كامبريدج، ماساتشوستس. - أعلنت اليوم شركة أميليكس فارماسوتيكالز (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: AMLX) أن البيانات المؤقتة من المرحلة الثانية من تجربتها السريرية HELIOS تشير إلى أن عقارها AMX0035 أظهر فوائد محتملة لدى البالغين المصابين بمتلازمة ولفرام، وهو اضطراب وراثي نادر.
وشملت الدراسة ثمانية مشاركين أكملوا 24 أسبوعًا من العلاج، حيث أشارت النتائج إلى تحسن في وظيفة البنكرياس والتحكم في نسبة السكر في الدم، بالإضافة إلى بعض التحسينات في الرؤية.
ركزت نقطة نهاية الفعالية الأولية للتجربة على التغيرات في مستويات الببتيد C، وهو مؤشر لوظيفة خلايا بيتا البنكرياس والتحكم في نسبة السكر في الدم. كشف التحليل المؤقت، استنادًا إلى البيانات اعتبارًا من 5 مارس 2024، أن المشاركين شهدوا في المتوسط زيادة في الاستجابة الكلية للببتيد C، حيث أظهر سبعة من أصل ثمانية مشاركين انخفاضًا في الوقت اللازم لذروة استجابة الببتيد C، والتي عادة ما تزداد بسبب تطور المرض.
بالإضافة إلى ذلك، أبلغ غالبية المشاركين عن تحكم أفضل في مستويات السكر في الدم، كما يتضح من التحسينات في الهيموجلوبين A1C (HbA1c) والوقت المستغرق في نطاق الجلوكوز المستهدف. والجدير بالذكر أن أحد المشاركين تحسن بصره من أعمى قانونياً إلى مبصر قانونياً.
استوفى جميع المشاركين الثمانية معايير المستجيبين المحددة مسبقًا، حيث أظهروا إما تحسنًا أو استقرارًا في المرض وفقًا لكل من مقياس الانطباع العام للتغيير الذي أبلغ عنه المريض (PGIC) ومقياس الانطباع العام للتغيير الذي أبلغ عنه الطبيب (CGIC). كان الدواء جيد التحمل بشكل عام، وكان الحدث الضار الأكثر شيوعًا هو الإسهال.
أكد الدكتور فوميهيكو أورانو، الباحث الرئيسي في تجربة HELIOS، على أهمية هذه النتائج بالنسبة لمجتمع متلازمة ولفرام، نظرًا لتدهور النتائج عادةً بمرور الوقت. وتعتبر النتائج المؤقتة مشجعة لتلبية الحاجة الملحة إلى علاجات معدلة للمرض.
يستهدف AMX0035 إجهاد الشبكة الإندوبلازمية (ER) والخلل الوظيفي في الميتوكوندريا، والتي يُعتقد أنها تلعب دورًا في موت الخلايا والتنكس العصبي في متلازمة ولفرام. تُعد تجربة HELIOS جزءًا من التعاون مع مجتمع متلازمة ولفرام، بعد البيانات ما قبل السريرية القوية.
تخطط Amylyx للتواصل مع السلطات التنظيمية لمناقشة مسار تطوير AMX0035 في متلازمة ولفرام. ومن المتوقع صدور البيانات الأولية لجميع المشاركين الـ 12 في الأسبوع 24 في النصف الثاني من هذا العام.
ستقدم الشركة البيانات المؤقتة في بث شبكي اليوم في الساعة 1:30 بعد الظهر بالتوقيت الشرقي. يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي.
InvestingPro Insights
في ضوء التطورات السريرية الأخيرة التي أبلغت عنها شركة Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX)، توفر المقاييس المالية للشركة سياقًا أوسع للمستثمرين الذين يقيّمون إمكاناتها السوقية. تبلغ القيمة السوقية المعدلة الحالية المعدلة لشركة Amylyx 180.98 مليون دولار، مما يعكس تقييم السوق للشركة في أعقاب تجاربها السريرية المستمرة والتطورات البحثية.
مع معدل نمو مثير للإعجاب في الإيرادات بنسبة 1612.94% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أظهرت شركة Amylyx زيادة كبيرة في أدائها المالي. ويبرز هذا النمو بشكل أكبر من خلال زيادة الإيرادات الفصلية بنسبة 395.54% في الربع الرابع من عام 2023. تُعد قدرة الشركة على زيادة الإيرادات بشكل كبير مؤشرًا إيجابيًا للمستثمرين المحتملين، خاصةً في سياق نجاحاتها الأخيرة في التجارب السريرية.
تتأكد الصحة المالية لشركة Amylyx من خلال هامش الربح الإجمالي القوي الذي بلغ 59.66% للفترة نفسها، مما يشير إلى أن الشركة لا تزيد من إيراداتها فحسب، بل تحافظ أيضًا على الربحية في عملياتها. وهذا عامل حاسم بالنسبة للمستثمرين الذين يفكرون في استدامة نموذج أعمال شركة أميليكس على المدى الطويل، حيث تواصل الشركة الاستثمار في البحث والتطوير.
تتضمن نصائح InvestingPro إلقاء نظرة فاحصة على نسبة السعر إلى الأرباح، والتي تبلغ حاليًا 3.72، ونسبة السعر إلى الأرباح المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، والتي تعد أعلى قليلاً عند 4.44. يمكن أن يكون مقياس التقييم هذا مناسبًا بشكل خاص للمستثمرين الذين يحاولون قياس أرباح الشركة بالنسبة إلى سعر سهمها. بالنسبة للراغبين في استكشاف رؤى تحليلية إضافية، تقدم InvestingPro المزيد من النصائح، مع إجمالي [أدخل عدد من النصائح الإضافية] نصائح متاحة للمشتركين.
بالنسبة للقراء الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في البيانات المالية والتوقعات المستقبلية لشركة أميليكس، فكر في استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في InvestingPro، حيث يمكنك الوصول إلى مجموعة شاملة من أدوات الاستثمار والبيانات.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.