بوسطن - أعلنت شركة إنوزيم فارما (Inozyme Pharma Inc.) (NASDAQ:INZY)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية بقيمة سوقية حالية تبلغ 180 مليون دولار ووضع سيولة قوي وفقًا لبيانات InvestingPro، عن نتائج مرحلية إيجابية من تجربة ENERGY 1 وبرنامج الوصول الموسع (EAP)، لتقييم العقار التجريبي INZ-701 في الرضع والأطفال الصغار المصابين بنقص ENPP1. كشفت البيانات عن تحسينات في معدلات البقاء على قيد الحياة، ووظائف القلب، وانخفاض في تكلسات الشرايين ونقص الفوسفات في الدم، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج.
قيّمت تجربة ENERGY 1 وبرنامج EAP فعالية INZ-701 في المرضى المصابين بالتكلس الشرياني المعمم للرضع (GACI)، وهو شكل حاد من نقص ENPP1. في حين تحافظ الشركة على نسبة تداول صحية تبلغ 7.68 وتحتفظ بنقد أكثر من الديون، يشير تحليل InvestingPro إلى أن الحرق السريع للنقد لا يزال اعتبارًا رئيسيًا للمستثمرين. أدى العلاج إلى معدل بقاء على قيد الحياة بنسبة 80٪ بعد السنة الأولى للرضع المشاركين في الدراسة، وهو ارتفاع كبير مقارنة بمعدل البقاء التاريخي البالغ 50٪. بالإضافة إلى ذلك، أظهر جميع المرضى الناجين انخفاضات كبيرة أو استقرارًا في تكلسات الشرايين، وتحسينات في الكسر القذفي للبطين الأيسر.
كما أكملت إنوزيم التسجيل في تجربتها المحورية ENERGY 3 في المرضى الأطفال المصابين بنقص ENPP1، مع توقع الحصول على بيانات أولية في أوائل عام 2026. تهدف التجربة إلى دعم استخدام INZ-701 في معالجة الكساح، وهو نقطة نهاية سريرية رئيسية.
علاوة على ذلك، تلقت الشركة إرشادات تنظيمية من كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) لتجربتها المحورية المخططة ASPIRE، والتي ستركز على المضاعفات الشديدة لنقص ABCC6 في الأطفال. حصل تصميم التجربة على دعم أولي من الجهات التنظيمية، وتقوم إنوزيم بتحسين بروتوكول الدراسة مع خطط لبدء التجربة في أوائل عام 2026.
نقص ENPP1 ونقص ABCC6 هما اضطرابان وراثيان نادران يؤديان إلى مضاعفات صحية خطيرة، بما في ذلك تكلسات الشرايين والكساح ومشاكل القلب والأوعية الدموية. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لهذه الحالات.
يستند الإعلان إلى بيان صحفي من شركة إنوزيم فارما ويعكس الجهود المستمرة للشركة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في مجال الأمراض النادرة التي تؤثر على صحة العظام ووظائف الأوعية الدموية. مع قيام ثلاثة محللين مؤخرًا بمراجعة تقديرات الأرباح صعودًا وتداول السهم دون تقدير القيمة العادلة لـ InvestingPro، يمكن للمستثمرين الباحثين عن تحليل مفصل الوصول إلى أكثر من 10 نصائح احترافية إضافية ومقاييس مالية شاملة من خلال منصة InvestingPro.
في أخبار أخرى حديثة، كانت إنوزيم فارما موضوع العديد من ترقيات المحللين وكشفت عن بيانات مرحلية واعدة من تجاربها السريرية الجارية. بدأت Jefferies تصنيف الشراء لإنوزيم فارما، مسلطة الضوء على إمكانات عقارها الرائد، INZ-701. كما رفعت Piper Sandler هدفها لإنوزيم فارما إلى 43 دولارًا، مع الحفاظ على تصنيف زائد الوزن لأسهم الشركة. أكدت H.C. Wainwright تصنيف الشراء وسعر مستهدف قدره 14.00 دولارًا لأسهم إنوزيم فارما.
يخضع عقار INZ-701 الرائد لإنوزيم فارما حاليًا للتجارب السريرية. أظهرت دراسات المرحلة الثانية نتائج واعدة، بما في ذلك التطبيع السريع لمستويات البيروفوسفات (PPi) في البالغين الذين يعانون من نقص في إنزيمات ENPP1 وABCC6. تخطط الشركة أيضًا لبدء تجربة تسجيلية لـ INZ-701 في مرضى التكلس الجلدي في عام 2025، بانتظار الموافقة التنظيمية والتمويل.
تشمل التطورات الأخيرة تعيين إريك هاريس في مجلس إدارتها وإعلان ما يقرب من 23.8 مليون دولار متبقية في برنامج عرض الأسهم في السوق، بتسهيل من Jefferies LLC. علاوة على ذلك، كشف تحديث الربع الثالث للشركة عن خطط لإصدار بيانات مرحلية من تجربة ENERGY المرحلة 1b في الربع الرابع من عام 2024، مع توقع النتائج الأولية من تجربة ENERGY 3 في أوائل عام 2026.
تعكس هذه التطورات الجهود المستمرة لإنوزيم فارما في قطاع التكنولوجيا الحيوية الدوائية. من المهم ملاحظة أن هذه التحديثات تستند إلى معلومات واقعية ولا تتضمن آراء شخصية أو تنبؤات حول الأداء المستقبلي للشركة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا