بوسطن - وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على توسيع استخدام عقار السمنة IMCIVREE (سيتميلانوتيد) من شركة Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) ليشمل الأطفال من عمر سنتين فما فوق. وقد شهدت الشركة، التي تبلغ قيمتها السوقية حالياً 3.5 مليار دولار، ارتفاعاً في سعر سهمها بنسبة تزيد عن 36% خلال الستة أشهر الماضية، مما يعكس تزايد ثقة المستثمرين. وفقاً لبيانات InvestingPro، تحافظ الشركة على هوامش ربح إجمالية مثيرة للإعجاب تبلغ 88.6%، على الرغم من أن المحللين يشيرون إلى أن الشركة قد تواجه تحديات في الربحية هذا العام. يمثل هذا القرار، الذي تم الإعلان عنه اليوم، توسعاً كبيراً في استخدام العقار، الذي كان موافقاً عليه سابقاً للمرضى من عمر 6 سنوات فما فوق الذين يعانون من السمنة المرتبطة بمتلازمات أو أسباب وراثية بسبب حالات جينية معينة.
يستهدف IMCIVREE مسار مستقبل الميلانوكورتين-4 (MC4R)، والذي عند اختلاله، يؤدي إلى جوع لا يشبع وسمنة مبكرة الظهور لدى المرضى المصابين بمتلازمة بارديت-بيدل (BBS) أو نقص بسبب برو-أوبيوميلانوكورتين (POMC)، أو بروبروتين كونفيرتيز سبتيليسين/كيكسين نوع 1 (PCSK1)، أو مستقبل اللبتين (LEPR). تستند هذه الموافقة على قدرة العقار على تقليل الوزن الزائد والحفاظ على انخفاض الوزن على المدى الطويل.
أظهرت التجارب السريرية، بما في ذلك تجربة VENTURE من المرحلة الثالثة، أن سيتميلانوتيد يمكنه تقليل مقاييس الوزن والجوع بشكل كبير. ومع ذلك، لوحظت آثار جانبية مثل فرط تصبغ الجلد، وردود فعل في موقع الحقن، والإسهال، والغثيان، والصداع. نمت إيرادات الشركة بنسبة 81.5% خلال الاثني عشر شهراً الماضية، مما يدل على اختراق قوي للسوق. للحصول على رؤى أعمق حول الصحة المالية وآفاق النمو لشركة Rhythm Pharmaceuticals، بما في ذلك 12 نصيحة إضافية من ProTips، قم بزيارة InvestingPro.
تعتبر هذه الموافقة تطوراً مرحباً به للعائلات والمتخصصين الطبيين الذين يتعاملون مع تحديات BBS والحالات المماثلة. وقد أكدت الدكتورة إيلين فينوي، أخصائية الغدد الصماء للأطفال والسمنة، على الحاجة الحرجة للتدخل المبكر لمنع المضاعفات الصحية الخطيرة على المدى الطويل المرتبطة بالسمنة في مرحلة الطفولة.
حصل IMCIVREE في البداية على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2020 لعلاج نقص POMC وPCSK1 أو LEPR لدى المرضى من عمر 6 سنوات فما فوق، ولعلاج BBS في يونيو 2022. كما تم ترخيص العقار في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة للمرضى من عمر سنتين فما فوق.
تلتزم شركة Rhythm Pharmaceuticals بتوفير إمكانية الوصول إلى IMCIVREE للمرضى المصابين بهذه الأمراض الوراثية النادرة وتعمل على تقدم برنامجها للتطوير السريري لحالات نادرة أخرى. مع نسبة تداول حالية تبلغ 3.49، تحافظ الشركة على سيولة قوية لدعم مبادرات التطوير الخاصة بها. اكتشف تحليلاً شاملاً ورؤى الخبراء حول RYTM وأكثر من 1,400 سهم آخر من خلال تقارير البحث المفصلة من Pro، المتاحة حصرياً على InvestingPro.
يوفر هذا التوسع في استخدام العقار خياراً علاجياً جديداً للأطفال الصغار الذين يواجهون التحديات الشديدة والمستمرة لأمراض مسار MC4R النادرة. تستند المعلومات الواردة في هذا المقال إلى بيان صحفي صادر عن شركة Rhythm Pharmaceuticals.
في أخبار أخرى حديثة، حققت شركة Rhythm Pharmaceuticals تقدماً كبيراً في صناعة الأدوية. حصلت الشركة على تصنيف "أداء متفوق" من Oppenheimer، وتصنيف "شراء" من مجموعة غولدمان ساكس إنك، كما تم اختيارها كأحد أفضل الشركات في مجال التكنولوجيا الحيوية لعام 2025 من قبل Stifel. تعود هذه التصنيفات إلى تقدم الشركة في تسويق Imcivree لمختلف الأمراض الناتجة عن أسباب وراثية والتوقعات الواعدة للإيرادات، خاصة فيما يتعلق بالسمنة الناتجة عن خلل في الوطاء.
كما أبلغت شركة Rhythm Pharmaceuticals عن نتائج ناجحة للربع الثالث من عام 2024، مع زيادة بنسبة 48% في صافي الإيرادات العالمية، مدفوعة بمبيعات عقارها IMCIVREE لعلاج متلازمة بارديت-بيدل. خفضت الشركة توجيهات نفقات التشغيل لعام 2024 إلى ما بين 245-255 مليون دولار وأبلغت عن احتياطيات نقدية تبلغ 298.4 مليون دولار. تتقدم Rhythm Pharmaceuticals أيضاً في برامجها السريرية، مع توقع بيانات أولية من تجربة المرحلة الثالثة للسمنة الناتجة عن خلل في الوطاء المكتسب في النصف الأول من عام 2025.
علاوة على ذلك، قدمت الشركة بيانات جديدة في اجتماع الجمعية الأوروبية لطب الغدد الصماء للأطفال، مسلطة الضوء على النتائج الإيجابية للمرضى الأطفال الذين يستخدمون سيتميلانوتيد، وهو علاج الشركة لبعض حالات السمنة. تشير هذه التطورات الأخيرة إلى التزام Rhythm Pharmaceuticals المستمر بمعالجة السمنة من خلال علاجاتها المبتكرة.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا