عاجل: أسعار الذهب تقلص مكاسبها والنفط يعود للصعود مع تحرك قوي للدولار
استخدمت شركة Rani Therapeutics (RANI) يوم الاثنين، 14/09/2026، مشاركتها في المؤتمر السنوي الثامن والعشرين للاستثمار العالمي لشركة H.C. Wainwright لتقديم حجة مألوفة لفكرة غير مألوفة: إمكانية تناول الأدوية البيولوجية، بما فيها الأجسام المضادة وحيدة النسيلة والبروتينات الكبيرة، عن طريق الفم بمستوى امتصاص قريب من الحقن.
أشارت الشركة أيضاً إلى شراكة رئيسية مع Chugai، وبيانات سريرية مبكرة مشجعة، ومركز نقدي قالت إنه يدعم العمليات حتى أواخر عام 2027، وإن كانت لا تزال تواجه المخاطر المعتادة في قطاع التكنولوجيا الحيوية المتعلقة بالتنفيذ وتوسيع نطاق التصنيع والإثبات في المراحل المتأخرة.
أبرز النقاط
- أعلنت Rani أن منصة RaniPill الخاصة بها قادرة على توصيل الأدوية البيولوجية عن طريق الفم دون ألم، وذلك باستخدام جهاز قابل للبلع يتخطى المعدة ويحقن الدواء في الأمعاء الدقيقة.
- سلّطت الشركة الضوء على صفقة Chugai المبرمة في أواخر عام 2024 بقيمة محتملة تبلغ 1,000,000,000.00 دولار، تشمل ترخيصاً واحداً لمرض نادر وخمس اتفاقيات خيار بقيمة 900,000,000.00 دولار.
- أظهر البرنامج الرئيسي RT-114 توافراً حيوياً نسبياً يزيد على 150.00% مقارنةً بالجرعة تحت الجلد في المرحلة الأولى-أ، وهو نتيجة قالت الإدارة إنها تتجاوز معايير الصناعة بفارق كبير.
- أفادت Rani بأن رصيدها النقدي بلغ 53,000,000.00 دولار في نهاية الربع الثاني، مع استمرارية تشغيلية تمتد حتى نهاية عام 2027، قبل أي مدفوعات مرحلية من Chugai.
- تعمل الشركة على بناء طاقة تصنيعية، إذ صُمّم أول خط إنتاج آلي لإنتاج 1,500.00 حبة يومياً، مع هدف مستقبلي يبلغ 10,000.00 حبة يومياً.
عرض المنصة والرسالة الاستراتيجية
وصف الرئيس التنفيذي طلعت عمران RaniPill بأنها جهاز ميكانيكي يشبه الحبة الدوائية لكنه يعمل كمحقن صغير. وقال إنها قادرة على تجاوز حمض المعدة، والوصول إلى الأمعاء الدقيقة، وتوصيل الدواء عبر جدار الأمعاء دون تنشيط مستقبلات الألم.
"يمكننا توصيل الأجسام المضادة وحيدة النسيلة والبروتينات الكبيرة، ونفعل ذلك بما نسميه RaniPill. تبدو كحبة دوائية، لكنها في جوهرها محقن ذاتي قابل للبلع"، قال عمران. "إنها جهاز ميكانيكي يتحمل البيئة الحمضية في المعدة، ويصل إلى الأمعاء الدقيقة. يحتوي على بالون ذاتي النفخ يتمدد ويتمركز ثم يُحقن الدواء دون ألم عبر جدار الأمعاء."
قالت الإدارة إن المنصة مصممة لدعم جداول جرعات أسبوعية وشهرية وربع سنوية، مستفيدةً من أعمار النصف الطويلة للأدوية البيولوجية مع تقليل عبء الحقن. وأشارت الشركة إلى أنه في بعض الحالات، كتركيبة STELARA، يشير النموذج إلى أن 12.00 حبة فقط في السنة ستكون كافية لمطابقة التعرض بالحقن.
الشراكات والتحقق الخارجي
أفادت Rani بأن أهم تحقق خارجي جاء من Chugai، الشركة التابعة لـ Roche، التي أبرمت تعاوناً متعدد الأهداف في أواخر عام 2024. ووصفت الشركة الصفقة بأنها فرصة محتملة بقيمة 1,000,000,000.00 دولار.
- برنامج مرخّص واحد يركز على هدف علاجي لمرض نادر.
- خمس اتفاقيات خيار إضافية بقيمة 900,000,000.00 دولار لأهداف المناعة.
- تم اختبار جزيئين في RaniPill خلال مرحلة العناية الواجبة من Chugai.
- راجعت Chugai أيضاً أنظمة التصنيع والأتمتة والجودة في الموقع.
قال عمران إن العملية استغرقت عامين وساعدت في تحويل النقاش من سؤال "هل تعمل التقنية؟" إلى "كيف يمكن توسيع نطاقها تجارياً؟"
"ما نقوم به بالغ الجدة. حين يرى الناس ذلك للمرة الأولى، كثيراً ما نسمع وصفه بالخيال العلمي"، قال. "أجروا عامين من العناية الواجبة معنا. اختبروا اثنين من جزيئاتهم في RaniPill، وزاروا موقعنا، واطلعوا على عمليات التصنيع والأتمتة والجودة، واقتنعوا بما يكفي لأن التركيز كان في البداية على هدف علاجي لمرض نادر."
أفادت Rani بأن اتفاقية Chugai ساعدت في دعم تمويل PIPE بقيمة 60,000,000.00 دولار جذب مستثمرين مؤسسيين من بينهم Samsara وRA Capital. وأضافت الإدارة أن لديها نحو ستة نقاشات شراكة مع شركات دوائية أخرى جارية حالياً، من بينها PegBio، وهي شركة صينية لديها دواء GLP-1 معتمد وخط أنابيب أوسع من مركبات الإنكريتين يشمل خماسيات الناهضات وبرامج MASH وأصول siRNA.
النتائج المالية
أعلنت Rani أنها أنهت الربع الثاني برصيد نقدي قدره 53,000,000.00 دولار. وقالت الإدارة إن هذا المبلغ يمنح الشركة استمرارية تشغيلية حتى نهاية عام 2027، دون احتساب أي مدفوعات مرحلية من Chugai.
- الرصيد النقدي للربع الثاني: 53,000,000.00 دولار.
- الاستمرارية التشغيلية: حتى نهاية عام 2027، قبل المدفوعات المرحلية من Chugai.
- رأس المال الإضافي المُجمَّع في وقت سابق من عام 2024: 20,000,000.00 دولار.
- تمويل PIPE في أواخر عام 2024: 60,000,000.00 دولار.
قال عمران إن الشركة تتوقع الحصول على دفعة مرحلية واحدة على الأقل من Chugai في عام 2025، وأن هذه المدفوعات ستمدد الاستمرارية التشغيلية أكثر. وأكد أن Rani "ممولة تمويلاً جيداً" لتحقيق أهدافها الحالية.
التحديثات التشغيلية
ظل التصنيع محوراً رئيسياً. أفادت Rani بأن أول خط إنتاج آلي بالكامل، الواقع في فريمونت بولاية كاليفورنيا، مصمم لإنتاج 1,500.00 حبة يومياً. وقالت الإدارة إن ذلك كافٍ لدعم جميع برامج الأمراض النادرة ودراسات المرحلة الثالثة.
- الطاقة الإنتاجية للخط الآلي الحالي: 1,500.00 حبة يومياً.
- الطاقة المستقبلية المخططة: 10,000.00 حبة يومياً لذروة التسويق في مجال المناعة.
- الموعد المتوقع لاكتمال النشر والتأهيل: بحلول نهاية عام 2027.
- تشمل خطط نقل التقنية المستقبلية قولبة الحقن وتكرار الأتمتة والتصنيع المعقم لأطراف ثالثة.
قالت الإدارة إنها غير مقيدة حالياً بالتصنيع فيما يخص الدراسات المخططة، وأنها قادرة على إجراء تجارب متعددة في المرحلة الأولى كل عام، فضلاً عن أكثر من دراسة واحدة في المرحلة الثانية. وأوضحت الشركة أن استراتيجية التصنيع تهدف إلى التوسع وفق الطلب الفعلي بدلاً من البناء المفرط في وقت مبكر.
التقدم السريري وبرنامج RT-114
البرنامج الرئيسي لـ Rani، RT-114، هو بروتين اندماج Fc قيد التطوير لعلاج السمنة والأمراض الأيضية. وأفادت الشركة بأن بيانات المرحلة الأولى-أ الصادرة في يوليو أظهرت توافراً حيوياً نسبياً يزيد على 150.00% مقارنةً بالجرعة تحت الجلد.
قال عمران إن النتيجة كانت لافتة لأن العلاجات الحيوية الفموية كثيراً ما تعاني للوصول إلى توافر حيوي بنسبة 1.00% حتى، وذلك عادةً للببتيدات الصغيرة. وأوضح أن RT-114 هو بروتين اندماج Fc، أي شظية جسم مضاد، مما يجعل النتيجة أكثر استثنائية.
"فاجأتنا النتائج كثيراً حين أظهرت توافراً حيوياً نسبياً يتجاوز 150.00% مقارنةً بالجرعة تحت الجلد"، قال. "لمن يتابع مجال العلاجات الحيوية الفموية، فإنهم يكافحون للوصول إلى أقل من 1.00%، وذلك للببتيدات الصغيرة. هذا كان بروتين اندماج Fc، أي شظية جسم مضاد، ولا نزال نُظهر أكثر من مرة ونصف مقارنةً بالجرعة تحت الجلد."
أفادت الشركة بأن ملف الأحداث الضائرة كان مماثلاً أو أقل من الجرعة تحت الجلد المقابلة، استناداً إلى بيانات ProGen تحت الجلد. وقد أضافت الشركة الآن مجموعة توسعية بجرعة 24.00 ملغ في المرحلة الأولى-ب لدراسة الاستجابة للجرعة والعلاقة مع ذروة التركيز.
- نتيجة المرحلة الأولى-أ: توافر حيوي نسبي يزيد على 150.00% مقارنةً بالجرعة تحت الجلد.
- المرحلة الأولى-ب: إضافة مجموعة توسعية بجرعة 24.00 ملغ.
- الهدف: تقييم الاستجابة للجرعة وذروة التركيز والتحمل.
- بيانات الفعالية المتوقعة للمرحلة الأولى-ب: النصف الأول من عام 2025.
قالت الإدارة إنها لا تسعى إلى مطابقة حجم خسارة الوزن التي يحققها tirzepatide أو Wegovy خلال فترة قصيرة مدتها 60.00 يوماً. بدلاً من ذلك، تريد إظهار ملف تنافسي مع ملف أمان وتحمل أكثر جاذبية يمكن أن يوجّه دراسات أطول مدتها 12 و24 أسبوعاً.
"لسنا نحاول تحقيق نتائج مذهلة كـ tirzepatide أو Wegovy من حيث فقدان الوزن خلال هذه الفترة، لكن يجب أن تكون النتائج تنافسية مع ملف أحداث ضائرة جذاب للغاية"، قال عمران. "إذا أمكن تحقيق ذلك، فأعتقد أنه سيُرشدنا إلى ما يمكن توقعه في دراسة مدتها 12 أو 24 أسبوعاً."
خط الأنابيب الأوسع والبيانات المقارنة
أفادت Rani بأنها أثبتت مفهوم عملها عبر عدة جزيئات، من بينها STELARA وteriparatide، إضافةً إلى RT-114.
- STELARA: توافر حيوي نسبي بنسبة 84.00%.
- Teriparatide: توافر حيوي نسبي بنسبة 400.00%، وهو ما وصفته الإدارة بأنه استثناء.
- RT-114: توافر حيوي نسبي يزيد على 150.00%.
- المقارنة مع الصناعة: تقنية SNAC المستخدمة في سيماغلوتيد الفموي تحقق أقل من 1.00% توافر حيوي للببتيدات الصغيرة.
قالت الشركة إن هذه النتائج تدعم فكرة أن المنصة يمكن أن تعمل عبر فئات بيولوجية مختلفة وجداول جرعات متنوعة. وأضافت أن استراتيجية المحفظة تشمل RT-111، وهو تركيبة STELARA قيد التطوير، وأهداف متعددة في مجال السمنة والأيض من خلال تعاون PegBio.
التوقعات المستقبلية
حددت الإدارة عدة معالم تتوقعها بين Now وعام 2027.
- اكتمال أعمال التوسع في المرحلة الأولى-ب لبرنامج RT-114.
- بيانات فعالية RT-114 في النصف الأول من عام 2025.
- معالم تطوير مرتبطة بشراكة Chugai، تشمل أعمال التصنيع والعمليات المعقمة.
- دفعة مرحلية واحدة على الأقل من Chugai متوقعة في عام 2025.
- نشر وتأهيل أول خط تصنيع آلي بحلول نهاية عام 2027.
- إمكانية إبرام شراكة إضافية واحدة على الأقل بحلول نهاية عام 2027.
أوضحت Rani أن استراتيجيتها مزدوجة المسار. إذ يجري إبرام شراكات لبرامج الأمراض النادرة مع شركات دوائية كبرى، في حين قد تُطوَّر برامج السمنة والمناعة داخلياً حتى المرحلة الثانية قبل إبرام شراكات بشأنها. وقالت الإدارة إنها تفضل الإبقاء على السيطرة حيث يمكنها إجراء الدراسات السريرية بصورة موثوقة، ثم جذب شركاء أكبر للتطوير والتسويق في المراحل اللاحقة.
كما قدّمت الشركة السمنة باعتبارها سوقاً ضخمة لكنها مجزأة، مشيرةً إلى أن مجموعات مختلفة من المرضى قد تحتاج إلى علاجات مختلفة. وأشارت إلى فرصة سوقية بقيمة 100,000,000,000.00 دولار، وقالت إن منصتها يمكن أن تدعم مجموعة من جداول الجرعات وملفات الفعالية، من الخيارات عالية التحمل إلى مناهج إنقاص الوزن الأكثر عدوانية.
أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة
خلال جلسة الأسئلة، عادت الإدارة إلى ثلاثة محاور: التحقق، والتصنيع، والملاءمة السوقية.
- شملت عناية Chugai الواجبة مراجعة التصنيع والجودة في الموقع، وهو ما قالت Rani إنه ساعد في التحقق من المنصة.
- قالت الإدارة إن بيانات RT-114 جعلت نقاشات الشراكة أسهل لأن نموذج الجرعات أصبح أكثر قابلية للتنبؤ عبر الجزيئات المختلفة.
- أفادت Rani بأن التصنيع كافٍ للخطط الحالية وأن الأنظمة الأسبوعية والشهرية وربع السنوية تقلل من عدد الحبوب لكل مريض.
- فيما يخص السمنة، قالت الإدارة إن مجموعات المرضى المختلفة قد تحتاج إلى منتجات مختلفة، تشمل المصابين بالسمنة المفرطة وكبار السن ومرضى السكري والأشخاص الذين يعانون من زيادة الوزن الأصحاء.
- قالت الشركة إن محادثاتها مع كبرى الشركات الدوائية تحولت من سؤال "هل تعمل المنصة؟" إلى "كيف يمكنها دعم ذروة الإمداد التجاري؟"
قال عمران إن الشركة تعمل على توسيع قاعدة مستثمريها المؤسسيين، وهو ما تتوقع أن يساعد في جولات رفع رأس المال المستقبلية إذا واصلت المعالم السريرية تحقيقها.
الخلاصة
أفادت Rani بأن منصتها للمستحضرات البيولوجية الفموية تكتسب دعماً من البيانات السريرية واهتمام الشركاء وخطة تصنيع متنامية، حتى وإن كانت لا تزال شركة تكنولوجيا حيوية في مرحلة التطوير.
يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل من مكالمة المؤتمر.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
