أفادت شركة نوفارتس أن دراسة متقدمة أظهرت أن دواءها التجريبي الجديد حسّن الوظائف الحركية لدى الأطفال المصابين بشكل من أشكال ضمور العضلات الشوكي. الأطفال المشاركون في الدراسة يعانون من النوع الثاني من المرض، وكانوا في سن الثانية على الأقل، وقادرين على الجلوس دون مساعدة ولكنهم لم يمشوا بشكل مستقل من قبل.
لم تشهد أسهم نوفارتس تغيراً يذكر في التداولات المبكرة في بورصة زيورخ. وقد حققت الأسهم ارتفاعاً بنسبة 4.4% على مدار العام الماضي.
يشترك العلاج الجديد في المكون النشط مع علاج نوفارتس الجيني Zolgensma، الذي تم طرحه قبل خمس سنوات كأول علاج محتمل للأطفال الرضع المصابين بضمور العضلات الشوكي. ومع ذلك، سيتم إعطاء الدواء الجديد بطريقة مختلفة ويستهدف الأطفال الأكبر سناً.
عند إطلاق Zolgensma، تم تسعيره بـ 2.1 million دولار في الولايات المتحدة، مما جعله أول دواء يتجاوز سعره 1 million دولار. تبرر شركات الأدوية التكلفة العالية لهذه العلاجات بسبب إمكانياتها في إنقاذ الأرواح في الأمراض النادرة.
تخطط الشركة السويسرية لتقديم نتائج مفصلة عن التجربة في اجتماع طبي العام المقبل ومناقشة النتائج مع الجهات التنظيمية. تمت مقارنة الدواء مع علاج وهمي، وهو إجراء مصمم لمحاكاة إعطاء دواء تجريبي لا يقدم العلاج الفعال.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا