ستوك ثيرابيوتيكس في مؤتمر كانتور: بيانات دراڤيت ومدة السيولة النقدية

في يوم الأربعاء الموافق 09/09/2026، استغلت شركة Stoke Therapeutics (STOK) مؤتمر Cantor Fitzgerald Global Healthcare السنوي الثاني عشر لاستعراض استراتيجيتها المبنية حول مرشحها الدوائي الرئيسي زوريفونيرسن، وجهودها الرامية إلى تحويل البيانات السريرية طويلة الأمد إلى ميزة تنظيمية وتجارية. وأبرزت الإدارة قوة معدلات التسجيل في التجارب، وتوسع قاعدة بيانات الدراسة المفتوحة، والوضع النقدي المتين، مع الإقرار في الوقت ذاته بأن مسار الحصول على الموافقة لا يزال رهيناً بنتائج التجارب القادمة والمناقشات مع الجهات التنظيمية.

جاء هذا العرض في حين كان السهم يتداول عند 29.70 دولار، بانخفاض نسبته 1.18% عن إغلاق الجلسة السابقة البالغ 30.05 دولار، وذلك ضمن نطاق 52 أسبوعاً تراوح بين 20.32 دولار و40.22 دولار.

أبرز النقاط

• أعلنت ستوك عن إتمام تسجيل المرضى في تجربة EMPEROR من المرحلة الثالثة لمتلازمة دراڤيت قبل الموعد المحدد، إذ بلغ عدد المرضى 162، متجاوزاً الهدف الأصلي البالغ 150 مريضاً.
• تتوقع الشركة الحصول على البيانات الأولية لتجربة EMPEROR في الربع الثالث من عام 2027، وتخطط لتقديم طلب NDA متدرج في النصف الأول من عام 2027.
• تمتد بيانات امتداد الدراسة المفتوحة الآن على مدى أربع سنوات، وتُظهر تراجعاً مستداماً في نوبات الصرع بنسبة تبلغ نحو 75%، إلى جانب تحسينات في مهارات التواصل والحركة والتفاعل الاجتماعي.
• أنهت ستوك الفترة المنتهية في 30/06/2024 بأكثر من 400,000,000 دولار نقداً على أساس افتراضي، وهو ما يكفي لتمويل العمليات حتى مطلع عام 2028.
• أشارت الإدارة أيضاً إلى التقدم المحرز في برنامج ضمور العصب البصري السائد الجسدي (ADOA) بوصفه فرصة ثانية في خط الأبحاث.

النتائج المالية

أكدت ستوك أنها تتمتع بتمويل جيد، إذ تجاوز رصيدها النقدي الافتراضي 400,000,000 دولار كما في 30/06/2024. وأوضحت الإدارة أن هذا الرصيد يمنح الشركة مدة تشغيلية تمتد حتى مطلع عام 2028، مما يخفف الضغط التمويلي على المدى القريب ويتيح لها مواصلة تطوير برنامجها الرئيسي وخط أبحاثها الثانوي.

• النقد الافتراضي: أكثر من 400,000,000 دولار
• مدة السيولة النقدية: حتى مطلع عام 2028
• الوضع الرأسمالي: وصفت الإدارة الشركة بأنها ممولة تمويلاً جيداً

أفادت الشركة بأن الميزانية العمومية ينبغي أن تدعم مواصلة التطوير خلال الفترة المتوقعة لإطلاق زوريفونيرسن في حال الحصول على الموافقة.

التحديثات التشغيلية

تجربة EMPEROR من المرحلة الثالثة لمتلازمة دراڤيت

أعلنت ستوك أن تجربة EMPEROR أكملت تسجيل المرضى قبل الموعد المحدد، إذ بلغ عدد المرضى المسجلين والمحتفظ بهم 162 مريضاً بحلول مطلع أغسطس 2024. وكان التصميم الأصلي للدراسة يستهدف 150 مريضاً، فجاء العدد النهائي متجاوزاً هذا الهدف.

• تصميم التجربة: دراسة خاضعة للسيطرة الوهمية بالبزل القطني لمدة 52 أسبوعاً
• خطة الجرعات: 70 ملغ في اليوم الأول، و70 ملغ في الأسبوع الثامن، و45 ملغ في الأسبوع الرابع والعشرين، و45 ملغ في الأسبوع الأربعين
• النقطة الأولية: تراجع نوبات الصرع خلال الأسبوعين 25 إلى 28، مقارنةً بالخط الأساسي ومجموعة التحكم الوهمية
• بداية المفعول: أشارت الإدارة إلى أنه يُلاحظ عادةً بعد نحو 3 إلى 4 أشهر
• توقيت القراءة الأولية: تأتي نافذة النقطة الأولية بعد نحو سبعة أشهر من بدء الدراسة، عقب ثلاث جرعات

أوضحت الإدارة أن الدراسة صُممت للكشف عن أثر علاجي يتراوح بين 2 و3 نقاط على مقياس فينلاند بثقة 90%، استناداً إلى 128 مريضاً قابلاً للتقييم ومعدل تسرب مفترض بنسبة 15%. ويمنح التسجيل الفعلي البالغ 162 مريضاً التجربةَ قوة إحصائية إضافية، وفق ما أفادت الشركة. وبحلول مطلع أغسطس 2024، كان ما بين 60 و80 مريضاً قد أتموا ثلاث جرعات وانتقلوا إلى مرحلة تقييم النقطة الأولية.

بيانات امتداد الدراسة المفتوحة

خصصت ستوك جزءاً كبيراً من النقاش لبيانات امتداد الدراسة المفتوحة (OLE). وأفادت الشركة بأن بعض المرضى جرت متابعتهم على مدى أربع سنوات، وأن تراجع نوبات الصرع ظل مستداماً طوال تلك الفترة.

• تُظهر بيانات OLE لأربع سنوات تراجعاً مستداماً في نوبات الصرع بنسبة تبلغ نحو 75% في مجموعة الجرعة الأعلى
• كان المرضى يتناولون ما بين ثلاثة وخمسة أدوية لمكافحة الصرع عند خط الأساس
• شملت التراجعات نوبات الصرع التوترية الرمعية الشديدة، المرتبطة بخطر الوفاة المفاجئة في الصرع (SUDEP)
• قُيّست المكاسب الوظيفية باستخدام تقييمات Vineland-3
• لوحظت تحسينات في مهارات التواصل والمهارات الحركية والأداء الاجتماعي وأداء المهام

قال إيان إف. سميث، الرئيس التنفيذي لشركة ستوك: "ما يثير الاهتمام الحقيقي اليوم، وكما أشرت يا بيت، هو البيانات التي لدينا في دراستنا المفتوحة. بعد انتهاء هؤلاء المرضى من دراسة المرحلة الأولى والثانية لهذا الدواء، أُتيحت لهم الفرصة للانضمام إلى دراسة OLE، وقد مضى على بعض المرضى في تلك الدراسة الآن أربع سنوات. هذا مرض مزمن، ونحن نعطي الدواء بصورة مزمنة. وكلما أعطينا الدواء بصورة مزمنة على مدى فترة أطول، ظل تراجع نوبات الصرع مستداماً عند مستويات 75% وما يزيد."

أفادت الشركة بأن المكاسب الوظيفية تبدو متراكمة بمرور الوقت، إذ تتجاوز المكاسب التراكمية لأربع سنوات تلك المحققة في سنة واحدة. وأشارت الإدارة إلى أن البيانات تُشير إلى تحسن في مجالات كانت وتيرة التقدم الطبيعي للمرض ستتوقف فيها عادةً بين 18 و24 شهراً من العمر.

آلية العمل ومحور المرض

أوضحت ستوك أن زوريفونيرسن مصمم لاستهداف جين SCN1A وزيادة إنتاج بروتين NaV1.1، واصفةً ذلك بأنه نهج يعالج الجذر السببي لمتلازمة دراڤيت. وقابلت الإدارة ذلك بالمقارنة مع أدوية مكافحة الصرع التقليدية التي تعالج الأعراض في المقام الأول دون معالجة المرض الأساسي.

قال سميث إن الدواء يُستخدم إلى جانب العلاج المعياري: "هؤلاء المرضى، والجدير بالذكر، يتناولون بالفعل أدوية مكافحة الصرع المعيارية. ومع ذلك لا يزالون يعانون من نوبات صرع شديدة. النوبة ذاتها، أي نوبات الصرع التوترية الرمعية، خطيرة جداً وكثيراً ما ترتبط بالوفاة المفاجئة في الصرع. نحن لا نكتفي بتخفيف حدة النوبة، بل نقلص النوبات الشديدة أيضاً."

برنامج ADOA

قدمت ستوك أيضاً تحديثاً حول دراستها من المرحلة الأولى/الثانية في ضمور العصب البصري السائد الجسدي (ADOA). وتسير الدراسة في مسار تصعيد الجرعات، وتجري حالياً تسجيل المجموعة الثانية، مع توقع الدخول في المجموعة الثالثة قريباً.

• من المتوقع أن تختبر المجموعتان الثالثة والرابعة مستويات الجرعات العلاجية
• صُممت الدراسة لقياس التفاعل مع الهدف من خلال تنظيم OPA1 تصاعدياً
• تبحث الشركة أيضاً عن تحسن وظيفي في الرؤية
• أشارت الإدارة إلى أن الهدف لا يقتصر على استقرار الرؤية بل يمتد إلى تحسينها المحتمل

الاستراتيجية التنظيمية واستراتيجية الترخيص

أفادت الإدارة بأنها أجرت مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن خطة التحليل الإحصائي للنقاط الثانوية. وتقترح الشركة التحول من المراجعة الهرمية لخمسة مجالات فردية من مقياس Vineland-3 إلى درجة مركبة تمنح وزناً متساوياً للمجالات الخمسة.

• الخطة الأصلية: تقييم هرمي لخمسة مجالات من مقياس Vineland-3
• الخطة المقترحة: درجة Vineland مركبة تحسب متوسط المجالات الخمسة
• المبرر: تتطور الاضطرابات المصاحبة لدى المرضى بمعدلات مختلفة، مما يجعل التسلسل الهرمي الصارم أقل عملية
• اجتماع FDA: مجدول لمناقشة خطة التحليل ونهج النقاط
• بيانات المجالات الفردية: ستظل مدرجة في حزمة طلب NDA

أبدت الإدارة اعتقادها بأن النهج المركب يعكس بصورة أفضل الملف التطوري المتباين لمرضى متلازمة دراڤيت، وقد يوفر قوة إحصائية أعلى. وأكدت الشركة ثقتها في قدرتها على إثبات الفائدة على النقاط الثانوية.

قال سميث إن الترخيص مهم لأنه يحدد كيفية تحدث الأطباء مع العائلات عن الدواء: "أهمية تحقيق النقاط الثانوية تكمن في أنه حين تحصل على قيمة p وتحقق نقطة ثانوية، فإنها تُدرج في الترخيص. وأهمية الترخيص تكمن في الترويج للدواء. سنتمكن من الترويج للدواء بطريقة أقول إنها أفضل لفهم المريض لما سيفعله الدواء له."

في الوقت ذاته، أكدت الإدارة أنه حتى في حال عدم بلوغ النقاط الثانوية دلالة إحصائية، فإن بيانات OLE طويلة الأمد قد تظل داعمة للحصول على ترخيص يُصنّف الدواء بوصفه معدّلاً لمسار المرض. وأوضحت الشركة أن قواعد FDA تستوجب أن تعكس التسميات الدراسات السريرية التي تُثبت فائدة للمريض، وترى في بيانات الامتداد متعددة السنوات ركيزة أساسية لهذه الحجة.

الاستراتيجية التجارية وموقف جهات الدفع

أفادت ستوك بأنها أمضت وقتاً في التحدث مع جهات الدفع والأطباء لفهم الأدلة الأكثر أهمية للتغطية والوصف الطبي. وقال جيسون هويت، كبير مسؤولي رعاية المرضى في الشركة، إن تلك المناقشات تُشير إلى أن الترخيص ذاته قد يكون أقل أهمية لشركات التأمين مقارنةً بحزمة الأدلة الشاملة.

"من منظور جهات الدفع، أخبرونا بأن الترخيص ليس بالغ الأهمية بالنسبة لهم. سننظر في مجمل الأدلة. سننظر في جميع المنشورات. سننظر في كل ما قُدّم في سياق مؤتمرات علمية محكّمة، وسيُعلم ذلك كله قرارنا بشأن التغطية"، قال هويت.

• أفادت جهات الدفع بأنها ستركز على مجمل الأدلة
• وُصفت بيانات OLE طويلة الأمد بأنها الأدلة الأكثر إقناعاً للتغطية
• قد تكون ادعاءات الترخيص أكثر أهمية للترويج منها لإعادة السداد
• أشارت الإدارة إلى أن التسعير سيعتمد على القيمة الاقتصادية الصيدلانية، وليس فقط على إحصاءات النقاط الثانوية

أشارت ستوك إلى عدة نماذج تجارية مماثلة للأدوية الجينية المعدّلة للمرض، من بينها Vyondys 53 وAmondys 45 من Sarepta، وCASGEVY من Vertex. وقالت الإدارة إن تلك المنتجات تساعد في رسم مسار الإطلاق المحتمل والتسعير لزوريفونيرسن.

التوقعات المستقبلية

أفادت ستوك بأن المحفز الرئيسي القادم هو نتائج تجربة EMPEROR من المرحلة الثالثة، المتوقعة في الربع الثالث من عام 2027. كما تعتزم الإدارة البدء في تقديم طلب NDA متدرج في النصف الأول من عام 2027، مستعينةً ببيانات OLE لخمس سنوات لدعم ترخيص أشمل.

• تقديم طلب NDA المتدرج: النصف الأول من عام 2027
• البيانات الأولية لتجربة EMPEROR: الربع الثالث من عام 2027
• بيانات OLE عند تقديم الطلب: من المتوقع أن تشمل خمس سنوات من المتابعة
• اجتماع FDA: مخصص لإتمام الخطة الإحصائية قبل صدور النتائج

أشارت الإدارة إلى أن الأشهر الاثني عشر القادمة ينبغي أن تشهد استمرار تقدم التجربة، وتحرك المرضى عبر مراحل الدراسة، وتحديثات محتملة على امتداد الدراسة المفتوحة. كما وصفت برنامج ADOA بأنه حدث محتمل بالغ الأهمية لخط الأبحاث الأشمل، لا سيما إذا أظهرت المجموعات اللاحقة تفاعلاً مع الهدف وتحسناً في الرؤية.

أعلنت ستوك عن خططها للحضور الكثيف في المؤتمر الأوروبي للصرع في أثينا وفي الاجتماع السنوي لجمعية الصرع الأمريكية في مطلع ديسمبر 2024، حيث تتوقع تقديم مزيد من البيانات حول تراجع نوبات الصرع وشدتها، والاستجابة للجرعة، ونتائج الإدراك والسلوك.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عادت الإدارة مراراً إلى نقطة مفادها أن زوريفونيرسن يُختبر على مرضى يتناولون بالفعل أدوية متعددة لمكافحة الصرع ولا يزالون يعانون من عبء كبير من النوبات.

• وُصف تراجع نوبات الصرع بنسبة تبلغ نحو 75% بأنه يحدث فوق ثلاثة إلى خمسة أدوية معيارية لمكافحة الصرع
• أفادت الإدارة بأن الدواء قلص أيضاً نوبات الصرع التوترية الرمعية الشديدة المرتبطة بخطر الوفاة المفاجئة في الصرع
• أوضحت أن النقطة الأولية تُقاس خلال الأسبوعين 25 إلى 28، وليس من اليوم الأول
• يمنح هذا التوقيت الدواءَ عدة أشهر لإظهار مفعوله قبل نافذة القراءة الرئيسية
• أشارت الشركة إلى أن التجربة تضم مرضى أكثر مما كان مخططاً في الأصل، مما ينبغي أن يعزز الإحصاءات

أكدت الإدارة أيضاً ثقتها في نهج النقاط الثانوية، وترى أن درجة Vineland المركبة تعكس بصورة أفضل مدى التغيرات التطورية الملاحظة في متلازمة دراڤيت. ومع ذلك، شددت على أن بيانات OLE قد تكون مجموعة الأدلة الأكثر أهمية للترخيص طويل الأمد ومراجعة جهات الدفع واعتماد الأطباء.

كانت رسالة ستوك في المؤتمر واضحة: تريد الشركة أن يُنظر إليها ليس فقط بوصفها شركة تقنية حيوية في مرحلة سريرية، بل بوصفها شركة تمتلك دواءً في مرحلة متقدمة، وقاعدة بيانات طويلة الأمد، ومساراً نحو التسويق.

يُحيل القراء إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا