بيدفورد، ماساتشوستس - حصلت شركة ستوك ثيرابيوتيكس (Stoke Therapeutics, Inc.) (NASDAQ:STOK) على تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقارها المرشح زوريفونيرسين، الذي يهدف إلى علاج متلازمة درافيت، وهي شكل نادر من الصرع. يعد هذا التصنيف محوريًا للشركة البيوتكنولوجية حيث يدفع العقار نحو الموافقة المحتملة وتوفره في السوق.
يهدف زوريفونيرسين، الذي في طريقه ليكون أول علاج معدل للمرض لمتلازمة درافيت، إلى استهداف طفرة مؤكدة في جين SCN1A لا تتضمن زيادة في الوظيفة. يعاني مرضى متلازمة درافيت من نوبات صرع حادة غالبًا ما تكون مقاومة للأدوية الحالية.
يأتي قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أعقاب النتائج الإيجابية من دراسات المرحلة 1/2أ والتمديد مفتوح التسمية (OLE)، والتي أظهرت أن زوريفونيرسين قلل بشكل كبير من تكرار النوبات وحسن المقاييس المعرفية والسلوكية لدى المرضى. لوحظت هذه الفوائد بالإضافة إلى آثار الأدوية المضادة للصرع الموجودة. تم تحمل الدواء بشكل جيد عمومًا، مع إعطاء أكثر من 600 جرعة، وبعض المرضى يتلقون العلاج لأكثر من ثلاث سنوات.
شهدت أسهم ستوك ثيرابيوتيكس ارتفاعًا بنسبة 2.1% في تداولات ما قبل السوق بعد الإعلان.
تجري الشركة مناقشات مستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وهيئات تنظيمية عالمية أخرى لتقدم زوريفونيرسين إلى دراسة تسجيلية عالمية عشوائية ومضبوطة من المرحلة الثالثة. من المتوقع تقديم تحديث حول خطط المرحلة الثالثة بحلول نهاية العام.
أعربت شميم روف، رئيسة الشؤون التنظيمية في ستوك ثيرابيوتيكس، عن امتنانها لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية على التصنيف وسلطت الضوء على البيانات السريرية التي تشير إلى أن زوريفونيرسين يمكن أن يحسن بشكل كبير العلاجات الحالية لمتلازمة درافيت من خلال معالجة السبب الأساسي للمرض.
رحبت مؤسسة متلازمة درافيت، ممثلة بالمديرة التنفيذية ماري آن ميسكيس، أيضًا بالتصنيف، مؤكدة على الحاجة الملحة لعلاجات مبتكرة تتجاوز إدارة الأعراض لمعالجة السبب الجذري لمتلازمة درافيت.
تم تصميم تصنيف العلاج الاختراقي لتسريع عملية التطوير والمراجعة للأدوية المخصصة لعلاج الحالات الخطيرة عندما تشير الأدلة السريرية الأولية إلى إمكانية تحسين كبير مقارنة بالعلاجات الحالية. يوفر هذا التصنيف مزايا مثل خصائص التصنيف السريع، والتوجيه المكثف حول تطوير الأدوية بكفاءة، ومشاركة كبار مديري إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا