كامبريدج، ماساتشوستس - أعلنت شركة Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تبلغ قيمتها السوقية 2 مليار دولار، عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلبها الإضافي للموافقة على الدواء الجديد (sNDA) لـ PYRUKYND® (mitapivat) لعلاج البالغين المصابين بالثلاسيميا، وهو اضطراب نادر في الدم. حددت FDA تاريخ 7 سبتمبر 2025 كموعد نهائي لاتخاذ قرارها بشأن هذا الطلب. وفقًا لبيانات InvestingPro، تحافظ الشركة على صحة مالية قوية مع وجود نقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية.
يعاني مرضى الثلاسيميا من فقر الدم المزمن ويواجهون خطر حدوث مضاعفات شديدة، وحاليًا لديهم خيارات علاجية محدودة. إذا تمت الموافقة على PYRUKYND، فسيوفر دواءً فمويًا معدلًا للمرض لمرضى الثلاسيميا ألفا أو بيتا سواء كانوا معتمدين على نقل الدم أم لا، بغض النظر عن النمط الجيني أو احتياجات نقل الدم. مع نمو في الإيرادات بنسبة تقارب 37% في الاثني عشر شهرًا الماضية ونسبة سعر إلى العائد مواتية تبلغ 2.95، تُظهر Agios مؤشرات مالية واعدة رغم كونها في مرحلة التطوير.
يستند تقديم طلب sNDA إلى نتائج تجارب ENERGIZE و ENERGIZE-T من المرحلة الثالثة، والتي قيمت فعالية mitapivat مقارنة بالدواء الوهمي. ركزت دراسة ENERGIZE على الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم وقدمت نتائجها في المؤتمر الهجين للجمعية الأوروبية لأمراض الدم 2024 في يونيو 2024. أما دراسة ENERGIZE-T، التي استهدفت الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، فقد شاركت نتائجها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم في ديسمبر 2024.
حاليًا، تمت الموافقة على PYRUKYND في الولايات المتحدة لعلاج فقر الدم الانحلالي لدى البالغين المصابين بنقص بيروفات كيناز (PK). إنه أول منشط PK من فئته، وتُعرف Agios بعملها في مجال الأيض الخلوي وأمراض الدم النادرة.
تحذر معلومات السلامة الخاصة بـ PYRUKYND من التوقف المفاجئ بسبب خطر الانحلال الدموي الحاد وفقر الدم. كما تنصح بمراقبة اختبارات الكبد قبل وأثناء العلاج، حيث لوحظت إصابة الكبد في المرضى الذين عولجوا بـ PYRUKYND بجرعات أعلى لحالات أخرى. تشمل التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا انخفاض الإسترون لدى الذكور، وزيادة اليورات، وآلام الظهر، وانخفاض الإستراديول لدى الذكور، والتهاب المفاصل.
يتضمن خط إنتاج Agios أدوية قيد البحث لأمراض نادرة أخرى، مثل مرض الخلايا المنجلية وفقر الدم المرتبط بمتلازمة خلل التنسج النقوي (MDS). يظل تركيز الشركة على توفير علاجات تحويلية للمرضى المصابين بأمراض نادرة.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي من شركة Agios Pharmaceuticals, Inc. يشير تحليل InvestingPro إلى أن المحللين يتوقعون أن تظل الشركة مربحة هذا العام، مع توفر نصائح ProTips إضافية متعددة للمشتركين. من المقرر أن يصدر التقرير المالي التالي للشركة في 13 فبراير 2025، والذي قد يوفر مزيدًا من الرؤى حول التقدم التجاري لـ PYRUKYND.
في أخبار أخرى حديثة، أبلغت Agios Pharmaceuticals عن نمو مالي كبير في الربع الثالث من عام 2024، مدفوعًا بمدفوعات المراحل التي بلغت 1.1 مليار دولار من موافقة FDA على vorasidenib. كما أعلنت الشركة عن خطط لإطلاق منتجها الرئيسي، mitapivat، لعلاج الثلاسيميا في عام 2025 ومرض الخلايا المنجلية في عام 2026. بالإضافة إلى ذلك، وافقت FDA على تحديث معلومات وصف الدواء لعقار PYRUKYND® الخاص بـ Agios، والذي يتضمن تفاصيل جديدة عن مخاطر إصابة الكبد التي لوحظت في المرضى الذين عولجوا بـ PYRUKYND لحالة مختلفة عن استخدامه الأولي المعتمد.
في تطورات أخرى، حصلت Agios على وضع الدواء اليتيم في الاتحاد الأوروبي لعلاجها لمرض الخلايا المنجلية. تمت الموافقة بالفعل على mitapivat الخاص بالشركة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي باسم PYRUKYND® لعلاج فقر الدم الانحلالي لدى البالغين المصابين بنقص بيروفات كيناز.
رفعت RBC Capital هدف سعر السهم لشركة Agios من 55 دولار إلى 57 دولار، مع الحفاظ على تصنيف "الأداء المتفوق"، بعد عرض بيانات سريرية واعدة. تسلط هذه التطورات الأخيرة الضوء على الجهود المستمرة لشركة Agios Pharmaceuticals في القطاع الدوائي.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا