يوم الخميس، حصلت شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) على تصنيف Outperform من William Blair، مع تحديد السعر المستهدف عند 61.00 دولارًا. ويستند بدء التغطية على إمكانات العلاج الجيني الرئيسي المرشح للعلاج الجيني ل Neurogene، NGN-401، لعلاج متلازمة ريت، وهو اضطراب عصبي وراثي نادر.
يشير تحليل ويليام بلير إلى أن NGN-401، الذي يتضمن الجين البشري MECP2 كامل الطول المتحوّر MECP2 وتقنية EXACT الخاصة بشركة Neurogene، قد يوفر تعبيرًا جينيًا منظمًا ومتسقًا. يهدف هذا النهج إلى تقليل مخاطر التعبير الجيني المفرط والسميات المرتبطة به.
ويخضع NGN-401 حاليًا للمرحلة الأولى/الثانية من التجربة، والتي تتميز بشكل خاص بطريقة الإعطاء المباشر التي يمكن أن تعزز التوزيع الحيوي في الدماغ، مما قد يؤدي إلى تحسين النتائج السريرية.
تُسلط الشركة الضوء على قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بالسماح لشركة Neurogene بتسريع تجربتها السريرية من خلال تسجيل المرضى الأطفال مباشرة، متجاوزةً بذلك دراسات الجرعات المعتادة للبالغين. ويُنظر إلى هذه الخطوة على أنها شهادة على قوة بيانات السلامة قبل السريرية لعقار NGN-401.
يُعتبر علاج المرضى الأطفال في وقت مبكر مفيداً لأنه من المرجح أن يحصلوا على أقصى قدر من الفوائد العلاجية، مما قد يؤدي إلى مجموعة بيانات قوية للشركة.
تم تحديد التوقعات المتعلقة بالبيانات الأولية من المرحلة الأولى/الثانية من تجربة NGN-401، والمتوقعة في الربع الأخير من عام 2024، كمحفز رئيسي محتمل لسهم شركة Neurogene.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.