بالا سينويد، بنسلفانيا - أعلنت شركة لاريمار ثيرابيوتكس (NASDAQ: LRMR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تبلغ قيمتها السوقية 393.69 مليون دولار، اليوم عن بيانات أولية إيجابية من دراسة على نوملابوفوسب، وهو علاج محتمل لمرض رنح فريدريش (FA). أظهرت الدراسة الجارية للتمديد المفتوح (OLE) أن الحقن اليومي تحت الجلد بجرعة 25 ملغ من نوملابوفوسب كان مقبولاً بشكل عام لمدة تصل إلى 260 يوماً.
أظهر المشاركون في الدراسة تغيراً متوسطاً من خط الأساس في مستويات الفراتاكسين (FXN) في الأنسجة، مع زيادات لوحظت في كل من خلايا الخد والجلد في اليوم 90. تعتبر مستويات FXN حاسمة، حيث يتميز مرض FA بنقص الفراتاكسين. لاحظت الدراسة اتجاهات مبكرة نحو تحسن في النتائج السريرية، مما يشير إلى إمكانية فائدة واسعة للمرضى المصابين بـ FA.
تشير البيانات الدوائية الحركية إلى أن مستويات نوملابوفوسب في البلازما وصلت إلى حالة ثابتة بحلول اليوم 30، دون مزيد من التراكم بعد الإعطاء اليومي طويل الأمد. بدأت الشركة في زيادة الجرعة إلى 50 ملغ يومياً لستة مشاركين وتخطط لنقل المراهقين من دراسة حركية دوائية للأطفال إلى دراسة OLE بعد تقييم بيانات السلامة والحركية الدوائية.
أعلنت لاريمار أيضاً عن مركز مالي قوي بقيمة 203.7 مليون دولار من النقد والاستثمارات اعتباراً من 30 سبتمبر 2024، مما يمد مسارها المالي المتوقع حتى الربع الثاني من عام 2026. وفقاً لبيانات InvestingPro، تحتفظ الشركة بنسبة تداول قوية تبلغ 13.1، مع نقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية. استناداً إلى تحليل القيمة العادلة من InvestingPro، يبدو سهم LRMR مقيماً بشكل عادل حالياً. يمكن للمستثمرين الراغبين في رؤى أعمق الوصول إلى تحليل مالي شامل و8 نصائح إضافية من خلال تقارير البحث المفصلة من InvestingPro.
من المقرر أن تبدأ الدراسة العالمية التأكيدية/التسجيلية لنوملابوفوسب في منتصف عام 2025، مع استهداف تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) في النصف الثاني من عام 2025 لدعم الموافقة المحتملة المعجلة.
أعربت الدكتورة كارول بن-ميمون، رئيسة ومديرة تنفيذية لشركة لاريمار، عن تفاؤلها بشأن الإمكانات العلاجية لنوملابوفوسب استناداً إلى مجمل البيانات التي تم جمعها. سلط الدكتور راستي كلايتون، كبير المسؤولين الطبيين، الضوء على التحمل العام للعلاج والخطة لزيادة الجرعة إلى 50 ملغ لجميع المشاركين الحاليين والمسجلين حديثاً.
على الرغم من الإبلاغ عن حدثين سلبيين خطيرين خلال دراسة OLE، واللذين تم حلهما في غضون 24 ساعة، تستمر التجربة كما هو مخطط لها. كما سلطت الشركة الضوء على استعدادها المستمر لدراسة تأكيدية عالمية ومناقشاتها المثمرة المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. مع تداول السهم عند 6.17 دولار وتتراوح أهداف المحللين بين 12.36 دولار و36 دولار، يمكن لمشتركي InvestingPro الوصول إلى مقاييس تقييم مفصلة وتحليل خبراء لتقييم إمكانات الشركة بشكل أفضل. من المقرر الإعلان عن الأرباح القادمة في 12 مارس 2025.
يستند هذا التقرير إلى بيان صحفي من شركة لاريمار ثيرابيوتكس.
في أخبار أخرى حديثة، حققت لاريمار ثيرابيوتكس تقدماً كبيراً مع منتجها الرئيسي المرشح، نوملابوفوسب، الذي يهدف إلى علاج رنح فريدريش (FA). أظهر العلاج، الذي يستهدف نقص الفراتاكسين، وهو السبب الجذري لـ FA، نتائج إيجابية في دراسات المرحلة الأولى والثانية. أكدت H.C. Wainwright تصنيفها "شراء" للاريمار، متوقعة مبيعات بقيمة 356 مليون دولار بحلول عام 2030. كما حافظت Citi و Leerink Partners على تصنيفاتهما "شراء" و"أداء متفوق" على التوالي، بينما منحت Wedbush تصنيف "أداء متفوق"، متوقعة أن يحقق نوملابوفوسب إيرادات تصل إلى 1.5 مليار دولار بحلول عام 2031. بدأت Jones Trading و Baird تغطيتهما للاريمار بتصنيفات "شراء" و"أداء متفوق"، متوقعتين ذروة مبيعات غير معدلة تبلغ 1.3 مليار دولار بحلول عام 2031 واحتمالية 60% لحصول نوملابوفوسب على الموافقة بحلول عام 2026، على التوالي. وضعت هذه التطورات لاريمار في ضوء إيجابي بين المستثمرين والمحللين على حد سواء.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا