فلورهام بارك، نيوجيرسي - طلبت شركة سيليولاريتي (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CELU)، وهي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية في مجال الطب التجديدي، رسميًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيفها كدواء يتيم لعلاج PDA-002، وهو علاجها الخلوي المشتق من المشيمة والمخصص لعلاج الحثل العضلي العضلي العضلي العضلي الوجهي العضدي (FSHD). تُمنح حالة الدواء اليتيم لعلاجات الأمراض النادرة التي تصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة ويمكن أن توفر مزايا معينة، بما في ذلك الإعفاءات الضريبية والحصرية في السوق.
وقد حصلت الشركة في وقت سابق على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب الدواء الجديد الاستقصائي لعقار PDA-002 في مرض FSHD وتتوقع بدء دراسة المرحلة 1/2 في النصف الأخير من عام 2024. تُعدّ هذه التجربة السريرية خطوة حاسمة نحو تقديم طلب ترخيص بيولوجي محتمل لعلاج FSHD، وهي حالة منهكة لا يوجد لها علاج حالي أو علاجات معدّلة للمرض. ويُعدّ هذا المرض أحد أكثر أشكال الضمور العضلي انتشارًا، ويؤثر على حوالي 1 من كل 8000 شخص ويؤدي إلى هزال شديد في العضلات.
وأكد الرئيس التنفيذي لشركة سيليولاريتي، روبرت حريري، الحاصل على درجة الدكتوراه في الطب، والدكتوراه في الطب، على التزام الشركة بتلبية الاحتياجات غير الملباة للمرضى الذين يعانون من أمراض صعبة من خلال منصة العلاج بالخلايا. تعد الدراسة القادمة جزءًا من استراتيجية سيليولاريتي الأوسع نطاقًا لتطوير علاجات مناعية خلوية للاضطرابات العصبية التنكسية.
تشمل محفظة الشركة مجموعة من العلاجات الخلوية المشتقة من المشيمة، والتي تستهدف الأمراض المتعلقة بالشيخوخة والسرطان والاضطرابات المناعية. وبالإضافة إلى PDA-002، تعمل سيليولاريتي على الخلايا الجذعية الوسيطة والخلايا التائية والخلايا القاتلة الطبيعية والخلايا القاتلة الطبيعية والإكسوسومات للتطبيقات العلاجية.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Celularity Inc.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.