يوم الاثنين، شهدت أسهم شركة لاريمار ثيرابيوتيكس انخفاضًا كبيرًا بعد تحديث البيانات من دراستها الجارية لعلاج مرض فريدريش أتاكسيا. تضمن التحديث تقارير عن أحداث سلبية خطيرة (SAEs) أثرت على مريضين، اختار كلاهما الانسحاب من الدراسة. على الرغم من أن هذه الأحداث انتهت خلال 24 ساعة، إلا أن السهم انخفض بشكل مؤقت بنسبة تصل إلى 51% في تداولات نيويورك قبل أن يتعافى قليلاً ليسجل خسارة بنسبة 25%.
أكدت الشركة، في بيان قبل افتتاح السوق، أن الحقن اليومية تحت الجلد بجرعة 25 ملغ من نوملابوفوسب كانت "متحملة بشكل عام لمدة تصل إلى 260 يومًا" في دراسة التمديد مفتوحة التسمية (OLE). لا تزال لاريمار ملتزمة بهدفها المتمثل في تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) إلى الجهات التنظيمية الأمريكية في النصف الثاني من عام 2025، بهدف الحصول على موافقة مسرعة محتملة لعلاج هذا المرض العصبي التنكسي النادر.
وفقًا لبيان صحفي صدر في 16 ديسمبر 2024، أعلنت لاريمار عن بيانات أولية إيجابية من دراسة OLE، مظهرة أن نوملابوفوسب زاد وحافظ على مستويات الفراتاكسين (FXN) في الأنسجة. كما لاحظت الشركة اتجاهات مبكرة تشير إلى فوائد سريرية محتملة. يبدو أن العلاج وصل إلى حالة ثابتة بحلول اليوم 30، وقد بدأت زيادة الجرعة إلى 50 ملغ في ستة مشاركين. بالإضافة إلى ذلك، يجري حاليًا فحص المراهقين لدراسة الحرائك الدوائية (PK) للأطفال، مع توقع بدء الجرعات في أوائل عام 2025.
على الرغم من الانتكاسات، شارك محللون من Leerink Partners وCiti وGuggenheim وجهات نظرهم حول إمكانات السهم. اعترفوا بالأحداث السلبية لكنهم أكدوا على البيانات المشجعة للمؤشرات الحيوية والوظيفية، والميزانية العمومية القوية للشركة، واستمرار تطوير برنامج نوملابوفوسب. كما لاحظوا أن رد فعل السهم على أخبار السلامة بدا مبالغًا فيه ونصحوا بالشراء عند الانخفاض، مؤكدين مجددًا الثقة في الملف الإيجابي للمخاطر/الفوائد للدواء.
أنهت لاريمار الربع الثالث من عام 2024 برصيد نقدي واستثمارات بقيمة 203.7 مليون دولار، مما يمد قدرتها المالية حتى الربع الثاني من عام 2026. تستعد الشركة لمعالم رئيسية قادمة، بما في ذلك بدء دراسة تأكيدية/تسجيلية عالمية في منتصف عام 2025، وبيانات أولية من جرعة 50 ملغ في دراسة OLE، وتقديم طلب BLA المستهدف للحصول على موافقة مسرعة محتملة في النصف الثاني من عام 2025.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا