ارتفعت أسهم شركة نيوروكرين بايوساينسز (NASDAQ:NBIX) بنسبة 5.7% بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء CRENESSITY، وهو علاج جديد لفرط التنسج الكظري الخلقي (CAH). يعد CRENESSITY أول دواء يستهدف بشكل مباشر ويقلل من إنتاج الهرمون المنبه للقشرة الكظرية (ACTH) الزائد والأندروجين الكظري لدى المرضى المصابين بهذا الاضطراب الوراثي.
تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء على CRENESSITY، المتوفر في شكل كبسولات ومحلول فموي، تقدمًا كبيرًا للمصابين بفرط التنسج الكظري الخلقي الكلاسيكي، وهي حالة نادرة ومزمنة تؤثر على الغدد الكظرية. تم الإعلان عن الموافقة يوم الجمعة، ومن المقرر أن يصبح الدواء متاحًا تجاريًا في غضون أسبوع من خلال PANTHERx Rare، وهي خدمة صيدلية متخصصة.
أكد كايل دبليو. جانو، الرئيس التنفيذي لشركة نيوروكرين بايوساينسز، على التزام الشركة طويل الأمد بأبحاث فرط التنسج الكظري الخلقي وأعرب عن امتنانه للمشاركين في التجارب السريرية والباحثين لدورهم في تقديم هذه الفئة الجديدة من الأدوية لمجتمع المصابين بهذا المرض. كما أشادت دينا ماتوس، المديرة التنفيذية لمؤسسة CARES، بإمكانية الدواء في تحسين جودة حياة مرضى فرط التنسج الكظري الخلقي من خلال تقليل الحاجة إلى علاجات الستيرويد عالية الجرعة.
على الرغم من الاستقبال الإيجابي لموافقة إدارة الغذاء والدواء، يتوقع المحللون إطلاقًا تجاريًا تدريجيًا. أشار إيفان ديفيد سيجرمان من BMO Capital إلى عدة تحديات، بما في ذلك عدم توقع الوصول التجاري الواسع حتى النصف الثاني من عام 2025 وتحذير الصندوق الأسود للدواء الذي يتطلب إشرافًا دقيقًا على تعديلات العلاج بالجلوكوكورتيكويد.
لاحظ كريس شيبوتاني من مجموعة غولدمان ساكس إنك أن الموافقة تمثل معلمًا إيجابيًا لشركة نيوروكرين بايوساينسز، مؤكدًا مكانتها بين شركات التكنولوجيا الحيوية الناجحة في تطوير أدوية متعددة عبر مجالات علاجية مختلفة. وذكر المحلل أنه في حين قد يكون من الصعب تحديد مسار الإطلاق الأولي، سيتم مراقبة تقدم الشركة في سياق استقطاب المرضى وتوسيع نطاق الوصول والتغطية التأمينية.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا