عاجل: انهيار قوي للسوق السعودي..سقوط القيادات وخسائر أرامكو وأسهم الطاقة!
أعلنت شركة BridgeBio (BBIO) يوم الخميس، 10/09/2026، خلال مؤتمر Cantor Fitzgerald العالمي السنوي الثاني عشر للرعاية الصحية، أنها تدخل مرحلة نمو كبرى وصفها المسؤولون التنفيذيون بأنها مرحلة توسع رئيسية، إذ يوجد دواء واحد بالفعل في السوق وثلاثة أخرى على وشك الإطلاق. وقد اقترنت هذه التوقعات المتفائلة بتذكيرات بأن تبني الأطباء يستغرق وقتاً، وأن بعض البرامج لا تزال تواجه مخاطر تنظيمية وتجارية.
أبرز النقاط
- أعلنت BridgeBio أن لديها إمكانات مبيعات في ذروتها تبلغ نحو 8,000,000,000 دولار عبر أربعة برامج رئيسية لأمراض الجينات، يتصدرها عقار Attruby.
- تجاوزت مبيعات Attruby السنوية 1,000,000,000 دولار في الربع الثاني من عام 2024، وأعلنت الشركة أنها استحوذت على أكثر من 25% من سوق ATTR-CM في الخط الأول بالولايات المتحدة.
- ثلاثة إطلاقات إضافية في الأفق: BBP-418 لضمور العضلات الحزامي، وinfigratinib لعلاج الأقزام الوراثي (achondroplasia)، وencaleret لعلاج ADH1.
- أفادت الإدارة بأن لديها 1,700,000,000 دولار نقداً وتخطط للاستفادة من قوة ميزانيتها العمومية للتجارة العالمية.
- أشار المسؤولون التنفيذيون إلى أن كل أصل رئيسي يتمتع بميزة سريرية واضحة، لكنهم أشاروا أيضاً إلى أن التثقيف السوقي وتبني الجهات الدافعة والطرح الدولي سيستغرقان وقتاً.
النتائج المالية
أعلنت BridgeBio أن قاعدتها التجارية باتت مرتكزة على Attruby، وهو مثبت ترانسثيريتين لعلاج ATTR-CM، ووصفته بأنه فرصة دوائية تبلغ نحو 4,000,000,000 دولار.
- تجاوزت مبيعات Attruby السنوية 1,000,000,000 دولار في الربع الثاني من عام 2024.
- أعلنت الشركة أن لديها أكثر من 1,700,000,000 دولار نقداً على أساس افتراضي اعتباراً من 01/07/2024.
- تتوقع الإدارة نمواً ربع سنوي في مبيعات Attruby يتراوح بين 25,000,000 دولار و30,000,000 دولار خلال الأرباع الثلاثة إلى الأربعة القادمة.
- أفادت BridgeBio بأن المحفظة الأشمل قد تصل إلى نحو 8,000,000,000 دولار في مبيعات الذروة السنوية عبر Attruby وBBP-418 وinfigratinib وencaleret.
- أشارت الشركة إلى أن قيمة إضافية قد تأتي من برنامج توسع قصور الغدة الجار درقية ومن الأصول المبكرة في شركتها الشقيقة GondolaBio.
أوضحت الإدارة أن المركز النقدي يمنحها مجالاً لبناء فرق تجارية ودعم عمليات الإطلاق في الولايات المتحدة وخارجها. كما أشارت إلى أن الشركة منفتحة على الشراكات إذا كانت مفيدة استراتيجياً، غير أن خطتها الأساسية هي تسويق المنتجات الثلاثة التالية بنفسها.
التحديثات التشغيلية
Attruby وسوق ATTR-CM
خصصت BridgeBio جزءاً كبيراً من النقاش لعقار Attruby، مشيرةً إلى أنه أصبح علاجاً متميزاً في ATTR-CM عقب تقديم بيانات دراسة CARDIO-TTRansform.
- أعلنت الشركة أن Attruby مثبت TTR شبه كامل والعامل الوحيد في هذا المجال الذي يحمل هذه الصياغة في نشرة الدواء.
- أفادت الإدارة بأن الدواء يبدأ مفعوله بشكل أسرع من العلاجات الخافضة للبروتين، إذ يعمل في نحو شهر واحد مقارنةً بنحو 18 شهراً للعلاجات الخافضة.
- أشار المسؤولون التنفيذيون إلى أن Attruby أظهر أيضاً تأثيرات وقائية للكلى وفصلاً مبكراً في النتائج الصعبة.
- أعلنت BridgeBio أنها تمتلك أكثر من 25% من حصة السوق في مرضى ATTR-CM في الخط الأول بالولايات المتحدة وتستهدف 30% إلى 40% عند الذروة.
- في بعض الأسواق الأوروبية، بما فيها ألمانيا، تتجاوز نسبة الاختراق 50% بالفعل، وفق ما أعلنته الشركة.
- أفادت الإدارة بأن العلاج المركب مع العوامل الخافضة لم يكن فعالاً في تجربة CARDIO-TTRansform.
- أشارت الشركة إلى أن ديناميكيات قناة الأدوية ذات العلامة التجارية واستخدام الصيدليات المتخصصة يدعمان استمرار الاعتماد على العقار قبل دخول النسخة الجنيسة من Vyndamax، والتي قالت إنها لن تحدث قبل منتصف عام 2031 على الأقل.
قال Chinmay Shukla، نائب الرئيس الأول لعلاقات المستثمرين والتمويل الاستراتيجي: "العلاج بالمثبتات، وهو نوع العلاج الذي يمثله Attruby، سيكون العلاج المفضل لمرضى ATTR-CM في الخط الأول. إذا جاء مريض جديد، وهو ما يمثل الغالبية العظمى من المرضى اليوم، فسيُوصف له علاج مثبت. تستغرق العلاجات الخافضة نحو سنة ونصف لتبدأ مفعولها، في حين يستغرق Attruby نحو شهر واحد."
BBP-418 لضمور العضلات الحزامي 2I/R9
أعلنت BridgeBio أن BBP-418 لا يزال في مساره الصحيح لموعد PDUFA في 27/11/2024، وأنها تتوقع مساراً للموافقة التقليدية دون اشتراط دراسة تأكيدية.
- أظهرت بيانات المرحلة الثالثة مكاسب وظيفية في وظائف الرئة والمقاييس الحركية.
- قدّرت الشركة السوق الأمريكية بنحو 2,000 إلى 2,500 مريض، منهم نحو 500 تم تحديدهم وتأكيدهم جينياً.
- أعلنت BridgeBio أن إجمالي السوق المستهدف في الولايات المتحدة وأوروبا يبلغ نحو 7,000 مريض.
- لا يزال تحديد المرضى يتزايد شهراً بعد شهر من خلال الاختبارات الجينية والتنميط الميداني.
- رمز ICD-10 الجديد، الذي تم الحصول عليه في أكتوبر 2023، لا يزال في مرحلة النضج لكنه يُستخدم بشكل متزايد.
- أشارت الشركة إلى أن معظم المرضى الـ500 الذين تم تحديدهم ينبغي أن يكونوا مرشحين للعلاج.
- يجري تحديد السعر بالمقارنة مع أدوية تخطي الإكسون في مرض دوشين العضلي، مع احتمال وجود علاوة لأن BBP-418 يمتلك بيانات نتائج وظيفية وليس نتائج بيولوجية فحسب.
Infigratinib لعلاج الأقزام الوراثي (achondroplasia)
أعلنت BridgeBio أن infigratinib يُعدّ العلاج الفموي الأول والوحيد في مجال الأقزام الوراثي، وهو سوق تكون فيه الخيارات الحالية قابلة للحقن.
- أشارت الشركة إلى أن الدواء أظهر فوائد تتجاوز نمو الطول خلال 52 أسبوعاً.
- في إجمالي مجموعة الدراسة، ارتفعت شدة انقطاع التنفس أثناء النوم بنسبة 10% مع infigratinib مقابل 49% مع الدواء الوهمي.
- بين الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 سنوات وأقل من 8 سنوات، لم يُظهر انقطاع التنفس أثناء النوم أي تغيير مع infigratinib مقابل زيادة بنسبة 63% مع الدواء الوهمي.
- انخفضت معدلات التهاب الأذن الوسطى بنسبة 37% إجمالاً و47% في الفئة العمرية الأصغر.
- أعلنت BridgeBio أنها الشركة الوحيدة التي أظهرت فائدة تناسبية ذات دلالة إحصائية خلال 52 أسبوعاً في تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي.
- أفادت الإدارة بأن نسبة اختراق العلاج في الولايات المتحدة تبلغ نحو 30%، في حين تبلغ في أوروبا نحو 75%، مما يترك مجالاً للنمو في السوق الأمريكية.
- أشارت الشركة إلى أنها تتوقع كسب عملاء من المرضى المتحولين من VOXZOGO أو Yuviwel، ومن الأسر غير المعالجة، ومن المرضى الذين توقفوا عن العلاج السابق أو رفضوه.
قالت Julie Miller، المديرة التشغيلية لشركة BridgeBio Skeletal Dysplasias: "أثبتنا خلال 52 أسبوعاً أنه في إجمالي مجموعة infigratinib على مؤشر انقطاع التنفس والنقص التنفسي، أظهرت مجموعة infigratinib زيادة بنسبة 10% فقط على هذا المقياس، مقياس انقطاع التنفس، في حين أظهرت مجموعة الدواء الوهمي زيادة بنسبة 49% خلال 52 أسبوعاً. بل والأكثر أهمية، عند النظر إلى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 سنوات وأقل من 8 سنوات، تلك الفئة العمرية المبكرة التي يمكن فيها البدء بالتدخل في وقت أبكر، لم تُظهر مجموعة infigratinib أي تغيير في انقطاع التنفس أثناء النوم، في حين سجّلت مجموعة الدواء الوهمي زيادة بنسبة 63% في شدة انقطاع التنفس أثناء النوم."
Encaleret لعلاج ADH1 وتوسع قصور الغدة الجار درقية
أعلنت BridgeBio أن encaleret حقق نتائج قوية في المرحلة الثالثة لعلاج نقص كالسيوم الدم السائد الجسدي من النوع الأول (ADH1)، وأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) غيّرت المراجعة إلى مراجعة ذات أولوية بعد أن طلبت الشركة إعادة النظر.
- أعلنت الشركة أن 76% من المرضى شهدوا تعافياً من شذوذات الكالسيوم في الدم والبول معاً.
- وصفت الإدارة هذه النتيجة بأنها تعافٍ من المرض وليس مجرد إبطاء لتراجعه.
- لم يتغير موعد PDUFA، وأعلنت الشركة أنها لا تزال تتوقع الحصول على الموافقة بحلول ذلك الموعد.
- أفادت BridgeBio بأن encaleret ينبغي أن يكون فعالاً لجميع مرضى قصور الغدة الجار درقية المزمن، بما فيهم أولئك الذين لا يمتلكون أي نشاط متبقٍّ للغدة.
- أظهرت دراسة المرحلة الثانية تعافياً في كالسيوم الدم والبول حتى لدى المرضى الذين لا يمتلكون نشاطاً للغدة الجار درقية.
- أشارت الشركة إلى أن تجربة توسع قصور الغدة الجار درقية قد تُسفر عن نتائج في أواخر عام 2027 أو أواخر عام 2028.
قال Chinmay Shukla: "في encaleret، حققنا نسبة 76% من التعافي من شذوذات الكالسيوم في الدم والبول معاً، وهو ما يعني في جوهره تعافياً من المرض، وهو أمر لا تراه عادةً مع الأدوية. عادةً ما ترى توقفاً للمرض أو إبطاءً لتراجعه. أما هنا، فنحن نُظهر مع دواء واحد تعافياً من المرض."
التوقعات المستقبلية
أعلنت BridgeBio أن خطتها القريبة المدى تقوم على تحويل خط أنابيبها المتأخر المرحلة إلى امتياز عالمي في مجال الأمراض الجينية النادرة.
- الخطة الأساسية: التسويق العالمي لـ BBP-418 وinfigratinib وencaleret.
- أعلنت الشركة أنها عيّنت قادة تجاريين وطبيين ومتخصصين في الوصول إلى السوق والتنظيم للأسواق الدولية.
- أشارت إلى أن مديري الدول والفرق الميدانية باتوا في مواقعهم بالفعل في الأسواق الأوروبية الرئيسية.
- أعلنت BridgeBio أن استراتيجيتها الدولية رشيقة، لكنها ستستثمر حيثما يلزم.
- أشارت الشركة إلى أن بصمتها القائمة في التجارب السريرية وعلاقاتها مع قادة الرأي الرئيسيين ينبغي أن تساعد في تنفيذ الإطلاق خارج الولايات المتحدة.
- أفادت الإدارة بأن اتفاقية حكومة الولايات المتحدة بشأن تسعير Attruby لبرنامج Medicaid وفق مبدأ الدولة الأكثر رعاية تدعم التسعير التنافسي في الأسواق الأخرى وتساعد في تمويل التطوير المستقبلي.
فيما يتعلق بـ Attruby، أعلنت الإدارة أنها تتوقع تحسن قصة حصة السوق مع وصول المزيد من البيانات إلى الأطباء والجهات الدافعة. وأشارت الشركة إلى أن الترجمة من بيانات المطالبات إلى الوصفات الطبية والإيرادات تستغرق عادةً نحو 12 شهراً، لأن الأطباء يحتاجون إلى تعرض متكرر للأدلة.
- أعلنت BridgeBio أنها تتوقع تقديم دراسات مستقلة حول Attruby مقابل Vyndamax في مؤتمر HFSA.
- أشارت الشركة إلى أن بيانات التدهور السريري، كتكثيف مدرات البول والاستشفاء، ينبغي أن تدعم حجتها.
- أعلنت الإدارة ثقتها في قدرة الشركة على بناء حالة تمييز قوية قبل دخول النسخة الجنيسة من Vyndamax.
- أشارت الشركة إلى أن حد 30% من حصة السوق الذي تناقشه قد يرتفع مع تراكم الأدلة.
فيما يخص BBP-418، أفادت الإدارة بأن تحديد المرضى ينبغي أن يستمر في الارتفاع مع توسع الاختبارات ورسوخ رمز ICD-10. أما infigratinib، فأشارت إلى أن الصياغة الفموية والفوائد السريرية الأوسع ينبغي أن تساعد في دفع الاعتماد. وفيما يتعلق بـ encaleret، قالت إن الحاجة الملحة في ADH1 تدعم إطلاقاً سريعاً وفرصة مستقبلية أوسع في قصور الغدة الجار درقية المزمن.
أبرز نقاط جلسة الأسئلة والأجوبة
حصة سوق Attruby وتبني الأطباء
عند سؤالهم عن سبب استهداف BridgeBio لحصة ذروة تتراوح بين 30% و40% بدلاً من رقم أعلى بكثير، أجابت الإدارة بأنها تريد أن تكون واقعية في حين يستوعب السوق البيانات الجديدة.
- أشارت الشركة إلى أن نظام الشراء والفوترة الأمريكي ودورة تثقيف الأطباء يجعلان التبني تدريجياً.
- أفادت بأن نشرة الدواء وبيانات الوفيات وتحليلات المجموعات الفرعية وبيانات الكلى وبيانات المطالبات تدعم جميعها حالة Attruby.
- أعلنت الإدارة أن حد الـ30% من المرجح أن يرتفع بمرور الوقت.
مخاطر النسخة الجنيسة من Vyndamax
أعلنت الإدارة ثقتها الكبيرة في أن النسخة الجنيسة من Vyndamax لن تُعيق نمو Attruby.
- أشارت إلى أن أبكر دخول للنسخة الجنيسة هو منتصف عام 2031، مما يترك نافذة من أربع إلى خمس سنوات.
- أفادت الشركة بأن ديناميكيات قناة التخصص ذات العلامة التجارية ينبغي أن تساعد في حماية الطلب.
- استشهدت بحالات تاريخية استمر فيها دواء جاء ثانياً في السوق في النمو بعد أن أصبح الدواء الأول جنيساً.
موافقة BBP-418 والتسعير
أعلنت BridgeBio أنها تشعر بتفاؤل حيال آفاق الموافقة على BBP-418 وتعتقد أن البيانات تدعم الموافقة التقليدية.
- أفادت الإدارة بأن بيانات النتائج الوظيفية للدواء ينبغي أن تدعم قبول الجهات الدافعة.
- أشارت إلى أن التسعير ينبغي أن يكون مناسباً مقارنةً بعلاجات تخطي الإكسون لأن BBP-418 يُظهر فوائد سريرية وليس مجرد تغييرات في المؤشرات الحيوية.
حصة سوق Infigratinib
أعلنت الإدارة أنها تتوقع أن يحقق infigratinib أغلبية مطلقة من سوق الأقزام الوراثي عند الذروة، وربما أغلبية كبيرة.
- أشارت إلى أن الصياغة الفموية تمثل ميزة كبيرة على المنافسين القابلين للحقن.
- أفادت بأن أبحاث السوق تُظهر استعداداً قوياً للتحول واهتماماً كبيراً من الأسر غير المعالجة.
- وصفت السوق الأمريكية بأنها لا تزال أقل اختراقاً مقارنةً بأوروبا.
Encaleret وتوسع قصور الغدة الجار درقية
أعلنت BridgeBio أن تغيير المراجعة ذات الأولوية لـ encaleret كان تحولاً في السياسة أكثر من كونه تغييراً تقنياً في التوقيت.
- أشارت الشركة إلى أن موعد PDUFA لم يتغير.
- أفادت بأن الدواء قد يعالج في نهاية المطاف إجمالي مجموعة مرضى قصور الغدة الجار درقية المزمن، بصرف النظر عن وظيفة الغدة.
- أعلنت الإدارة أن برنامج التوسع قد يضيف بضعة مليارات من الدولارات في مبيعات الذروة السنوية.
الاستراتيجية الدولية والشراكات
أعلنت الإدارة أن الخطة الافتراضية للشركة هي الإطلاق عالمياً بمفردها، لكنها تبقى منفتحة على الشراكات.
- أشارت إلى أن الرصيد النقدي الحالي يدعم هذه الخطة.
- أفادت بأن المنظومة الدولية تُبنى بهيكل رشيق وقيادة ذات خبرة.
- أشارت إلى أن الشركة تمتلك بالفعل قاعدة من المواقع السريرية وعلاقات الأطباء لدعم أعمال الإطلاق.
الخلاصة
استخدمت BridgeBio المؤتمر للتأكيد على أنها انتقلت من قصة منتج واحد إلى منصة متعددة الإطلاقات في مجال الأمراض النادرة، مع الإقرار
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
