يوم الثلاثاء، حافظت شركة H.C. Wainwright على تصنيف "شراء" وسعر مستهدف قدره 95.00 دولار لشركة Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE)، مما يمثل ارتفاعًا كبيرًا عن سعر التداول الحالي البالغ 43.87 دولار. وفقًا لبيانات InvestingPro، لا يزال إجماع المحللين إيجابيًا بقوة، مع أسعار مستهدفة تتراوح بين 48 و140 دولار. يأتي تأييد الشركة بعد إعلان Ultragenyx الأخير في 19 ديسمبر 2024، بشأن بدء دراسة Aspire المحورية من المرحلة الثالثة لـ GTX-102، وهو علاج تجريبي لمتلازمة أنجلمان.
بدأت دراسة Aspire، التي بدأت في إعطاء الجرعة لأول مريض، بهدف تسجيل حوالي 120 طفلاً تتراوح أعمارهم بين 4 و17 عامًا تم تشخيصهم وراثيًا بحذف كامل لجين UBE3A الأمومي المميز لمتلازمة أنجلمان.
في حين أن الشركة سجلت نموًا قويًا في الإيرادات بنسبة 27.4٪ في الاثني عشر شهرًا الماضية وتحتفظ بنسبة تداول صحية تبلغ 2.81، مما يشير إلى سيولة قوية، يتم توزيع المشاركين بشكل عشوائي بنسبة 1:1 لتلقي إما GTX-102 أو مقارنة وهمية على مدى فترة تحليل فعالية أولية مدتها 48 أسبوعًا. ستتلقى مجموعة العلاج ثلاث جرعات تحميل شهرية من GTX-102 بمقدار 8 ملغ، تليها جرعة قصوى تبلغ 14 ملغ كل ثلاثة أشهر أثناء الصيانة.
الهدف الأساسي لدراسة Aspire هو قياس التحسن المعرفي من خلال درجة Bayley-4 المعرفية الخام. بالإضافة إلى ذلك، يتضمن الهدف الثانوي الرئيسي مؤشر الاستجابة متعدد المجالات (MDRI)، الذي يقيم خمسة مجالات: الإدراك، والتواصل الاستقبالي، والسلوك، والوظيفة الحركية الكبيرة، والنوم. بعد الـ 48 أسبوعًا الأولى، سيكون المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي مؤهلين للانتقال إلى GTX-102.
بالتزامن مع دراسة Aspire، تتطلع H.C. Wainwright أيضًا إلى التحليل المؤقت الأول من الجزء الثالث من دراسة Orbit لـ setrusumab، المتوقع في نهاية عام 2024 أو أوائل عام 2025. سيتم إجراء هذا التحليل فقط إذا استوفت البيانات المجمعة عتبة الأهمية الإحصائية البالغة p<0.001. يعكس تأكيد الشركة على تصنيف "شراء" والسعر المستهدف البالغ 95 دولارًا الثقة في التطورات السريرية الجارية لـ Ultragenyx.
في أخبار أخرى حديثة، حققت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. خطوات ملحوظة في خط أنابيبها السريري. تسعى الشركة للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجها الجيني لمرض سانفيليبو A، UX111، وهو تطور مهم في علاج مرض تنكس عصبي نادر. يأتي هذا التحرك بعد أن اعترفت إدارة الغذاء والدواء بهيباران سلفات السائل النخاعي كمؤشر حيوي للموافقة المعجلة.
على الصعيد المالي، أبلغت Ultragenyx عن زيادة بنسبة 42٪ في إيرادات الربع الثالث من عام 2024 على أساس سنوي، لتصل إلى 139 مليون دولار. ومع ذلك، سجلت الشركة أيضًا خسارة صافية قدرها 134 مليون دولار لنفس الربع. على الرغم من ذلك، يحتفظ المحللون بإجماع قوي على شراء السهم، مع أسعار مستهدفة تتراوح بين 48 و140 دولارًا للسهم.
أكد الرئيس التنفيذي لشركة Ultragenyx، إميل كاكيس، على أهمية التنفيذ في الوقت المناسب لبرامج الأمراض النادرة وهو متفائل بشأن مستقبل الشركة. تتوقع الشركة الوصول إلى الربحية وفقًا للمبادئ المحاسبية المقبولة عمومًا (GAAP) بحلول نهاية عام 2026 وتستعد لتقديم طلبات ترخيص المنتجات البيولوجية لعلاجات تستهدف الأمراض النادرة، مع إمكانية إطلاق ثلاثة علاجات جديدة في السنوات القادمة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا