شهدت أسهم شركة Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) ارتفاعًا ملحوظًا بنسبة 21% في تداولات ما قبل السوق اليوم، وذلك بعد الإعلان عن نتائج ناجحة من تجربتها السريرية من المرحلة الثانية المسماة CANYON. حققت التجربة، التي اختبرت عقار الشركة sevasemten على أفراد مصابين بضمور العضلات من نوع بيكر، هدفها الأساسي، مما أدى إلى ارتفاع كبير في قيمة أسهم الشركة.
كان الهدف الأساسي للتجربة هو التغيير من خط الأساس في مستويات كرياتين كيناز، وهو مؤشر حيوي مرتبط بتلف العضلات الهيكلية. أظهرت النتائج أن المرضى الذين تم علاجهم بـ sevasemten أظهروا استقرارًا في تقييم North Star Ambulatory Assessment (NSAA)، وهو مقياس للوظيفة الحركية، مع اتجاه نحو التحسن بعد 12 شهرًا مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي.
تم الإبلاغ عن أن sevasemten كان جيد التحمل، ولم يتم تحديد أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة لدى المشاركين البالغين أو المراهقين. أعربت الشركة عن خططها لمناقشة استراتيجيات تقديم طلب ترخيص التسويق مع كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لاستخدام sevasemten في علاج ضمور العضلات من نوع بيكر.
أكدت المحللة Srikripa Devarakonda، دكتوراه في شركة Truist، تصنيف "شراء" لأسهم Edgewise Therapeutics، مشيرة إلى أن البيانات الإيجابية من المرحلة الثانية تعد تطورًا مهمًا في مجال لا توجد فيه أدوية معتمدة وهناك حاجة غير ملباة عالية. سلطت Devarakonda الضوء على الأهمية الإحصائية للهدف الأساسي للدراسة وأشارت إلى التحسن العددي في درجة NSAA، على الرغم من عدم أهميته إحصائيًا. كما أشارت المحللة إلى الانخفاض الكبير في كرياتين كيناز و TNNI2، وهو مؤشر حيوي لتلف العضلات الهيكلية السريعة، على مدى فترة 6 إلى 12 شهرًا.
تعد تجربة CANYON أكبر دراسة تدخلية في ضمور العضلات من نوع بيكر حتى الآن وأول دراسة تحقق هدفها الأساسي. أشارت المقاييس الوظيفية الإضافية في التجربة إلى اتجاهات نحو التحسن مقارنة بالدواء الوهمي. ومن الجدير بالذكر أن مجموعة العلاج كانت تعاني من مرض أكثر تقدمًا من مجموعة الدواء الوهمي.
أكد الدكتور Craig M. McDonald، أحد الباحثين الرئيسيين في تجربة CANYON، على التطور السريع لضمور العضلات من نوع بيكر وأهمية نتائج الدراسة، والتي تشير إلى إمكانية تحقيق استقرار وظيفي مع sevasemten. وأيدت الدكتورة Joanne Donovan، كبيرة المسؤولين الطبيين في Edgewise، هذا الرأي، مشيرة إلى الإشارات الواعدة للحفاظ على الوظائف لدى المرضى.
تسير الشركة على المسار الصحيح لإكمال التوظيف لمجموعة GRAND CANYON بحلول الربع الأول من عام 2025 وتعتزم تقديم النتائج الكاملة لدراسة CANYON للنشر في مؤتمر طبي مستقبلي.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا