سيتي: الفيدرالي سيرفع الفائدة بشكل "متحفظ" الأسبوع المقبل
الأربعاء، 09 سبتمبر 2026 — استغلت شركة Solid Biosciences (SLDB) مشاركتها في المؤتمر السنوي الثاني عشر لكانتور فيتزجيرالد للرعاية الصحية العالمية لاستعراض خطة طموحة لمنهجها العلاجي الجيني، تتصدره برامج علاج ضمور العضلات الدوشيني وترنح فريدريك. وأبدت الشركة ثقة واضحة في تقنيتها وتقدمها السريري، مع إقرارها بأن المرحلة المقبلة تعتمد على المراجعة التنظيمية، والمزيد من البيانات، واستمرار جرعات المرضى.
أبرز النقاط
- أعلنت Solid Biosciences أن تجربتها السريرية لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD) أعطت جرعات لـ 53 مريضاً، وأن التجربة ممتلئة بالكامل، فيما سعى أكثر من 100 مريض للتسجيل قبل إغلاق باب القبول.
- أفادت الشركة بأن ثلاثة مرضى من مرضى ترنح فريدريك (FA) تلقوا جرعاتهم بأمان دون أي أحداث سلبية خطيرة، وتستهدف الوصول إلى سبعة مرضى بحلول نهاية العام.
- وصفت الإدارة عام 2025 بأنه نقطة تحول محتملة، إذ يتجه كلا البرنامجين نحو مناقشات المرحلة الثالثة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
- أبرزت الشركة منصة الكبسيد والتوصيل الخاصة بها بوصفها ميزة تنافسية محتملة على المدى البعيد، تشمل عائدات الترخيص المستقبلية.
- انخفض سهم الشركة بنسبة 3.93% في جلسة التداول الرسمية إلى 9.54 دولار، ثم تراجع 1.99% إضافية في التداول بعد ساعات السوق ليصل إلى 9.35 دولار.
نظرة عامة على المؤتمر
قال بو كومبو، رئيس ومدير تنفيذي لشركة Solid Biosciences، إن الشركة ضيّقت تركيزها على برنامجين رئيسيين بعد أن كانت في السابق شركة أصغر بكثير وبموارد محدودة. ووصف الشركة بأنها مطوّر للعلاج الجيني يمتلك منصة خاصة تشمل الكبسيدات والبلازميدات المزدوجة والمحفزات، مشيراً إلى أن هذه الأدوات تُستخدم داخلياً وفي المختبرات الأكاديمية.
وأضاف أن الشركة تضع نفسها في موقع مناسب لعام 2025 الحافل بالأحداث، مع توقع تحديثات سريرية واجتماعات تنظيمية عبر كلا البرنامجين الرئيسيين في فترة زمنية قصيرة.
برنامج علاج ضمور العضلات الدوشيني
يظل برنامج الشركة لعلاج ضمور العضلات الدوشيني، SGT-003، الأكثر تقدماً من الناحية السريرية. وأفاد كومبو بأن تجربة INSPIRE للمرحلة الأولى/الثانية أعطت جرعات لـ 53 مريضاً وأنها ممتلئة منذ فترة.
- سعى أكثر من 100 مريض للتسجيل قبل إغلاق التجربة.
- ارتفع عدد الجرعات بشكل حاد خلال الـ 18 شهراً الماضية.
- تخطط الشركة لإعطاء جرعات لثلاثة إلى أربعة مرضى إضافيين في نهاية العام باستخدام مواد تجارية.
- يُقصد من هؤلاء المرضى توفير بيانات جسرية بين المرحلة الأولى/الثانية والمرحلة الثالثة باستخدام التصنيع التجاري.
- الفئة المستهدفة حالياً هي المرضى من الأطفال، من ما قبل مرحلة المشي إلى مرحلة المشي، بأعمار تتراوح بين 0 و12 عاماً.
وقال كومبو إن الفئة المؤهلة لا تزال ذات حجم معتبر حتى بعد الاستثناءات. وقدّر أن نحو 50% من الأطفال القادرين على المشي قد يكونون مؤهلين بعد مراعاة الأجسام المضادة ومعايير أخرى، وحدد الفئة المستهدفة بنحو 2,000 إلى 3,000 مريض.
آلية تصميم العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني
أوضحت Solid أن SGT-003 يستخدم بنية ميكرو-ديستروفين طوّرها الدكتور جيفري تشامبرلين، والتي وصفتها الشركة بأنها آخر بنية أنشأها. يتضمن التصميم المفصلين 1 و4 لتوفير المرونة، ومجالات التكرار R16 وR17 التي تهدف إلى استقطاب ألفا-1-سينتروفين وeNOS.
- من المتوقع أن يدعم eNOS تدفق الدم، ويقلل التليف، ويخفض الالتهاب.
- قالت الشركة إن الأولاد الذين يمتلكون مجالات R16 وR17 الطبيعية يميلون إلى المشي لفترات أطول مقارنة بمن لا يمتلكونها.
- يستمر البحث أيضاً في كافين-4 والتعامل مع قنوات الكالسيوم.
منصة الكبسيد والتوصيل
تمحور جزء رئيسي من العرض حول كبسيد الشركة AAV-SLB101، المعروف الآن باسم POLARIS-101. وقال كومبو إن الكبسيد يحتوي على 60 ببتيد RGD لكل جسيم، مما يتيح الارتباط بمستقبلات الإنتيغرين وتسريع الانتقال عبر الأنسجة العضلية.
- قالت الشركة إن الكبسيد يُزال بسرعة من الدم، إذ يختفي 90% منه بحلول اليوم الرابع.
- ربطت الإدارة هذا الإزالة السريعة بانخفاض خطر تنشيط المتمم وتحسّن السلامة.
- أظهرت البيانات قبل السريرية توزيعاً حيوياً أفضل بمقدار 3 إلى 5 أضعاف، وفي بعض الحالات 5 إلى 10 أضعاف، حسب المجموعة العضلية.
- قيل إن التعبير في الحجاب الحاجز كان أعلى بكثير مقارنة بـ AAV9.
- عند جرعة 1E14، قالت Solid إنها تستطيع تحقيق تعبير مماثل أو أفضل من المنافسين الذين يستخدمون جرعات أعلى.
- قالت الشركة أيضاً إن التعبير القلبي في خلايا عضلة القلب البشرية كان أعلى بـ 19 إلى 20 ضعفاً مقارنة بـ AAV9.
ملف السلامة واستراتيجية المؤشرات الحيوية
قال كومبو إن برنامج ضمور العضلات الدوشيني لم يُظهر إصابات كبدية ناجمة عن الدواء، ولا التهاب عضلة القلب، ولا اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري، ولا متلازمة انحلال الدم اليوريمية اللانمطية. وأشار إلى أن استخدام الستيرويدات اقتصر على دورة مدتها 30 يوماً.
وأكد أن الإزالة السريعة للكبسيد قد تفسر ملف السلامة هذا.
كما أكدت Solid أنها لا تعتمد على مؤشر حيوي واحد للحكم على الاستجابة، بل تستخدم ما وصفه كومبو بـ"الشلال" المكوّن من 10 إلى 12 مقياساً بيولوجياً.
- جينومات الناقل لكل نواة
- نتائج الطرد الكهربائي الغربي (Western Blot)
- قياس الطيف الكتلي
- عدد الألياف الإيجابية
- تجميع مركب ساركوغليكان
- إنتاج nNOS
- مؤشرات سلامة العضلات مثل CK وALT وAST
- تيتين في البول أو الدم
- تروبونين
- سلسلة الميوسين الثقيلة الجنينية
وأشار إلى أن مستويات ALT وAST لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني غالباً ما تتراوح بين 300 و500 لأن هذه الإنزيمات تعكس تحلل العضلات الهيكلية وليس أمراض الكبد.
المسار التنظيمي لعلاج ضمور العضلات الدوشيني
استعرضت Solid تفاعلاتها الأخيرة مع إدارة الغذاء والدواء وأعلنت أنها تستعد لطلب اجتماع آخر. وقالت الشركة إنها عقدت بالفعل اجتماعاً في ديسمبر 2023 حول تصميم تجربة المرحلة الثالثة، واجتماعاً في مارس-أبريل 2024 حول مسار الموافقة المتسارعة.
- جرى تقديم خطة تحليل إحصائي محدّثة في يوليو 2024.
- تجمع الشركة بيانات التاريخ الطبيعي وتطابق الضوابط الخارجية.
- تحلل مقاييس مثل سرعة الخطوة عند الشريحة المئوية الـ 95، والوقت اللازم للنهوض، وتسلق أربع درجات، واختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار.
- تتوقع الإدارة تحديد موعد اجتماع مع إدارة الغذاء والدواء في غضون نحو 60 يوماً.
- من المتوقع عقد الاجتماع المقبل مع إدارة الغذاء والدواء في أواخر عام 2024، مع الإفصاح عن البيانات في أواخر 2024 أو مطلع 2025.
- لا تُخطط أي جرعات للمرضى أو إصدارات بيانات خلال فترة الأعياد بعد 15 ديسمبر.
وقالت الشركة إن إدارة الغذاء والدواء لم تحسم بعد ما إذا كانت ستدعم مسار الموافقة المتسارعة.
برنامج علاج ترنح فريدريك
البرنامج الرئيسي الثاني للشركة، SGT-212 لعلاج ترنح فريدريك، مصمم لمعالجة السمات العصبية والقلبية للمرض. وقالت الشركة إنه يستخدم نهجاً جراحياً مزدوج المسار يستهدف النواة المسننة في الدماغ ويوصّل أيضاً بشكل جهازي للقلب.
وقال كومبو إن الإجراء مبسّط بشكل غير معتاد بالنسبة للعلاج الجيني الجراحي.
- يبلغ الوقت الإجمالي من الوصول إلى الانتهاء نحو 4 ساعات.
- يستغرق وقت الجراحة نحو ساعة و45 دقيقة.
- يستغرق التحضير نحو ساعتين.
- يستغرق التعافي والراحة نحو ساعة واحدة.
- الإجراء خارجي ويوصف بأنه سهل التنفيذ نسبياً.
حتى تاريخ المؤتمر، تلقى ثلاثة مرضى جرعاتهم بأمان دون الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة. وكان المريض الثالث قد تجاوز نافذة السلامة البالغة 30 يوماً.
توقعات الشركة في برنامج ترنح فريدريك
أعلنت Solid أنها تسعى لإعطاء جرعات لسبعة مرضى بحلول نهاية عام 2024. وتخطط الإدارة بعد ذلك للاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2025 لمناقشة تجربة تسجيلية، مع استهداف إطلاق التجربة في النصف الثاني من عام 2025.
يتمحور تركيز الشركة الرئيسي على الفعالية حول مقياس تقييم ترنح فريدريك المعدّل (mFARS). وقال كومبو إن النتيجة لا تتحسن بشكل طبيعي أبداً بل تتدهور بمرور الوقت.
- المرضى الذين تتراوح نتائجهم الأساسية بين 20 و30 قد يفقدون 4 إلى 5 نقاط سنوياً.
- المرضى في نطاق الـ 40 قد يفقدون 2 إلى 3 نقاط سنوياً.
- المرضى في نطاق الـ 60 قد يفقدون 1 إلى 2 نقطة سنوياً.
- المرضى في نطاق الـ 80 قد يفقدون 0.50 إلى 1 نقطة سنوياً.
- أسوأ نتيجة على المقياس هي 93.
وقال إن انخفاضاً بمقدار 0.50 إلى 1 نقطة حتى سيكون ذا دلالة لأنه سيشير إلى عكس سنوات من تطور المرض. وقد يدعم انخفاض بمقدار 2 إلى 3 نقاط إجراء تجربة صغيرة مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالغفل مع عدد محدود من المرضى.
قالت Solid إنها تعتزم دراسة المرضى الذين تتراوح نتائجهم على مقياس mFARS بين 40 و80، وأن قراءة فعالية المرحلة الثالثة قد تستغرق ستة أشهر، أو ربما ثلاثة أشهر فقط.
الفرصة الأوروبية والآفاق التجارية
قالت الإدارة إن أوروبا قد تكون سوقاً مهماً لبرنامج ترنح فريدريك. وقدّرت الشركة عدد المرضى الأوروبيين بين 15,000 و20,000، وقالت إن المنطقة قد تمثل 40% إلى 50% من إجمالي إيرادات ترنح فريدريك، حتى بعد التخفيضات المعتادة في أسعار العلاج الجيني.
وللحصول على السداد في أوروبا، قالت Solid إنها ستحتاج إلى قيمة p من تجربة مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالغفل، وستحتاج أيضاً إلى العمل مع مجموعات تقييم التكنولوجيا الصحية. وأفادت الشركة بأنها تخطط لتجربة تحكم جراحي وهمي لتلبية هذه المتطلبات.
أعلنت Solid رغبتها في التسويق عالمياً عبر الولايات المتحدة وأوروبا والأسواق الدولية الأخرى.
قيمة المنصة خارج البرامج الرئيسية
بعيداً عن العلاجين الرئيسيين، أكد كومبو أن منصة التوصيل الخاصة بالشركة قد تصبح مصدراً طويل الأمد للإيرادات. وقال إن الكبسيدات والبلازميدات والمحفزات تُستخدم بالفعل في المختبرات الأكاديمية ويمكن أن تولّد عائدات ترخيص على مدى السنوات الثلاث إلى الخمس المقبلة.
وأشار إلى أن الشركة تتوقع أن يستخدم كثير من الباحثين الخارجيين ومطوري الأدوية أدوات التوصيل الخاصة بها وبنيات AAV، مما يخلق ما وصفه بـ"الذيل الطويل" من دخل الترخيص بعد أولى الإطلاقات التجارية.
أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة ونبرة الإدارة
أبدى كومبو تفاؤلاً بشأن موقع الشركة في مجال العلاج الجيني، مع الإشارة في الوقت ذاته إلى أن العام المقبل يعتمد على التنفيذ السريري وردود إدارة الغذاء والدواء.
- قال إن تجربة ضمور العضلات الدوشيني شهدت طلباً قوياً وامتلأت بسرعة.
- قال إن برنامج ترنح فريدريك قد يُظهر تغييراً ذا دلالة إذا استقر مقياس mFARS أو انخفض.
- وصف الشركة بأنها من بين القلائل التي يمكنها امتلاك برنامجين في المرحلة الثالثة في وقت واحد العام المقبل.
- وصف عام 2025 بأنه نقطة تحول محتملة وقال إنه قد يكون "انفجارياً" بالنسبة لـ Solid.
كما قارن موقع الشركة بالمنافسين في مجال العلاج الجيني، مشيراً إلى أن المجال يضم منافساً راسخاً هو ELEVIDYS التابع لشركة Sarepta الذي واجه نكسات. وقالت Solid إن تصميم كبسيدها الخاص وملف التوصيل قد يساعدانها على التميز.
السياق السوقي
جاء عرض Solid في وقت تسعى فيه الشركة للانتقال من قصة تطوير صغيرة الحجم إلى منصة سريرية أكثر نضجاً. وقالت الإدارة إن قيمة الشركة كانت تبلغ نحو 38 مليون دولار قبل ثلاث سنوات وكان عليها توجيه مواردها بعناية.
أنهى السهم جلسة التداول الرسمية عند 9.54 دولار، منخفضاً بنسبة 3.93% من الإغلاق السابق البالغ 9.93 دولار. وفي التداول بعد ساعات السوق، تراجع بنسبة 1.99% إضافية إلى 9.35 دولار. وتراوح السهم بين 3.79 دولار و11.45 دولار خلال الـ 52 أسبوعاً الماضية.
للقراء الراغبين في مزيد من التفاصيل، يوفر النص الكامل أدناه المناقشة الشاملة من مؤتمر المكالمة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
