شركة أيونيس تعلن عن نتائج إيجابية لعلاج الأمراض النادرة

كارلسباد، كاليفورنيا - أعلنت شركة أيونيس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: IONS) أنها ستقدم نتائج المرحلة الثالثة من دراسة التوازن للمرحلة الثالثة من دواء أوليزارسين، وهو دواء استقصائي يستهدف متلازمة الكيلوميترونيميا الكيلوميترية العائلية (FCS)، في الاجتماع السنوي القادم للكلية الأمريكية لأمراض القلب (ACC). تشير البيانات إلى انخفاض كبير في نسبة الدهون الثلاثية وانخفاض في حالات التهاب البنكرياس الحاد لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة الكيلوميترونيات الشحمية العائلية، وهو مرض نادر ومهدد للحياة ولا يوجد له علاجات معتمدة في الولايات المتحدة.

وقد شملت دراسة "ذا بالانس"، وهي تجربة عالمية متعددة المراكز وعشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي، 66 مريضاً بالغاً مصاباً بتصلب البنكرياس التاجي الحاد. تلقى المشاركون أوليزارسين أو العلاج الوهمي تحت الجلد مرة واحدة كل أربعة أسابيع لأكثر من عام. كانت نقطة النهاية الأولية هي النسبة المئوية للتغير من خط الأساس في مستويات الدهون الثلاثية الصائمة في ستة أشهر مقارنة بالعلاج الوهمي. أظهرت النتائج أن أوليزارسين حقق نقطة النهاية الأولية وأظهر أيضًا سلامة وتحملاً إيجابيين.

يعمل دواء "أوليزارسين"، وهو دواء مضاد للتخثر مترافق مع الحمض النووي الريبي (Ligand Conjugense) يستهدف الحمض النووي الريبي (RNA)، عن طريق تثبيط بروتين "أبوكوك-III"، وهو بروتين ينظم عملية التمثيل الغذائي للدهون الثلاثية. تُعد مستويات الدهون الثلاثية المرتفعة سمة مميزة لمتلازمة التصلب الضموري التاجي (FCS)، وهي حالة وراثية تتميز بارتفاع شديد في الدهون الثلاثية بسبب ضعف وظيفة ليباز البروتين الدهني. يواجه الأفراد الذين يعانون من متلازمة إف سي إس مخاطر صحية شديدة، بما في ذلك التهاب البنكرياس الحاد والمشاكل المزمنة مثل التعب وآلام البطن.

وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عقار أوليزارسين تصنيفات المسار السريع والعقار اليتيم والعلاج الاختراقي، اعترافًا منها بالحاجة الملحة إلى علاجات فعالة لمتلازمة التصلب اللبني التاجي التاجي. كما ستقدم "أيونيس" أيضًا ملخصًا متأخرًا عن فعالية وسلامة دواء "أوليزارسين" في المرضى الذين يعانون من فرط شحميات الدم وارتفاع مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية في اجتماع لجنة التنسيق الطبية.

لطالما كانت شركة Ionis Pharmaceuticals في طليعة شركات تطوير الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبي منذ ثلاثة عقود، مع تركيزها على طب الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المجالات التي يحتاجها المرضى بشكل كبير.

تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.

InvestingPro Insights

خطت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: IONS) خطوات كبيرة في تطوير عقار أوليزارسين لعلاج متلازمة الكيلوميترونيميا العائلية (FCS)، كما أبرزت النتائج الواعدة من دراسة المرحلة الثالثة من دراسة التوازن. بينما ينظر المستثمرون في التأثير المحتمل لهذه التطورات على الصحة المالية لشركة Ionis وأداء أسهمها، توفر بعض المقاييس ونصائح InvestingPro فهمًا أعمق للمكانة الحالية للشركة.

تُظهر بيانات InvestingPro أن القيمة السوقية لشركة Ionis تبلغ 6.27 مليار دولار، مما يعكس تقييم السوق لإمكانات الشركة. وعلى الرغم من الجهود المُبتكرة التي تبذلها الشركة في مجال تطوير الأدوية، إلا أن المحللين قد خففوا من توقعاتهم، حيث قام ثلاثة محللين بمراجعة توقعاتهم للأرباح للفترة القادمة بخفضها. يتماشى ذلك مع توقع انخفاض المبيعات في العام الحالي، الأمر الذي قد يكون مصدر قلق للمستثمرين.

تبلغ نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للشركة اعتبارًا من الاثني عشر شهرًا الماضية 16.2، والتي تعتبر مرتفعة، مما يشير إلى أن السهم قد يتم تداوله بعلاوة مقارنة بقيمته الدفترية. بالإضافة إلى ذلك، تحتفظ شركة Ionis بمبالغ نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهي علامة إيجابية على الاستقرار المالي ويمكن أن توفر بعض المرونة ضد تقلبات السوق. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أنه من غير المتوقع أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، ولم تحقق أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، كما يتضح من نسبة مكرر الربحية السالبة البالغة -16.85.

للمهتمين بمزيد من التحليلات والمقاييس، يقدم InvestingPro رؤى إضافية. يوجد حاليًا 8 نصائح أخرى من InvestingPro متاحة لـ Ionis، والتي يمكن الوصول إليها من خلال البوابة المتخصصة على https://www.investing.com/pro/IONS. تتعمق هذه النصائح في جوانب مختلفة من الصحة المالية للشركة وأداء السوق، مما يوفر للمستثمرين رؤية شاملة.

وكحافز، يمكن للقراء استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+، مما يتيح لهم الحصول على المجموعة الكاملة من نصائح وبيانات InvestingPro الاستثمارية للاستفادة منها في اتخاذ قراراتهم الاستثمارية. مع تحديد تاريخ الأرباح القادمة في 1 مايو 2024، سيراقب المستثمرون باهتمام كبير كيف ستُترجم التطورات الأخيرة للشركة إلى أداء مالي.

هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.