فيلادلفيا - أعلنت اليوم شركة كاباليتا بيو (المسجلة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CABA)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، عن حصول علاجها التجريبي CABA-201 على تصنيف الدواء اليتيم (ODD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج التصلب الجهازي (SSC).
ويتسبب هذا المرض المناعي الذاتي، الذي يصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة، في تليف الجلد والأعضاء بشكل تدريجي، مما يؤدي إلى بقاء المريض على قيد الحياة لمدة 12 عامًا بعد التشخيص.
المنتج المرشح الرئيسي للشركة، CABA-201، هو علاج بالخلايا التائية البشرية بالكامل من نوع CD19-CAR، وهو علاج بالخلايا التائية البشرية بالكامل، ويخضع حالياً للتجارب السريرية. يقوم برنامج التجارب السريرية RESET، الذي يتضمن أربع تجارب للمرحلة 1/2، بتقييم CABA-201 لأمراض المناعة الذاتية المتعددة التي تحركها الخلايا البائية.
إن تجربة RESET-SSc هي دراسة مفتوحة التسمية مصممة لتقييم فعالية العلاج في المرضى الذين يعانون من التصلب الجهازي الحاد عبر مجموعتين. سيحصل المشاركون على حقنة لمرة واحدة من CABA-201 بعد اتباع نظام تهيئة مسبق قياسي.
يهدف CABA-201 إلى استنزاف الخلايا البائية الإيجابية CD19، مما قد يؤدي إلى إعادة ضبط الجهاز المناعي وتقديم مغفرة دائمة دون علاج مستمر. وقد حصل الدواء أيضًا على تصريح من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتطبيقات الأدوية الجديدة الاستقصائية (IND) لحالات المناعة الذاتية الأخرى، بما في ذلك الذئبة الحمامية الجهازية والتهاب العضلات والوهن العضلي الوبيل المعمم.
يوفر تعيين الأدوية اليتيمة مزايا مثل الإعفاءات الضريبية للتجارب السريرية، وإعفاء إدارة الغذاء والدواء من الرسوم، وربما سبع سنوات من حصرية التسويق. هذا التصنيف هو جزء من التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بدعم تطوير علاجات للأمراض النادرة.
تتخصص شركة كاباليتا بيو في علاجات الخلايا التائية المهندسة لأمراض المناعة الذاتية. وتشكل استراتيجية الشركة في مجال العلاج بالخلايا التائية المهندسة للخلايا التائية التي تشمل CABA-201 جزءًا من منصة CABA الأوسع نطاقًا لتطوير علاجات علاجية محتملة لمجموعة من أمراض المناعة الذاتية. تستند المعلومات المقدمة إلى بيان صحفي صادر عن شركة كاباليتا بيو.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.