بايومارين في مؤتمر كاناكورد جينيويتي السنوي: نمو وعوائد الصفقات

الأربعاء، 12 أغسطس 2026 — استغلت شركة BioMarin Pharmaceutical (BMRN) مشاركتها في مؤتمر كاناكورد جينيويتي السنوي السادس والأربعين لاستعراض نموذج أعمال يتسم بنمو أسرع وحجم أكبر وتنويع أوسع، حتى في ظل إدارتها لعملية استحواذ كبرى وأعباء ديون ضخمة. وأشارت الإدارة إلى زخم إيرادي قوي، وتوقعات أعلى للعام الكامل، ومسار أسرع نحو تخفيض الرافعة المالية، مع الإشارة إلى مخاطر التنفيذ المرتبطة بالتكامل والتسعير وتوسع المنتجات.

أبرز النقاط

• أعلنت بايومارين أن إيرادات الربع الثاني بلغت ما يقارب 1,000,000,000.00 دولار، بارتفاع 20% مقارنة بالعام السابق، ورفعت توقعات الإيرادات للعام الكامل 2024 إلى ما بين 3,875,000,000.00 دولار و3,925,000,000.00 دولار.
• أتمّت الشركة عملية استحواذها على Amicus Therapeutics بقيمة تبلغ نحو 5,000,000,000.00 دولار خلال الربع الثاني، مضيفةً عقاري Galafold وPombiliti/Opfolda إلى محفظتها في مجال الأمراض النادرة.
• تتوقع الإدارة الآن أن تنخفض الرافعة المالية إلى ما دون 2.50 ضعف بحلول منتصف عام 2025، أي بنحو عام كامل قبل الموعد المخطط له في الأصل.
• يبلغ توقع إيرادات عقار VOXZOGO، المخصص لعلاج مرض الأورام الغضروفية، ما لا يقل عن 1,000,000,000.00 دولار لعام 2024، فيما سبق تقديم طلب الموافقة على استخدامه في علاج نقص التعظم الغضروفي إلى الجهات التنظيمية.
• سلّطت بايومارين الضوء أيضاً على برنامج BMN 820 لأمراض الكلى، باعتباره أصلاً محتملاً للنمو على المدى البعيد عقب مراجعة أعمق لصفقة Amicus.

النتائج المالية

أكد المدير المالي بريان مولر أن الأعمال الأساسية لبايومارين واصلت أداءها الجيد قبل أن تبدأ عملية تكامل Amicus في الظهور بشكل كامل في النتائج.

• بلغت إيرادات الربع الثاني من عام 2024 ما يقارب 1,000,000,000.00 دولار، بزيادة 20% مقارنة بالفترة ذاتها من العام السابق.
• جرى رفع توقعات الإيرادات للعام الكامل 2024 إلى ما بين 3,875,000,000.00 دولار و3,925,000,000.00 دولار.
• ارتفعت توقعات ربحية السهم على أساس غير GAAP إلى ما بين 4.90 دولار و5.10 دولار.
• أشارت الشركة إلى أن إيرادات 2024 باتت تقترب من 4,000,000,000.00 دولار.
• رُفع الحد الأدنى لتوقعات إيرادات VOXZOGO لعام 2024 إلى 1,000,000,000.00 دولار.

وأوضح مولر أن النموذج التشغيلي للشركة تحسّن بشكل ملموس خلال العامين الماضيين، مما أسهم في تحقيق تدفقات نقدية وأرباح قبل الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء (EBITDA) أقوى، حتى قبل إتمام صفقة Amicus.

• تعمل بايومارين في أكثر من 80 دولة حول العالم.
• أعلنت الشركة امتلاكها ستة أدوية رائدة في مجال أمراضها وتسعة علاجات معتمدة إجمالاً.
• أشارت الإدارة إلى أن تركيز الشركة على الأمراض النادرة المحددة وراثياً أسهم في دعم معدلات نجاح أعلى من المتوسط في مجال التطوير الصيدلاني الحيوي.

الاستحواذ على Amicus والتكامل

كانت أبرز الخطوات الاستراتيجية خلال الربع إتمام بايومارين لاستحواذها على Amicus Therapeutics، وهي الصفقة التي أُعلن عنها في ديسمبر 2023 وأُغلقت خلال الربع الثاني. ووصفت بايومارين هذه الصفقة بأنها تحويلية.

• بلغ سعر الاستحواذ نحو 5,000,000,000.00 دولار.
• أصدرت بايومارين ديوناً بقيمة 3,600,000,000.00 دولار للمساعدة في تمويل الصفقة.
• لا تزال سندات قابلة للتحويل بقيمة 600,000,000.00 دولار مدرجة في الميزانية العمومية وتستحق في مايو 2025.
• تُضيف الصفقة عقار Galafold لعلاج مرض فابري وعقار Pombiliti/Opfolda لعلاج مرض بومبي.

وأوضحت الإدارة أن الاستحواذ يمنح بايومارين دواءين عالي النمو مع إمكانية التوسع عبر بصمتها التجارية العالمية. وكانت Amicus تبيع Galafold في نحو 40 دولة وPombiliti في نحو 15 دولة، في حين تعمل بايومارين بالفعل في أكثر من 80 دولة.

• تتوقع بايومارين أن تبلغ إيرادات Galafold ذروتها عند 1,400,000,000.00 دولار في منتصف إلى أواخر ثلاثينيات القرن الحادي والعشرين.
• وتتوقع أن تبلغ إيرادات Pombiliti/Opfolda ذروتها عند 1,200,000,000.00 دولار خلال الفترة ذاتها.
• تعتقد الشركة أنها قادرة على تخفيض نحو 50% من قاعدة التكاليف التشغيلية الموروثة من Amicus.
• يُتوقع أن تأتي معظم الوفورات من المصاريف العمومية والإدارية وسائر وظائف الدعم.
• يجري الحفاظ على قدرات المبيعات والتسويق بل والاستثمار فيها، نظراً لأن كلا المنتجين لا يزالان في مرحلة نمو مرتفعة.

وقال مولر إن الكيان المدمج ينبغي أن يصل إلى هامش تشغيلي بنسبة 60% بحلول عام 2030، مدعوماً بنمو الإيرادات ووفورات التكاليف. وأضاف أن الملف الربحي الأقوى أتاح لبايومارين تسريع خطتها لتخفيض الديون.

• تتوقع بايومارين الآن أن تنخفض الرافعة المالية إلى ما دون 2.50 ضعف بحلول منتصف 2025.
• وهذا يسبق بنحو عام ما كانت الشركة تتوقعه في الأصل حين أعلنت عن الصفقة.
• أشارت الإدارة إلى أن الأعمال الأساسية للشركة تُولّد بالفعل مستوى صحياً من التدفق النقدي والأرباح قبل الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء، مما يدعم تسريع تخفيض الرافعة.

التحديثات التشغيلية

وصفت بايومارين تكامل Amicus بوصفه فرصة لاستخدام بنيتها التحتية الأكبر لدفع كلا الدواءين إلى أسواق أوسع ومرضى أكثر.

• بالنسبة لـ Galafold، تعتزم الشركة الاستعانة بتحديد المرضى بمساعدة الذكاء الاصطناعي، وفحص حديثي الولادة، والفحص الجيني للأسرة.
• أشارت الإدارة إلى أن مرض فابري يعاني من نقص حاد في التشخيص، مما يُتيح مجالاً أوسع لاستخدام العلاج.
• بالنسبة لـ Pombiliti/Opfolda، تركز الشركة على تحويل المرضى من العلاجات الإنزيمية المنافسة، مدعومةً بالأدلة الواقعية الناشئة.
• أعلنت بايومارين أنها ستواصل الاستثمار في القدرات الطبية والتنظيمية والوصول إلى الأسواق لدعم كلا المنتجين.

وأوضحت الشركة أيضاً أن صفقة Amicus تنسجم مع نموذجها الأشمل القائم على شراء أو ترخيص الأصول في مراحلها المبكرة، ثم استخدام منصتها التطويرية والتجارية الخاصة لبناء القيمة.

• أكدت بايومارين أن الصفقات والتعاونات السريرية في المراحل المبكرة تظل أولوية، حتى في ظل تخفيض الرافعة المالية.
• أعلنت مؤخراً عن تعاون مع مؤسسة n-Lorem لمرض renew.
• أبدت الإدارة انفتاحها على صفقات مستقبلية في مجال الأمراض النادرة والحالات المحددة وراثياً.
• أكدت الشركة قدرتها على العمل عبر المستحضرات البيولوجية والأوليغونوكليوتيدات والجزيئات الصغيرة.

نمو VOXZOGO وتوسيع نطاق الترخيص

ظلت الأعمال الموروثة لبايومارين ركيزة أساسية في المشهد. وواصل VOXZOGO، المعتمد عام 2021 لعلاج مرض الأورام الغضروفية، تسجيل طلب قوي في النصف الأول من عام 2024.

• ارتفعت إيرادات VOXZOGO في الربع الأول من 2024 بنسبة 14% على أساس سنوي.
• ارتفعت إضافات المرضى الجدد على المستوى العالمي بنسبة 20% في النصف الأول من 2024.
• رفعت الإدارة توقعات إيرادات VOXZOGO لعام 2024 إلى ما لا يقل عن 1,000,000,000.00 دولار.

وأفادت بايومارين بأنها تقدمت بالفعل بطلب دواء جديد تكميلي لعلاج نقص التعظم الغضروفي، وهو اضطراب نمو مرتبط، وأنجزت ذلك في وقت قياسي.

• أشارت الشركة إلى أن الجدول الزمني لتقديم الطلب جاء ضمن الربع الأعلى بين الشركات الرائدة من حيث الفترة الفاصلة بين بيانات المرحلة الثالثة وتقديم الطلب.
• تجاوزت بيانات المرحلة الثالثة التوقعات الداخلية.
• أظهرت البيانات المدعومة من الباحثين بقيادة الدكتور داوبر فعالية مستدامة على مدى ثلاث سنوات.
• لا تزال إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تراجع الطلب، ومن المتوقع صدور تحديث في مكالمة الربع الثالث من 2024.
• يُتوقع الحصول على الموافقة وإطلاق المنتج في عام 2025 في حال سارت المراجعة بشكل إيجابي.

تُقدّر بايومارين عدد مرضى الأورام الغضروفية في العالم بنحو 24,000 مريض، وعدد مرضى نقص التعظم الغضروفي بنحو 14,000 مريض. وأشارت الإدارة إلى أن سوق نقص التعظم الغضروفي سيستلزم مزيداً من التثقيف الطبي نظراً لصعوبة تشخيص هذه الحالة مقارنةً بالأورام الغضروفية.

• تعمل الشركة على تهيئة السوق الآن، حتى وإن كانت غير قادرة على الترويج للدواء قبل الحصول على الموافقة.
• أشارت إلى أن الثقة المتراكمة حول VOXZOGO في علاج الأورام الغضروفية ستُسهم في دعم الإطلاق القادم.
• وصفت الإدارة هذه الفرصة بأنها إضافة مؤشر جديد إلى منظومة راسخة بدلاً من بناء سوق من الصفر.

BMN 820 وخط الأنابيب البحثي

سلّطت بايومارين الضوء أيضاً على BMN 820، المعروف سابقاً بـ DMX-200، وهو علاج بالجزيئات الصغيرة لمرض التصلب الكبيبي القطعي البؤري (FSGS)، وهو اضطراب في الكلى.

• جرى الحصول على هذا الأصل من خلال صفقة Amicus.
• تمتلك بايومارين حقوق السوق الأمريكية فقط، في حين تبقى Dimerix هي المطوّر.
• أشارت الشركة إلى أن البرنامج لم يُعطَ في البداية سوى قيمة ضئيلة نظراً لكونه في مرحلة مبكرة من التطوير.
• بعد مراجعة أعمق، قالت الإدارة إنها ترى الآن إمكانات واعدة.
• يُقدَّر عدد المرضى في الولايات المتحدة بنحو 30,000 مريض.

وأشارت الإدارة إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على استخدام البروتينية كنقطة نهاية أولية، وهو ما اعتبرته مؤشراً مشجعاً. ويخضع البرنامج حالياً لدراسة مدتها عامان اكتمل تسجيل المرضى فيها بالكامل.

• لا تُشرف بايومارين وAmicus على العمل التشغيلي للبحث والتطوير في الدراسة.
• تراقب الشركة البرنامج عن كثب.
• أشارت الإدارة إلى أن هذا الأصل قد يستهدف شريحة مرضى أوسع مقارنةً بعلاج منافس قائم يتمتع بترخيص أضيق نطاقاً.

التوقعات المستقبلية

في ما يخص المستقبل، أعلنت بايومارين توقعها لنمو في الإيرادات والأرباح والتدفقات النقدية مع تكامل أصول Amicus واستمرار توسع الأعمال الأساسية.

• أكدت الإدارة أن أولويتها القصوى في تخصيص رأس المال هي مواصلة الاستثمار في النمو المستقبلي.
• وصفت الشركة استراتيجيتها بأنها "دورة فاضلة" من النمو وإعادة الاستثمار في الأصول المناسبة.
• يشمل ذلك الابتكار الداخلي وتطوير الأعمال الخارجية.
• أعلنت بايومارين أنها ستواصل السعي للحصول على صفقات سريرية في المراحل المبكرة مع إبقاء المجال مفتوحاً لصفقات أكبر لاحقاً مع انخفاض الرافعة المالية.

وأوضح مولر أن وحدتي الأعمال الرئيسيتين للشركة هما الحالات الأيضية والحالات الهيكلية، مشيراً إلى أن بايومارين ترى إمكانية للتوسع خارج هذين المجالين حيثما يمكن استخدام بنيتها التحتية بفعالية.

• تشمل الحالات الأيضية العلاجات الإنزيمية الموروثة وعقاري Galafold وPombiliti/Opfolda.
• تشمل الحالات الهيكلية VOXZOGO وإطلاق علاج نقص التعظم الغضروفي المخطط له وBMN 333، وهو برنامج CNP من الجيل التالي.
• أكدت الشركة أن حجمها يُمكّنها من دعم أنواع متعددة من المنتجات ومسارات التطوير.

أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة، أوضح مولر أن عدة عوامل تقف وراء التوقعات الأسرع لتخفيض الرافعة المالية.

• الأعمال الأساسية المحوّلة تُنتج بالفعل تدفقاً نقدياً تشغيلياً وتدفقاً نقدياً حراً ذا قيمة.
• يُتوقع أن تُضيف أعمال Amicus نمواً ووفورات في التكاليف خلال الاثني عشر شهراً القادمة.
• كان هدف الرافعة الأصلي يتضمن هامش احتياط.
• تؤثر أيضاً السندات القابلة للتحويل بقيمة 600,000,000.00 دولار المستحقة في مايو 2025 على مسار تخفيض الرافعة.

وأضاف أن توقعات الإيرادات لـ Galafold وPombiliti/Opfolda مدعومة بالانتشار العالمي الأوسع لبايومارين وأدواتها التجارية.

• تعتقد بايومارين أن فرق التسويق والطب والتنظيم والوصول إلى الأسواق الداخلية لديها قادرة على تسريع النمو.
• أشارت إلى أن مرض فابري لا يزال يعاني من نقص في التشخيص، مما قد يوسّع سوق Galafold.
• بالنسبة لـ Pombiliti/Opfolda، ترى الشركة إمكانية لتحويل المرضى من العلاجات الحالية إذا واصلت بيانات النتائج التحسّن.

وفيما يتعلق بـ VOXZOGO، أوضح مولر أن توقعات الشركة تعكس كلاً من التنفيذ القوي ورؤية أكثر استقراراً لمفاوضات التسعير الدولية.

• جرى حل إحدى مفاوضات إعادة التسعير بنتيجة إيجابية.
• لا تزال مفاوضة أخرى جارية في أعقاب عقبات مبكرة.
• أشارت الإدارة إلى أن التوقعات تشمل مجموعة من النتائج المحتملة لتلك المفاوضات.
• يظل تحوّل المرضى من إطلاق منافس عاملاً مؤثراً، غير أن الشركة أكدت أنه قابل للإدارة.

وبشأن نقص التعظم الغضروفي، قال مولر إن بايومارين لا تستطيع التنبؤ بالوتيرة الدقيقة للإطلاق بعد، لكنها تُهيّئ السوق طبياً وتجارياً.

• أشارت الشركة إلى أن التشخيص أصعب مقارنةً بالأورام الغضروفية.
• تعمل على بناء الوعي وشرح آلية عمل الدواء.
• أكدت الإدارة أن القاعدة القائمة لـ VOXZOGO تمنحها ميزة على الإطلاق من الصفر.

وحين سُئل عن BMN 820، قال مولر إن الشركة متحمسة لإمكانات البرنامج لكنها لا تزال في مرحلة المراقبة.

• تُجري Dimerix العمل التطويري التشغيلي.
• تتابع بايومارين الدراسة أثناء سيرها.
• وصفت الشركة موافقة إدارة الغذاء والدواء على نقطة النهاية بأنها تطور إيجابي.

ختمت بايومارين عرضها برسالة مفادها أن الشركة باتت أكبر حجماً وأكثر ربحية وأفضل تموضعاً لإعادة الاستثمار في النمو المستقبلي، حتى في ظل إدارتها للتكامل وتخفيض الديون. يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا