ارتفعت أسهم شركة Mesoblast Limited بنسبة 39% في تداولات ما قبل الافتتاح يوم الخميس بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على Ryoncil® (remestemcel-L)، مما يجعله أول علاج بالخلايا الوسيطة اللحمية (MSC) يحصل على الضوء الأخضر في الولايات المتحدة. تضع هذه الموافقة التنظيمية Ryoncil كالعلاج الوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء للأطفال من عمر شهرين فما فوق، بما في ذلك المراهقين، المصابين بمرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد (SR-aGvHD)، وهو حالة خطيرة قد تكون مميتة.
تأثر قرار إدارة الغذاء والدواء بنتائج تجربة المرحلة الثالثة، حيث حقق 70% من الأطفال المصابين بـ SR-aGvHD شديد الخطورة استجابة شاملة بحلول اليوم 28 من العلاج بـ Ryoncil. تعتبر هذه النسبة من الاستجابة مهمة بشكل خاص لأنها تعمل كمؤشر للبقاء على قيد الحياة لدى المرضى المصابين بـ aGvHD. نجحت شركة Mesoblast، ومقرها نيويورك والرائدة عالميًا في مجال الأدوية الخلوية الخيفية للأمراض الالتهابية، في تقديم أول منتج MSC إلى السوق الأمريكية.
علقت الدكتورة جوان كورتزبرج، وهي طبيبة زرع مرموقة، على أهمية هذا الاختراق قائلة: "إن مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد هو حالة مدمرة ذات تشخيص سيء للغاية. من اليوم يمكننا تقديم RYONCIL، أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء والذي سينقذ حياة العديد من الأطفال وسيكون له تأثير كبير على عائلاتهم."
تعد هذه الموافقة إنجازًا مهمًا لشركة Mesoblast، حيث تفتح الأبواب لاحتمالات أخرى في الأمراض التي تتميز بالالتهاب المفرط، نظرًا لتأثيرات RYONCIL المعدلة للمناعة. أعرب الرئيس التنفيذي للشركة، الدكتور سيلفيو إيتيسكو، عن رضاه بموافقة إدارة الغذاء والدواء وأكد من جديد التزام Mesoblast بتلبية الاحتياجات غير الملباة لمجتمع GVHD ومواصلة السعي للحصول على الموافقة على منتجات أخرى في مراحل متأخرة.
من المقرر أن يكون RYONCIL متاحًا في الولايات المتحدة في مراكز الزرع والمستشفيات العلاجية الأخرى، مما يوفر خيارًا علاجيًا جديدًا لحوالي 1,500 طفل في الولايات المتحدة يصابون سنويًا بـ SR-aGvHD بعد عملية زرع نخاع العظام الخيفي. تتضمن الجرعة الموصى بها للعلاج تسريبات وريدية تُعطى مرتين في الأسبوع لمدة أربعة أسابيع متتالية، مع تقييم الاستجابة بعد 28 ± 2 يومًا من الجرعة الأولية.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا