نيويورك - أعلنت اليوم شركة Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM)، وهي شركة أدوية بيولوجية، عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من تجربة SYMPHONY، والتي تشير إلى أن عقارها التجريبي AXS-12 (ريبوكسيتين) قلل بشكل كبير من أعراض التغفيق، بما في ذلك نوبات التخشب والنعاس المفرط أثناء النهار (EDS)، مقارنةً بالعلاج الوهمي.
شارك في تجربة SYMPHONY، التي شملت عدة مراكز وكانت مزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم الوهمي، 90 مريضًا تم تشخيص إصابتهم بالتغفيق. على مدار خمسة أسابيع، تلقى المشاركون إما AXS-12 أو دواءً وهمياً. كانت نقطة النهاية الأولية هي التغير في تواتر نوبات الجمدة الأسبوعية، وهي عبارة عن انخفاض مفاجئ أو فقدان مفاجئ في توتر العضلات الناجم عن المشاعر القوية، والتي ترتبط عادةً بالخدار.
حقق AXS-12 نقطة النهاية الأولية، حيث أظهر انخفاضاً ملحوظاً من الناحية الإحصائية عن خط الأساس في نوبات الجمدة الأسبوعية في الأسبوع الخامس، مع انخفاض بنسبة 83% لدى المرضى الذين عولجوا بعقار AXS-12 مقارنةً بانخفاض بنسبة 66% لدى المجموعة التي عولجت بالعلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، حقق 33% من المرضى الذين عولجوا بعقار AXS-12 هدوءًا في نوبات الجمدة بحلول الأسبوع الخامس، على عكس 9.5% من المرضى الذين تناولوا العلاج الوهمي.
كما لوحظت التحسينات في شدة متلازمة المتلازمة المتلازمة العصبية الإكلينيكية (EDS)، حيث شهد مرضى AXS-12 انخفاضاً متوسطاً قدره 1.8 نقطة على مقياس الانطباع العالمي للطبيب عن شدة متلازمة المتلازمة العصبية الإكلينيكية، مقابل انخفاض قدره 0.9 نقطة للمرضى الذين تناولوا العلاج الوهمي. كما تحسنت الوظيفة الإدراكية، كما تم قياسها من خلال عناصر الوظيفة الإدراكية في استبيان النتائج الوظيفية للنوم، بشكل ملحوظ مع علاج AXS-12.
وأظهر الدواء خصائص سلامة مواتية، حيث كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي جفاف الفم والغثيان والإمساك، والتي كانت خفيفة إلى معتدلة بشكل عام. أبلغت التجربة عن معدلات منخفضة للتوقف عن تناول الدواء بسبب الأحداث العكسية.
وسلط الدكتور هيريوت تابوتو، الرئيس التنفيذي لشركة أكسوم ثيرابيوتكس، الضوء على الانخفاض السريع والكبير في أحداث الجمدة كتطور واعد لمرضى التغفيق، الذين غالبًا ما يبلغون عن استمرار الأعراض على الرغم من العلاجات الحالية. وتعتزم الشركة تقديم نتائج مفصلة لتجربة SYMPHONY في الاجتماعات العلمية القادمة وتتطلع إلى استكمال تجربة تمديد السلامة المفتوحة الجارية لعقار AXS-12.
وقد حصلت شركة AXS-12 على تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التغفيق وهو محمي ببراءات اختراع صادرة حتى عام 2039 على الأقل. وقد يوفر هذا التعيين سبع سنوات من الحصرية التسويقية في الولايات المتحدة عند الموافقة المحتملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تستند المعلومات إلى بيان صحفي صادر عن شركة Axsome Therapeutics, Inc.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.