كامبريدج، ماساتشوستس. - حصلت شركة "برايم ميديسن" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: PRME)، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب الحصول على ترخيص من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتطبيق دواء جديد استقصائي (IND) لعقار PM359، وهو علاجها المرشح للتحرير الجيني الذي يهدف إلى علاج مرض الورم الحبيبي المزمن (CGD). وتمثل هذه الموافقة، التي أُعلن عنها اليوم، أول موافقة على الإطلاق لمنتج "برايم إيند" (IND) لمنتج "برايم إيند" وتسمح للشركة ببدء تجربة سريرية عالمية للمرحلة 1/2 في الولايات المتحدة.
ستقيّم التجربة متعددة الجنسيات السلامة والنشاط البيولوجي والفعالية الأولية لعقار PM359 لدى المشاركين البالغين والأطفال المصابين بمرض الورم الغدي الوعائي المزمن، بدءاً بالبالغين الذين يعانون من مرض مستقر. بعد تقييمات السلامة والنشاط البيولوجي، من المتوقع أن تشمل التجربة الأفراد الذين يعانون من عدوى نشطة أو التهاب شديد والمرضى الأصغر سنًا.
تم تصميم دواء PM359 لتصحيح المتغير p47phox من مرض التهاب الغدد اللمفاوية المزمنة، وهو مرض يهدد الحياة ويظهر في مرحلة الطفولة ويؤدي إلى التهابات حادة ومضاعفات التهابية. ينطوي العلاج على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتية المنشأ خارج الجسم الحي باستخدام برايم إدواردز لتصحيح الطفرات المسؤولة عن المرض. كما تم منح دواء PM359 تصنيفات الأدوية النادرة للأطفال والأدوية اليتيمة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
وأعرب الطبيب كيث غوتيسدينر، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة برايم ميديسن، عن تفاؤله بشأن قدرة عقار PM359 على تصحيح الطفرة السائدة المسببة لمرض التهاب الغدد اللمفاوية المزمن وتحسين نتائج المرضى. وتتوقع الشركة صدور البيانات الأولية من التجربة السريرية في عام 2025.
تلتزم شركة برايم ميديسن بتطوير مجموعة من علاجات تحرير الجينات في مجالات مختلفة، بما في ذلك أمراض الدم والمناعة والكبد والرئة والعين والأمراض العصبية والعضلية. وتوصف منصة Prime Editing الخاصة بهم بدقتها وقدرتها على إصلاح مجموعة واسعة من الطفرات الجينية.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي ويحتوي على بيانات تطلعية حول إمكانات PM359 وتقنية Prime Editing. تخضع هذه البيانات لمخاطر وشكوك قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة.
رؤى استثمارية
مع شروع شركة Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME) في إجراء تجارب سريرية لعلاجها المبتكر لتحرير الجينات PM359، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. توفر أحدث البيانات من InvestingPro لمحة سريعة عن التقييم الحالي للشركة ومعنويات السوق. مع رسملة سوقية تبلغ 510.14 مليون دولار أمريكي، فإن شركة برايم ميديسن تتنقل في مجال التكنولوجيا الحيوية بحضور ملحوظ. ومع ذلك، فإن نسبة السعر إلى الربحية للشركة تبلغ -3.87، مما يعكس مرحلة ما قبل الإيرادات والطبيعة عالية المخاطر لاستثمارات التكنولوجيا الحيوية. تبلغ نسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع 2023 -2.77، مما يشير إلى تحسن طفيف في توقعات المستثمرين.
تسلط نصائح InvestingPro الضوء على أهمية النظر إلى ما وراء المقاييس المالية التقليدية عند تقييم شركات التكنولوجيا الحيوية مثل Prime Medicine. تشير نسبة PEG للشركة البالغة -0.05 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 إلى أن توقعات السوق للنمو المستقبلي سلبية حاليًا، وهو ما قد يرجع إلى المرحلة المبكرة من تطوير منتجاتها والشكوك المتأصلة في التجارب السريرية.
علاوة على ذلك، انخفض نمو أرباح الشركة قبل احتساب الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء بنسبة 63.26% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، مما قد يثير مخاوف بعض المستثمرين بشأن الأداء التشغيلي للشركة خلال هذه الفترة. ومع ذلك، بالنسبة لأولئك المهتمين بالإمكانات طويلة الأجل لتقنيات تحرير الجينات والتقدم المحدد الذي تحققه شركة برايم ميديسن، قد تكون هذه المقاييس أقل أهمية من التقدم العلمي والسوق المحتملة لعلاجاتها.
يمكن للمستثمرين الذين يفكرون في إضافة شركة PRME إلى محفظتهم أن يجدوا رؤى ونصائح إضافية على موقع InvestingPro، الذي يسرد 15 نصيحة أخرى من نصائح InvestingPro لاستراتيجية استثمار شاملة. تذكّر استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يوفر مورداً قيماً لأولئك الذين يتابعون قطاع التكنولوجيا الحيوية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.