ارتفعت أسهم شركة Ionis Pharmaceuticals بنسبة 6٪ في تداولات ما قبل الافتتاح يوم الجمعة بعد إعلان موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على TRYNGOLZA™ (olezarsen) لعلاج متلازمة فرط كيلوميكرونات الدم العائلي (FCS)، وهو مرض نادر ومهدد للحياة. يمثل هذا إنجازًا هامًا للشركة حيث يصبح TRYNGOLZA أول علاج معتمد لـ FCS في الولايات المتحدة، وتتوقع Ionis أن يكون هذا أول إطلاق من بين أربعة منتجات خلال السنوات الثلاث القادمة.
أظهر TRYNGOLZA، الذي سيتم استخدامه جنبًا إلى جنب مع نظام غذائي منخفض الدهون، قدرة كبيرة على خفض مستويات الدهون الثلاثية وتقليل خطر حدوث التهاب البنكرياس الحاد بشكل كبير لدى البالغين. تستند الموافقة إلى بيانات من التجربة السريرية من المرحلة الثالثة Balance، والتي أظهرت انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في مستويات الدهون الثلاثية وانخفاضًا ذا أهمية سريرية في أحداث التهاب البنكرياس الحاد. مع وجود ملف سلامة مواتٍ، يتم إعطاء العلاج ذاتيًا عبر حاقن آلي مرة واحدة شهريًا.
وصف الرئيس التنفيذي لشركة Ionis، الدكتور Brett P. Monia، موافقة إدارة الغذاء والدواء بأنها لحظة تحويلية لمرضى FCS وعائلاتهم، مؤكدًا على إمكانية العلاج في تغيير مسار المرض. تؤكد هذه الموافقة على تطور Ionis إلى شركة تكنولوجيا حيوية متكاملة بالكامل في المرحلة التجارية، مع توقع مجموعة غنية من الأدوية في المستقبل.
تأثر قرار إدارة الغذاء والدواء بالنتائج الإيجابية للتجربة السريرية من المرحلة الثالثة Balance، والتي تم نشرها سابقًا في مجلة نيو إنجلاند الطبية. وأعرب الدكتور Alan Brown، الباحث في التجربة، عن حماسه لوجود خيار علاجي فعال الآن لمرضى FCS.
تتميز FCS بمستويات عالية للغاية من الدهون الثلاثية وخطر مرتفع للإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد، والذي قد يكون قاتلاً. في الولايات المتحدة، يُقدر أن FCS يؤثر على ما يصل إلى حوالي 3,000 شخص، مع بقاء معظم الحالات غير مشخصة. سيكون TRYNGOLZA متاحًا في الولايات المتحدة قبل نهاية العام، وتلتزم Ionis بتقديم خدمات الدعم لمساعدة المرضى في الوصول إلى العلاج.
وتعليقًا على أهمية الموافقة، قال محلل TD Cowen، Yaron Werber: "تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء اليوم على Tryngolza (olezarsen؛ QM SC ApoCIII ASO) في متلازمة فرط كيلوميكرونات الدم العائلي (FCS) خطوة رئيسية إلى الأمام في التطور التجاري لـ Ionis باعتباره أول موافقة على منتج مملوك بالكامل ومستقل للشركة. أصبح Tryngolza الآن العلاج الأول والوحيد المعتمد لـ FCS مع ملصق نعتقد أنه يقترب من أفضل الحالات."
تتضمن الموافقة أيضًا المراجعة ذات الأولوية والتصنيفات السابقة للمسار السريع والأدوية اليتيمة والعلاج الاختراقي. بالإضافة إلى ذلك، يخضع olezarsen للمراجعة في الاتحاد الأوروبي، ويتم التخطيط لتقديم طلبات تنظيمية في دول أخرى. تقوم Ionis أيضًا بتقييم olezarsen في ثلاث تجارب سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج ارتفاع الدهون الثلاثية الشديد (sHTG).
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا