أفادت شركة لاريمار ثيرابيوتيكس (Larimar Therapeutics, Inc.) (NASDAQ: LRMR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية، الأسبوع الماضي عن تقدم نوملابوفوسب، وهو علاج تجريبي لمرض فريدريش الرنحي (FA)، خلال المؤتمر الدولي لأبحاث الرنح في لندن. وفقًا للبيانات من دراسات الشركة في المرحلتين الأولى والثانية، ارتبط نوملابوفوسب بتعديل التعبير الجيني، وتحسين مستويات الدهون، وزيادة مستويات الفراتاكسين لدى البالغين المصابين بمرض فريدريش الرنحي.
شملت الدراسات 61 بالغًا مصابًا بمرض فريدريش الرنحي وأظهرت أن جرعة يومية قدرها 50 مجم من نوملابوفوسب يمكن أن تحقق على الأرجح مستويات فراتاكسين لدى معظم المرضى مماثلة لتلك الموجودة في الحاملين غير المتماثلين عديمي الأعراض. تعتبر هذه النتائج مهمة حيث أن نقص الفراتاكسين هو السبب الجذري لمرض فريدريش الرنحي، وهو اضطراب عصبي تنكسي مُعيق.
أكدت الدكتورة كارول بن-ميمون، رئيسة ومديرة تنفيذية لشركة لاريمار، أن التعبير الجيني ومستويات الدهون لدى المرضى المصابين بمرض فريدريش الرنحي تحسنت نحو القيم الموجودة لدى الأشخاص الأصحاء بعد العلاج بنوملابوفوسب. وهذا يشير إلى فوائد محتملة في المسارات الأيضية التي يعطلها المرض.
كما أثبت البحث السريري أن خصائص المرض لدى المشاركين في الدراسة كانت ممثلة لمجموعة أوسع من السكان البالغين المصابين بمرض فريدريش الرنحي. هذا أمر بالغ الأهمية لتطوير نوملابوفوسب، حيث يدعم نمذجة التنبؤ بالجرعة ويساعد في اختيار الجرعات المناسبة للمرضى عبر مختلف الفئات العمرية والخصائص الأساسية.
أعرب الدكتور راستي كلايتون، كبير المسؤولين الطبيين في لاريمار، عن تفاؤله بشأن نتائج دراسة المرحلة الثانية، والتي أشارت إلى اتجاه نحو تطبيع التعبير الجيني المختل ومستويات الدهون. سيتم تحليل هذه البيانات الأولية بشكل أكبر مع بيانات طويلة الأمد إضافية من دراسة امتداد مفتوحة التسمية جارية.
تخطط لاريمار لتقديم تحديث للبرنامج في منتصف ديسمبر 2024 وتستهدف تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية في النصف الثاني من عام 2025. كما تعتزم الشركة بدء تجربة حركية دوائية للأطفال في وقت لاحق من هذا العام، موسعة الدراسة لتشمل المرضى الأصغر سنًا.
تلتزم شركة لاريمار ثيرابيوتيكس بتطوير علاجات للأمراض النادرة وتستفيد من منصتها للتوصيل داخل الخلايا لتصميم بروتينات اندماج إضافية تستهدف حالات أخرى. المعلومات الواردة في هذا المقال مستندة إلى بيان صحفي من شركة لاريمار ثيرابيوتيكس.
في أخبار أخرى حديثة، حظيت لاريمار ثيرابيوتيكس باهتمام كبير من مختلف شركات التحليل. حافظت Citi على تصنيفها "شراء" للاريمار، مع سعر مستهدف ثابت عند 14﷼، وتركز على الإصدار القادم للبيانات الأولية لدراسة الامتداد مفتوحة التسمية (OLE) لعقار الشركة، نوملا. كما حافظت Leerink Partners على تصنيف "أداء متفوق" للاريمار، مع سعر مستهدف يبلغ 25﷼، متوقعة تطورات رئيسية من بيانات دراسة OLE للشركة. منحت شركة Wedbush تصنيف "أداء متفوق" للاريمار، متوقعة أن يدخل عقار لاريمار، نوملابوفوسب، السوق بحلول السنة المالية 27 ويحقق محتملاً إيرادات قدرها 1,502M﷼ بحلول السنة المالية 31.
بدأت Jones Trading تغطيتها للاريمار بتصنيف "شراء" وسعر مستهدف يبلغ 14﷼، متوقعة أن يصل نوملابوفوسب إلى ذروة مبيعات غير معدلة تبلغ 1.3 مليار﷼ بحلول عام 2031. بدأت Baird تغطيتها بتصنيف "أداء متفوق" وسعر مستهدف يبلغ 16﷼، مشيرة إلى احتمال 60% لحصول نوملابوفوسب على الموافقة، ربما مع موافقة مسرعة بحلول عام 2026.
تؤكد هذه التطورات الأخيرة نظرة إيجابية على آفاق لاريمار ثيرابيوتيكس في مجال علاج مرض فريدريش الرنحي. يُنظر إلى آلية العمل الفريدة لنوملابوفوسب، التي تستهدف مباشرة السبب الأساسي للمرض، على أنها ميزة تنافسية محتملة في السوق. جميع هذه التقييمات والتوقعات هي من شركات تحليل مستقلة وليست آراء هذا المقال.
رؤى InvestingPro
يتماشى التقدم الأخير لشركة لاريمار ثيرابيوتيكس مع نوملابوفوسب مع بعض المقاييس المالية المثيرة للاهتمام ووجهات نظر المحللين. وفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية للشركة 426.87 مليون﷼، مما يعكس اهتمام المستثمرين بعلاجاتها المحتملة الرائدة لمرض فريدريش الرنحي.
تشير نصيحة من InvestingPro إلى أن ثلاثة محللين قد راجعوا توقعاتهم للأرباح صعودًا للفترة القادمة، مما يشير إلى تزايد الثقة في خط إنتاج لاريمار والتأثير السوقي المحتمل لنوملابوفوسب. يتم دعم هذا الشعور الإيجابي أكثر من خلال العائد السعري الإجمالي المثير للإعجاب للشركة لمدة عام واحد والبالغ 103.34%، مما يسلط الضوء على الأداء القوي في السوق خلال العام الماضي.
ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن لاريمار غير مربحة حاليًا، مع نسبة سعر إلى ربحية سلبية تبلغ -6.59 على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية. هذا ليس غير شائع لشركات التكنولوجيا الحيوية في مرحلة التطوير، حيث غالبًا ما تعطي الأولوية للبحث والتجارب السريرية على الربحية الفورية.
من المثير للاهتمام أن نصيحة أخرى من InvestingPro تكشف أن لاريمار تحتفظ بنقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر مرونة مالية مع تقدم الشركة نحو تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية المستهدف في النصف الثاني من عام 2025.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون للحصول على تحليل أكثر شمولاً، يقدم InvestingPro 7 نصائح إضافية يمكن أن توفر رؤى قيمة حول الصحة المالية لشركة لاريمار ثيرابيوتيكس ومركزها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا