كاثام، نيوجيرسي - أعلنت اليوم شركة تونيكس فارماسوتيكالز القابضة (NASDAQ: TNXP)، وهي شركة أدوية حيوية، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت علامة الأمراض النادرة لدى الأطفال لعقار TNX-2900 المرشح لعلاج متلازمة برادر ويلي (PWS) لدى الأطفال والمراهقين. تُعرف متلازمة برادر ويلي بأنها السبب الوراثي الأكثر شيوعًا للسمنة المهددة للحياة لدى الأطفال.
يأتي تعيين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار TNX-2900، وهو عبارة عن تركيبة داخل الأنف من الأوكسيتوسين المقوى، بعد تعيينه السابق كدواء يتيم في عام 2022 وإجازة طلب الدواء الجديد التجريبي في عام 2023.
إذا تمت الموافقة على TNX-2900، المصمم لمعالجة فرط البلع - وهي حالة من الجوع المفرط والأكل المرتبط باضطراب متلازمة فرط الحركة ونقص الانتباه - فقد يحصل Tonix على قسيمة مراجعة ذات أولوية. وقد بيعت هذه القسائم مؤخرًا بحوالي 100 مليون دولار أمريكي ويمكنها تسريع عملية مراجعة طلبات الأدوية الأخرى.
يهدف عقار TNX-2900 إلى تحسين العمل العلاجي للأوكسيتوسين عن طريق الأنف من خلال تعزيز فعاليته وخصوصيته، مما قد يوفر خيارًا علاجيًا حيث لا يوجد حاليًا أي خيار علاجي لفرط البلع لدى الأطفال المصابين باضطراب متلازمة فرط البلع. تعتبر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن مرض الأطفال النادر هو المرض الذي يصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة الأمريكية ويعرض حالات خطيرة أو مهددة للحياة لدى الأفراد من الولادة إلى 18 عامًا.
يشجع برنامج قسيمة المراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تطوير علاجات لأمراض الأطفال النادرة. ويسمح البرنامج للشركات التي تحصل على الموافقة على مثل هذه العلاجات بالاستفادة من عملية مراجعة أسرع لمنتج لاحق، أو بيع القسيمة أو نقلها إلى راعٍ آخر.
وتركز شركة تونيكس على اضطرابات الجهاز العصبي المركزي ولديها محفظة تشمل أدوية أخرى مرشحة لحالات مثل الألم العضلي الليفي وتسمم الكوكايين. تمتلك الشركة أيضًا شركة تجارية تابعة لها، وهي شركة Tonix Medicines، التي تسوق منتجات لعلاج الصداع النصفي الحاد.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة تونيكس للأدوية القابضة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.