حددت شركة أوركارد ثيرابيوتكس، وهي شركة تابعة لشركة كيووا كيرين اليابانية، سعر علاجها الجيني الرائد بمبلغ 4.25 مليون دولار. هذا العلاج، الذي تمت الموافقة عليه يوم الاثنين، هو الآن أغلى دواء في الولايات المتحدة. وهو مصمم لمكافحة حثل المادة البيضاء المتبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي نادر وشديد يؤثر على الجهاز العصبي ويصيب حوالي واحد من كل 40,000 شخص في الولايات المتحدة.
ويوفر العلاج الجيني الأمل للأطفال المصابين بهذا الاضطراب الوراثي، وخاصة أولئك الذين يعانون من الشكل الطفولي المتأخر من المرض، والذين لا يعيشون عادةً لأكثر من خمس سنوات بعد ظهور الأعراض. يعكس التسعير القيمة الكبيرة التي يمكن أن يوفرها العلاج للمرضى وعائلاتهم، بالإضافة إلى قدرته على تقليل تكاليف الرعاية الصحية على المدى الطويل، وفقًا لبيان أوركارد ثيرابيوتيكس.
بينما تم تحديد سعر القائمة بمبلغ 4.25 مليون دولار، فإن التكلفة الفعلية للمرضى ستختلف حسب التغطية التأمينية الخاصة بهم. وقد اقترح معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهو منظمة مستقلة تقوم بتقييم تسعير الأدوية، معيارًا لسعر الفائدة الصحية لهذا العلاج بحد أقصى 3.94 مليون دولار.
في السابق، كان أغلى دواء هو العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا (ب) من شركة CSL، والذي كان سعره 3.5 مليون دولار في عام 2022. تتواصل شركة Orchard Therapeutics حاليًا مع كل من شركات التأمين التجارية والحكومية لمناقشة الاتفاقيات القائمة على النتائج والقيمة لتسهيل الوصول إلى هذا العلاج المهم للمرضى المؤهلين.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.