القائمة على تقنية كريسبر التي لا يمكنها اختراق أغشية الميتوكوندريا.
كشفت النتائج ما قبل السريرية أن الخلايا المعالجة بـ PBGENE-PMM شهدت انخفاضًا كبيرًا في الحمض النووي الميتوكوندري المتحول مع زيادة مقابلة في معدلات التنفس الخلوي، مما يشير إلى تحسن وظيفة الميتوكوندريا. تدعم هذه النتائج المزيد من تطوير PBGENE-PMM كعلاج جيني محتمل بعلاج واحد لمرض PMM.
ARCUS هي تقنية تحرير الجينوم المملوكة لشركة Precision BioSciences، وتتميز بقدرتها على إجراء تعديلات جينية دقيقة، مثل إزالة الجينات وإدخالها واستئصالها. وتعتمد المنصة على إنزيم تحرير الجينوم الطبيعي I-CreI المستخرج من الطحالب Chlamydomonas reinhardtii.
تركز شركة Precision BioSciences، التي تركز على استخدام ARCUS للأمراض الوراثية والمعدية، على مجموعة من الإنزيمات المرشحة لتعديل الجينات في الجسم الحي والمصممة لتقديم علاجات دائمة للأمراض التي لا توجد لها علاجات كافية. ويدعم عمل الشركة محفظة شاملة تضم أكثر من 130 براءة اختراع.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Precision BioSciences.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.