ارتفعت أسهم شركة Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) بنسبة 7% اليوم بعد أن أعلنت الشركة أن الهيئات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا قد قبلت طلبات لنظام جرعات أعلى لدوائها المخصص لعلاج الضمور العضلي الشوكي (SMA)، نوسينيرسن.
تقوم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) حاليًا بمراجعة طلب الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لنوسينيرسن، والذي يتضمن نظامًا أسرع للتحميل وجرعة صيانة أعلى من العلاج المعتمد حاليًا. يمثل هذا الإعلان تقدمًا محتملًا في رعاية مرضى الضمور العضلي الشوكي وقد تم استقباله بشكل إيجابي من قبل السوق.
صرحت شركة Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB)، التي حصلت على ترخيص حقوق نوسينيرسن من Ionis Pharmaceuticals، بأن النظام الجديد قد يوفر فوائد ملموسة للمرضى. تتكون الجرعة الأعلى من جرعتين بمقدار 50 ملغ يتم إعطاؤهما على فترة 14 يومًا، يتبعها جرعة صيانة بمقدار 28 ملغ كل أربعة أشهر. وهذا يتناقض مع نظام الجرعات المعتمد حاليًا البالغ 12 ملغ لـ SPINRAZA، وهو الاسم التجاري الذي يتم تسويق نوسينيرسن تحته في أكثر من 71 دولة.
تستند طلبات نظام الجرعات المحدث إلى نتائج دراسة DEVOTE، وهي تجربة من المرحلة 2/3 مصممة لتقييم سلامة وتحمل وفعالية الجرعة الأعلى من نوسينيرسن. شملت الدراسة 145 مشاركًا من مختلف الفئات العمرية وأنواع الضمور العضلي الشوكي في حوالي 42 موقعًا حول العالم. أظهر الجزء الرئيسي من الدراسة أن نظام الجرعات الأعلى مكّن من تحقيق فوائد سريرية ملموسة مع الحفاظ على ملف سلامة متوافق مع نظام الجرعات المعتمد البالغ 12 ملغ.
يعتبر SPINRAZA علاجًا أساسيًا في الضمور العضلي الشوكي، حيث تم علاج أكثر من 14,000 فرد حول العالم. يعمل الدواء عن طريق زيادة كمية بروتين البقاء الحركي العصبي (SMN) كامل الطول، والذي يعد ضروريًا للحفاظ على صحة الخلايا العصبية الحركية. يتم إعطاء SPINRAZA مباشرة في الجهاز العصبي المركزي، وقد أظهر فعالية مستدامة وملف سلامة راسخ.
تشير استجابة السوق الإيجابية للقبول التنظيمي إلى ثقة المستثمرين في إمكانية توسيع تأثير نظام الجرعات الأعلى على علاج الضمور العضلي الشوكي. ومع تطور عملية المراجعة، سيراقب أصحاب المصلحة في مجتمع الضمور العضلي الشوكي ومستثمرو Ionis Pharmaceuticals التقدم المحرز عن كثب.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا