أنيكسون في مؤتمر كانتور فيتزجيرالد: بيانات العين وتقدم متلازمة غيان باريه

في يوم الخميس، 10/09/2026، استخدمت شركة Annexon (ANNX) مؤتمر كانتور فيتزجيرالد العالمي للرعاية الصحية السنوي الثاني عشر لتعزيز مكانتها بوصفها شركة متخصصة في تطوير أدوية تستهدف نظام المتمم، وذلك من خلال برنامجين في مرحلة متقدمة لعلاج أمراض الالتهاب العصبي. وسلّط فريق الإدارة الضوء على بيانات سريرية مشجعة في مجال الضمور الجغرافي ومتلازمة غيان باريه، مع الإشارة إلى الطريق الطويل الذي لا يزال أمام الشركة على صعيد التنفيذ التنظيمي والتجاري.

أعلنت الشركة أن دواءها الرئيسي للعين، فوناپرومنت، أظهر تأثيرات في الحفاظ على البصر تعتقد أنها تميزه عن مثبطات المتمم الحالية. كما وصفت معدل تنفيذ قوياً في دراسة المرحلة الثالثة، مع تسجيل أعداد المرضى في وقت أبكر من المخطط له وبمعدل احتفاظ أفضل من المتوقع. وفيما يخص متلازمة غيان باريه، قالت Annexon إن البيانات المفتوحة تواصل دعم ملف الاستجابة السريعة، وإن كان البرنامج لا يزال بحاجة إلى موافقة تنظيمية.

أبرز النقاط

• أكدت Annexon أن فوناپرومنت هو مثبط المتمم الوحيد الذي أثبت حفاظاً ملحوظاً على البصر في حالات الضمور الجغرافي من خلال حماية المستقبلات الضوئية، لا مجرد إبطاء التراجع الهيكلي.
• أظهرت دراسة ARCHER في المرحلة الثانية انخفاضاً بنسبة 73% في خطر فقدان أكثر من 15 حرفاً بصرياً خلال 12 شهراً، وهو ما وصفه فريق الإدارة بأنه ذو دلالة سريرية.
• سجّلت دراسة ARCHER II في المرحلة الثالثة 659 مريضاً في الولايات المتحدة وأوروبا، متقدمةً بست أسابيع عن الجدول الزمني وبزيادة 30 مريضاً عن الهدف المحدد.
• معدل التسرب في ARCHER II أقل من 10%، في حين يتجاوز معدل الامتثال 90%، وهو ما وصفه فريق الإدارة بأنه مؤشر قوي على ثقة الأطباء والمرضى.
• في ما يتعلق بمتلازمة غيان باريه، أفادت Annexon بأن البيانات المفتوحة أظهرت معدل استجابة 100% في الأسبوع الأول، مع مغادرة المرضى للمستشفى وعودتهم إلى حياتهم الطبيعية في غضون أسبوع.

برنامج الضمور الجغرافي

خصصت Annexon جزءاً كبيراً من العرض للحديث عن الضمور الجغرافي، أو GA، وهو أحد الأسباب الرئيسية للعمى الذي يصيب ما يُقدَّر بنحو 8 ملايين شخص حول العالم. وأشار فريق الإدارة إلى أن السوق الحالية لا تزال تعاني من ضعف في الاختراق، إذ لا يتلقى العلاج سوى نحو 20% من المرضى، فيما لا يستخدم سوى 20% من أطباء شبكية العين العلاجات المتاحة.

وقال الرئيس التنفيذي دوغ لوف إن الشركة تهدف إلى وقف الالتهاب العصبي من منشئه. وأضاف: "نحن شركة متخصصة في نظام المتمم، نوقف الالتهاب العصبي في مهده، مباشرةً على أنسجة المرض في الجسم والدماغ والعين."

يرتكز نهج الشركة على حصار C1q. وجادل فريق الإدارة بأن هذه الآلية تحمي المستقبلات الضوئية بشكل مباشر، بدلاً من التركيز بصورة رئيسية على الحفاظ على ظهارة الصباغ الشبكي، أو RPE. وقالت Annexon إن هذا التمييز مهم لأن حماية المستقبلات الضوئية أكثر ارتباطاً بالرؤية الوظيفية.

نتائج دراسة ARCHER في المرحلة الثانية

قالت Annexon إن دراسة ARCHER في المرحلة الثانية قدّمت عدة مقاييس للحفاظ على البصر:

• انخفاض بنسبة 73% في خطر فقدان أكثر من 15 حرفاً بصرياً خلال 12 شهراً.
• تحسن ذو دلالة إحصائية في حدة البصر المُصحَّحة بالكامل، مع استجابة تعتمد على الجرعة.
• حفاظ ملحوظ على مقاييس حدة البصر في الإضاءة المنخفضة والعجز البصري في الإضاءة المنخفضة.
• أدلة على الحفاظ على الخلايا العصبية للمستقبلات الضوئية، وهو ما وصفه فريق الإدارة بأنه محوري للحفاظ على البصر.
• وفقاً للوف، تمت حماية بصر ثلاثة من كل أربعة مرضى في الدراسة.

وقال لويد كلارك، نائب الرئيس الأول لاستراتيجية طب العيون، إن نقطة نهاية الـ 15 حرفاً تُعدّ معياراً مرتفعاً لأنها تعكس فقداناً ملموساً للبصر. وأضاف: "فقدان 15 حرفاً بصرياً يجعل المريض عادةً غير قادر على القيادة أو قراءة الخط الصغير. هذه النقطة النهائية المعيارية الذهبية، أي فقدان 15 حرفاً المؤكد، مهمة للغاية في حد ذاتها، وأي فارق ذو دلالة إحصائية في هذه النقطة النهائية يحمل أهمية سريرية بالغة للمرضى."

بيانات المستقبلات الضوئية ومنطقة القطع الإهليلجي

أفادت Annexon بأن أهم مؤشر هيكلي في البرنامج هو منطقة القطع الإهليلجي، أو EZ، التي وصفتها بأنها مقياس مباشر لصحة المستقبلات الضوئية. وأشار فريق الإدارة إلى أن الجهات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا تعترف الآن بـ EZ بوصفها مؤشراً للفائدة الوقائية للأعصاب.

وقالت الشركة إن دراسة ARCHER أظهرت:

• حماية بنسبة 50% إلى 60% في منطقة الحفرة المركزية خلال السنة الأولى.
• نتائج EZ الشاملة للبقعة الصفراء كانت مماثلة لعقار Syfovre.
• حماية أقوى للحفرة المركزية مقارنةً ببيانات المنافسين، وهو ما قالت Annexon إنه مهم لأن الضمور الجغرافي كثيراً ما يبدأ بفقدان الرؤية المركزية.

وقالت Annexon إن المجال ابتعد عن الاعتماد على حماية RPE وحدها كمؤشر للفائدة الوظيفية، مشيرةً إلى أن البيانات الأشمل لا تدعم فكرة أن الحفاظ على RPE بمفرده يؤدي إلى نتائج بصرية أفضل.

تحديث دراسة ARCHER II في المرحلة الثالثة

أعلنت الشركة أن دراسة ARCHER II جارية حالياً مع تسجيل 659 مريضاً في الولايات المتحدة وأوروبا. وتعتمد الدراسة توزيعاً عشوائياً بنسبة 2 إلى 1 لصالح العلاج الفعّال، مع جرعات شهرية من فوناپرومنت.

وقالت Annexon إن التجربة تتضمن قراءتين أوليتين، في الشهر 15 والشهر 24، وأن لكل نقطة نهاية قيمة ألفا إحصائية منفصلة. وأشار فريق الإدارة إلى أن هذا التصميم يمنح الشركة فرصتين لإثبات النجاح، مع إنشاء مجموعة بيانات طويلة الأمد يمكن أن تساعد في التسعير والتغطية التأمينية واعتماد السوق.

على الصعيد التشغيلي، قالت Annexon إن ARCHER II حققت أداءً جيداً:

• اكتمل التسجيل قبل ست أسابيع من الموعد المحدد.
• تجاوزت التجربة هدف التسجيل بـ 30 مريضاً.
• معدل التسرب أقل من 10%.
• معدل الامتثال يتجاوز 90%.

وقال لوف إن هذه المؤشرات تعكس ثقة في الدواء وتصميم الدراسة. وأضاف أن الشركة تعتقد أن نافذة الدراسة الأطول يمكن أن تُشكّل ميزة تنافسية راسخة، إذ سيتعين على مثبطات C1q المستقبلية إثبات التفوق على مدى 24 شهراً.

تصميم الدراسة ونزاهة البيانات

أفادت Annexon بأنها تحتفظ بإخفاء بيانات الشهر 15 للحفاظ على نزاهة نقطة نهاية الشهر 24. وأشار فريق الإدارة إلى أنه لن يُفصح عن قيم p عند الشهر 15، وسيكتفي باتخاذ قرار بسيط إما بـ"النجاح" أو "المضي قدماً".

وقالت الشركة إن لجنة مراقبة البيانات تُجري مراجعات للجدوى، وإن كانت لا تتوقع إيقاف الدراسة بسبب انعدام الجدوى. وإذا جاءت نتيجة الشهر 15 إيجابية، ستُعدّ اللجنة تحليلات فرعية وستظل الدراسة مُخفاةً حتى تكون جميع التحليلات الثلاثة إيجابية. أما إذا كانت النتيجة "المضي قدماً"، فستستمر التجربة حتى الشهر 24 للحصول على مزيد من بيانات السلامة والفعالية.

كما أشارت Annexon إلى أنها نقّحت مجموعة المرحلة الثالثة باستبعاد المرضى ذوي البصر الضعيف جداً، أي أقل من 45 حرفاً، لأن هؤلاء المرضى لم يُسجّلوا أحداث فقدان 15 حرفاً في المرحلة الثانية. وأكدت الشركة أن مجموعة المرحلة الثالثة لا تزال متطابقة إلى حد بعيد مع المرحلة الثانية في الجوانب الأخرى.

السلامة والإدارة

أفاد فريق الإدارة بأن فوناپرومنت حقق أداءً جيداً من حيث السلامة. والدواء غير مُبيلي (non-pegylated)، وذو لزوجة محدودة، ومصمم للإدارة البسيطة. وقالت Annexon إن هذه الخصائص تساهم في دعم معدل الامتثال المرتفع الذي شوهد في ARCHER II.

برنامج متلازمة غيان باريه

ناقشت Annexon أيضاً برنامجها لمتلازمة غيان باريه، الذي وصفته بأنه مثال آخر على تثبيط المتمم سريع المفعول. وقالت الشركة إن البيانات المفتوحة أظهرت معدل استجابة 100% في الأسبوع الأول.

وقال كلارك إن الاستجابة لم تكن خفيفة. وأضاف: "هؤلاء مرضى ينهضون من الفراش في غضون أسبوع واحد ويعودون إلى حياتهم خارج المستشفى. لم يُشهد مثل هذا من قبل."

وقالت الشركة إن هذه النتيجة تتسق مع بيانات المرحلة الثالثة التي تُظهر معدل استجابة 90%. وقد تقدمت Annexon بالفعل بطلب في أوروبا وتعتزم التقدم بطلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بحلول نهاية عام 2024.

الموقع التنافسي وفرصة السوق

قدّمت Annexon فوناپرومنت باعتباره بديلاً محتملاً لمثبطات المتمم من الجيل الأول مثل Syfovre وIzervay. وقال فريق الإدارة إن هذه الأدوية قد تُبطئ التراجع الهيكلي، لكنها لم تُظهر المستوى ذاته من الحفاظ على الرؤية الوظيفية.

وقالت الشركة إن نهجها القائم على C1q مختلف لأن C1q يرتبط بمشابك المستقبلات الضوئية تحت الضغط. ومن خلال حصار هذه الإشارة، قالت Annexon إنها تستطيع حماية المستقبلات الضوئية أولاً، ثم الحفاظ على أنسجة RPE في مرحلة لاحقة من خلال العلاقة بين الطبقتين الخلويتين.

وقال لوف إن الشركة تعتقد أن البرنامج يمكن أن يحمل قيمة طويلة الأمد. وأضاف: "نعتقد أننا نبني أصلاً تمتد حقوق الملكية الفكرية له حتى أربعينيات القرن الحادي والعشرين، وهو أصل متين حقاً، وفرصة لتحقيق قيمة هائلة للشركة على مر الزمن."

وأشار فريق الإدارة إلى أن الفرصة التجارية واسعة لأن معظم مرضى الضمور الجغرافي لا يتلقون علاجاً، وكثير من أطباء شبكية العين لم يعتمدوا العلاجات الحالية بعد. وقالت Annexon إنها تعتزم تسويق فوناپرومنت بوصفه علاجاً بديلاً، والاستعانة بالبيانات طويلة الأمد لدعم المناقشات مع جهات التأمين.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة، عاد فريق الإدارة إلى المحاور ذاتها المتعلقة بالحاجة الطبية غير الملباة، والآلية، وتصميم التجربة.

• بشأن حجم الفرصة، قالت Annexon إن الضمور الجغرافي يصيب نحو 8 ملايين مريض حول العالم ويظل السبب الرئيسي للعمى.
• بشأن المؤشرات الحيوية، قالت الشركة إن قياسات التألق الذاتي لقاع العين تقيس صحة RPE، لكن المجال يُولي الآن أهمية أكبر لبيانات منطقة القطع الإهليلجي لأنها تعكس بشكل أفضل سلامة المستقبلات الضوئية.
• بشأن بيانات المجموعات الفرعية، قالت Annexon إن المرضى الذين تشمل حالتهم الحفرة المركزية أظهروا تأثيراً علاجياً أقوى، وأن المرضى الذين يعانون من تلف أقل حدة في المستقبلات الضوئية، المحددين بحدة بصر في الإضاءة المنخفضة أقل من 30، لم يسجلوا أي أحداث فقدان بصري في مجموعة العلاج الشهري مقابل 17% في مجموعة العلاج الوهمي.
• بشأن الجرعات، قالت الشركة إن النظام الشهري أظهر استجابة تعتمد على الجرعة عبر مقاييس الرؤية الوظيفية.
• بشأن الديمومة، قالت Annexon إن تأثير العلاج اتسع في النصف الثاني من المرحلة الثانية، مع انخفاض نمو آفة RPE بنسبة 10.5% في الأشهر الستة الثانية بعد تأثير أصغر في الأشهر الستة الأولى.
• بشأن السلوك بعد توقف العلاج، قال فريق الإدارة إن أحداث فقدان البصر عادت بسرعة عند إيقاف العلاج، وهو ما وصفه بأنه يدعم الآلية.

التوقعات

قالت Annexon إن الأشهر الـ 12 المقبلة قد تكون حاسمة لكلا برنامجيها الرئيسيين. بالنسبة للضمور الجغرافي، تترقب الشركة نتائج إيجابية من ARCHER II في الشهر 15 وكذلك في الشهر 24. أما بالنسبة لمتلازمة غيان باريه، فتتوقع التحرك نحو الموافقة والإطلاق في أعقاب الطلبات التنظيمية الجارية بالفعل.

انخفضت أسهم الشركة بنسبة 6.75% لتصل إلى 4.08 دولار في التداولات الأخيرة، مقارنةً بإغلاق سابق عند 4.37 دولار. وقد تداول السهم بين 2.27 دولار و7.18 دولار خلال الـ 52 أسبوعاً الماضية.

يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل حول نقاشات المؤتمر وتعليقات الإدارة.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا