أعلنت شركة نيوروجين (Neurogene Inc.) (NASDAQ:NGNE)، وهي شركة أدوية حيوية، عن وفاة مريض مسجل في تجربتها السريرية من المرحلة 1/2 لمتلازمة ريت، وفقًا لإيداع حديث لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. تلقى المريض، الذي تم إعطاؤه جرعة في 5 نوفمبر بمقدار 3E15 vg من NGN-401، متلازمة التهابية نادرة وشديدة مرتبطة بجرعات عالية من الفيروس المرتبط بالغدد (AAV) وتوفي لاحقًا.
سمحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) باستمرار التجربة، ولكن بجرعة أقل تبلغ 1E15 vg لكل من مجموعات الأطفال والمراهقين/البالغين. تخطط نيوروجين لاستخدام هذه الجرعة المنخفضة في تصميم تجربتها التسجيلية القادمة.
يأتي هذا الخبر بعد تقرير عن الحالة الحرجة لنفس المريض، مما يشير إلى شدة رد الفعل السلبي. تؤكد المعلومات المفصح عنها في إيداع لجنة الأوراق المالية والبورصات أن البيانات مقدمة وليست مودعة، وبالتالي لا تخضع لمسؤوليات القسم 18 من قانون الأوراق المالية والبورصات لعام 1934، ولا يتم دمجها بالإشارة في أي إيداع بموجب قانون الأوراق المالية والبورصات أو قانون الأوراق المالية لعام 1933، ما لم يتم الإشارة إليها على وجه التحديد.
نيوروجين، المعروفة سابقًا باسم نيوليوكين ثيرابيوتكس (Neoleukin Therapeutics, Inc.)، وقبل ذلك باسم أكوينوكس فارماسوتيكالز (Aquinox Pharmaceuticals, Inc.)، يقع مقرها في نيويورك وتتخصص في المستحضرات الصيدلانية. يؤكد تركيز الشركة على متلازمة ريت، وهي اضطراب عصبي وراثي نادر، التزامها بمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة في مجال طب الأعصاب.
في أخبار أخرى حديثة، شهدت نيوروجين سلسلة من التطورات الهامة. أبلغت شركة التكنولوجيا الحيوية عن خسارة صافية قدرها 18.5 مليون دولار في الربع الثاني من عام 2024، مع وصول نفقات البحث والتطوير إلى 15.7 مليون دولار. ومع ذلك، حصلت الشركة على تمويل PIPE بقيمة 200 مليون دولار تقريبًا، ومن المتوقع أن يدعم هذا التمويل إكمال التسجيل لدراسة NGN-401، وهو العلاج التجريبي لمتلازمة ريت، حتى النصف الثاني من عام 2027.
قام محللون من Stifel وBMO Capital Markets وBaird وH.C. Wainwright بتعديل أهداف أسعارهم لنيوروجين، مما يعكس نظرتهم الإيجابية للبيانات الأولية للمرحلة 1/2 لـ NGN-401. ومع ذلك، تم تحديد حدث سلبي خطير في مريض يتلقى جرعة عالية من العلاج. على الرغم من ذلك، حصلت الشركة على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء لمواصلة ذراع الجرعة المنخفضة من الدراسة، والذي أظهر ملف سلامة نظيف.
تخطط إدارة نيوروجين بنشاط للدراسة التسجيلية، مع توقع الإعلان عن التفاصيل في النصف الأول من عام 2025. كما أنهت الشركة مؤخرًا برنامجها لمرض باتن. هذه من بين أحدث التطورات في رحلة نيوروجين مع علاجها التجريبي، NGN-401.
رؤى InvestingPro
تلقي البيانات الحديثة من InvestingPro الضوء على الوضع المالي وأداء السوق لشركة نيوروجين، مما يوفر سياقًا لتطورات التجارب السريرية. تبلغ القيمة السوقية للشركة 201.73 مليون دولار، مما يعكس تقييمها الحالي في ضوء الأحداث الأخيرة.
تسلط نصائح InvestingPro الضوء على أن نيوروجين تحتفظ بنقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهو ما قد يكون حاسمًا لتمويل البحوث الجارية والتعامل مع التحديات في التجارب السريرية. ومع ذلك، فإن الشركة تستنفد النقد بسرعة، وهي سمة شائعة لشركات الأدوية الحيوية في مرحلة التطوير.
يتماشى أداء السهم الأخير مع انتكاسة التجربة السريرية، حيث تظهر بيانات InvestingPro انخفاضًا كبيرًا بنسبة 60.89% في الأسبوع الماضي وانخفاضًا بنسبة 70.89% خلال الشهر الماضي. هذا التقلب يتوافق مع نصيحة InvestingPro التي تشير إلى أن السهم يتداول عمومًا بتقلبات سعرية عالية.
من الناحية المالية، تواجه نيوروجين تحديات مع هوامش ربح إجمالية ضعيفة وليست مربحة خلال الاثني عشر شهرًا الماضية. لا يتوقع المحللون أن تكون الشركة مربحة هذا العام، وهو أمر نموذجي لشركات الأدوية الحيوية في المراحل المبكرة التي تركز على البحث والتطوير.
للمستثمرين الذين يسعون إلى تحليل أكثر شمولاً، يقدم InvestingPro 14 نصيحة إضافية لنيوروجين، مما يوفر فهمًا أعمق للصحة المالية للشركة ومركزها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا