دورام، نورث كارولينا الشمالية - أعلنت اليوم شركة Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL)، وهي شركة متخصصة في تعديل الجينات، أن شريكها iECURE قد حصل على تصنيف المسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجها الجيني المرشح ECUR-506. يهدف هذا العلاج إلى علاج نقص الأورنيثين ترانس كارباميليز (OTC) الذي يصيب حديثي الولادة، وهو اضطراب وراثي يمكن أن يؤدي إلى ارتفاع مستويات الأمونيا في الدم وتلف عصبي شديد.
يهدف برنامج المسار السريع إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة وتسد حاجة طبية غير ملباة. قد تستفيد العلاجات الحاصلة على هذا التصنيف من تفاعلات أكثر تواترًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويمكن أن تكون مؤهلة للحصول على الموافقة المعجلة والمراجعة ذات الأولوية إذا كانت تستوفي معايير معينة. كما حصل ECUR-506 أيضًا على تصنيفات أمراض الأطفال النادرة والأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإضافة إلى تصنيف يتيم من المفوضية الأوروبية.
أعرب مايكل أموروسو، الرئيس التنفيذي لشركة Precision BioSciences، عن أن تعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يسلط الضوء على الحاجة الماسة إلى علاجات جديدة لنقص OTC عند حديثي الولادة وإمكانات نهج الإدراج الجيني المستخدم في ECUR-506.
يتم حاليًا تسجيل دراسة OTC-HOPE، وهي تجربة سريرية للمرحلة 1/2 من تجربة ECUR-506، للذكور حديثي الولادة المصابين بنقص OTC في المملكة المتحدة، ومن المتوقع أن تبدأ مواقع التجارب الإضافية في الولايات المتحدة وأستراليا في التسجيل في وقت لاحق من هذا العام. وتركز الدراسة بشكل أساسي على سلامة وتحمّل جرعة واحدة من ECUR-506 عن طريق الوريد، مع أهداف ثانوية تشمل تقييم الحرائك الدوائية والفعالية.
نقص OTC هو اضطراب في دورة اليوريا يمكن أن يسبب تراكم الأمونيا بشكل مفرط في الدم، مما يؤدي إلى أعراض تهدد الحياة. ويشمل معيار الرعاية الحالي زراعة الكبد والعلاجات الطبية التي لا تصحح الخلل الجيني الأساسي.
تُستخدم منصة Precision BioSciences المملوكة لشركة Precision BioSciences لتطوير علاجات تعديل الجينات في الجسم الحي، بما في ذلك ECUR-506، والتي تتضمن إدخال جين وظيفي من الجين OTC في موضع جيني معين باستخدام نوكلياز ARCUS.
شركة iECURE هي شركة تحرير جيني في المرحلة السريرية قامت بترخيص نوكلياز ARCUS ل ECUR-506 من شركة Precision BioSciences. يركز نهج الشركة في تعديل الجينات على إدخال الجينات في الجسم الحي لعلاج اضطرابات الكبد ذات الاحتياجات الكبيرة غير الملباة.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة Precision BioSciences, Inc.
InvestingPro Insights
شركة Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) في طليعة تكنولوجيا تعديل الجينات من خلال منصتها ARCUS، ويُعد تعيين المسار السريع الأخير لمرشحها للعلاج الجيني ECUR-506 شهادة على قدرة الشركة على تلبية الاحتياجات الطبية الحرجة غير الملباة. وفيما يستوعب المستثمرون هذه الأخبار، إليكم بعض الأفكار الرئيسية من InvestingPro للنظر فيها:
تبلغ القيمة السوقية لشركة Precision BioSciences 73.73 مليون دولار أمريكي، وهو ما يعكس مشاعر المستثمرين تجاه آفاق نموها وصحتها المالية الحالية. على الرغم من التكنولوجيا الواعدة للشركة، إلا أن المحللين أثاروا مخاوف بشأن مسارها المالي. ويُسلط موقع "InvestingPro" الضوء على أن الشركة تستنزف السيولة النقدية بسرعة، وهو ما قد يكون علامة حمراء للمستثمرين الذين يبحثون عن نمو مستدام. وعلاوة على ذلك، كان سعر سهم الشركة متقلبًا للغاية، حيث بلغ إجمالي العائد على سعر السهم خلال شهر واحد -25.3%، مما يؤكد المخاطر المرتبطة بالاستثمار في شركة التكنولوجيا الحيوية هذه.
تؤكد البيانات المالية على هذه المخاوف، حيث تبلغ نسبة السعر إلى الربحية السلبية -0.66، مما يشير إلى أن الشركة ليست مربحة في الوقت الحالي. بالإضافة إلى ذلك، يبدو أن نمو الإيرادات غير متناسق، مع زيادة كبيرة بنسبة 94.15% في الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2023، يليه انخفاض ربع سنوي بنسبة -33.59% في الربع الأول من عام 2023. قد يشير هذا إلى أنه على الرغم من أن الشركة شهدت فترات من التوسع السريع في الإيرادات، إلا أنها قد تواجه تحديات في الحفاظ على معدل النمو هذا.
يمكن للمستثمرين المهتمين بالتعمق أكثر في البيانات المالية والتوقعات المستقبلية لشركة Precision BioSciences العثور على المزيد من "نصائح InvestingPro" على https://www.investing.com/pro/DTIL. هناك 10 نصائح إضافية متاحة، توفر تحليلاً شاملاً للصحة المالية للشركة ومركزها في السوق. بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاشتراك في InvestingPro، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10٪ على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.