لندن ونيويورك - أعلنت شركة ميراجي تي إكس هولدنجز بي إل سي (NASDAQ:MGTX)، وهي شركة أدوية جينية في المرحلة السريرية بقيمة سوقية تبلغ حوالي 480 مليون دولار، اليوم أن مرشحها للعلاج الجيني AAV2-hAQP1 قد حصل على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج جفاف الفم الناجم عن الإشعاع من الدرجة 2/3 (RIX)، وهو أثر جانبي شديد للعلاج الإشعاعي لدى مرضى سرطان الرأس والعنق. وفقًا لبيانات InvestingPro، حققت الشركة إيرادات بلغت 13.93 مليون دولار في الاثني عشر شهرًا الماضية مع الحفاظ على وضع سيولة صحي بنسبة تداول حالية تبلغ 2.34.
يعد تصنيف RMAT معلمًا تنظيميًا مهمًا يعكس الأدلة السريرية الأولية التي تشير إلى إمكانات AAV2-hAQP1 كعلاج لمرة واحدة لـ RIX. وهي حالة لا توجد لها خيارات علاجية حالية، تؤثر على جزء كبير من أكثر من 170,000 مريض في الولايات المتحدة الذين خضعوا للعلاج الإشعاعي لسرطان الرأس والعنق، مع تشخيص 15,000 مريض إضافي سنويًا. ساهم هذا التطور في الأداء السوقي القوي لـ MGTX، حيث أظهر السهم مكاسب بنسبة 28.7% خلال الأشهر الستة الماضية.
تم دعم الوعد السريري لـ AAV2-hAQP1 من خلال بيانات من التجربة السريرية AQUAx من المرحلة الأولى، والتي تم تقديمها في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب الفم في أبريل 2024. أظهرت التجربة تحسينات كبيرة أبلغ عنها المرضى وزيادة في إنتاج اللعاب، دون أحداث ضارة خطيرة أو سميات محددة للجرعة.
تم تصميم تصنيف RMAT، وهو جزء من قانون العلاجات في القرن الحادي والعشرين، لتسريع عملية التطوير والمراجعة للعلاجات الواعدة في مجال الطب التجديدي. وهو يتضمن مزايا مماثلة لتصنيفات المسار السريع والعلاج الاختراقي، مثل زيادة التفاعل مع إدارة الغذاء والدواء، والمراجعة المستمرة، وإمكانية المراجعة ذات الأولوية لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA).
تستمر دراسة AQUAx2 من المرحلة الثانية الجارية لشركة ميراجي تي إكس، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي، في تسجيل المشاركين في الولايات المتحدة وكندا والمملكة المتحدة، وهي متوافقة مع متطلبات إدارة الغذاء والدواء لدعم تقديم BLA مستقبلي محتمل.
تهدف الشركة، التي تمتلك مرافق تصنيع داخلية، إلى الاستفادة من تصنيف RMAT لتسريع مسار التطوير لـ AAV2-hAQP1. ويشمل ذلك التفاعلات التنظيمية المتكررة والمناقشات الشاملة حول برنامج تطوير المنتج والتجارب السريرية واستراتيجية التصنيع. في حين يشير تحليل InvestingPro إلى أن الشركة تحرق حاليًا النقد مع صافي خسائر، فإنها تحافظ على مستويات دين معتدلة وأصول سائلة قوية. للحصول على رؤى أعمق حول الصحة المالية لـ MGTX وآفاق النمو، بما في ذلك 8 نصائح احترافية إضافية ومقاييس تقييم شاملة، يمكن للمستثمرين الوصول إلى تقرير البحث المفصل المتاح على InvestingPro.
تستند المعلومات الواردة في هذا المقال إلى بيان صحفي.
في أخبار أخرى حديثة، أبلغت ميراجي تي إكس هولدنجز عن نتائج مشجعة من تجربتها السريرية الأخيرة، MGT-GAD-025، التي تركز على علاج مرض باركنسون. أظهرت الدراسة تحسينات كبيرة في نقاط النهاية الرئيسية للفعالية لدى المرضى المصابين بمرض باركنسون مجهول السبب. تخطط الشركة للتواصل مع الجهات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان بهدف بدء دراسة المرحلة الثالثة.
كما أدلى المحللون الماليون برأيهم حول آفاق ميراجي تي إكس. حافظت بايبر ساندلر على تصنيفها "زيادة الوزن" لأسهم الشركة، مشيرة إلى المحفزات المحتملة على المدى القريب ودفعة معلم متوقعة بقيمة 285 مليون دولار من شراكة مع جونسون آند جونسون. عدلت آر بي سي كابيتال سعرها المستهدف لميراجي تي إكس إلى 9.00 دولار، مع الحفاظ على تصنيف "الأداء المتفوق".
أعلنت ميراجي تي إكس أيضًا عن طرح عام لـ 12.5 مليون سهم عادي بسعر 4 دولار للسهم، بهدف جمع 50 مليون دولار للأغراض العامة للشركة، بما في ذلك نفقات البحث والتطوير وتكاليف التجارب السريرية. بدأت شاردان كابيتال ماركتس تغطية ميراجي تي إكس بتصنيف "شراء"، معربة عن ثقتها في خط أنابيب العلاج الجيني للشركة. هذه من بين التطورات الأخيرة التي تؤكد الأنشطة المالية والبحثية المستمرة لميراجي تي إكس.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا