فيرتكس في مؤتمر مورغان ستانلي: الكلى في صدارة الاهتمام

استخدمت شركة Vertex Pharmaceuticals (VRTX) يوم الاثنين، 14/09/2026، في مؤتمر مورغان ستانلي السنوي العالمي للرعاية الصحية في دورته الرابعة والعشرين، منصةً لعرض خطة نمو أشمل تتجاوز مرض التليف الكيسي، مع الإقرار في الوقت ذاته بالمخاطر التنظيمية والتجارية التي لا تزال قائمة. وقالت الرئيسة التنفيذية ريشما كيوالراماني إن الشركة أمضت أكثر من عقد في بناء محفظة متنوعة، غير أنها أشارت إلى أن البرامج الرئيسية لا تزال تواجه عقبات تتعلق بالموافقة التنظيمية والتجارب السريرية وإعادة السداد.

أشارت أسهم الشركة إلى انخفاض في التداول قبل افتتاح السوق، إذ تراجعت بنسبة 1.06% لتصل إلى 510.00 دولار مقارنةً بسعر الإغلاق السابق البالغ 515.44 دولار.

أبرز النقاط

• أعلنت Vertex أنها تتحول من شركة متخصصة في التليف الكيسي إلى شركة أدوية متعددة المحاور تشمل طب الكلى وتحرير الجينات وعلاج الألم الحاد وبرامج الغدد الصماء النادرة.
• تصدّر الامتياز الكلوي محور النقاش الرئيسي، بقيادة عقار pove في اعتلال الكلى بـ IgA وعقار inaxaplin في مرض الكلى المرتبط بـ APOL1.
• أفادت الإدارة بأنها أجرت بالفعل محادثات مع أكثر من 70% من جهات الدفع الأمريكية بشأن عقار pove، وتتوقع أن تكون شروط السداد متوافقة مع العلاجات الكلوية الحالية.
• سلّطت Vertex الضوء على محفزات قريبة الأجل متعددة، من بينها موعد PDUFA في 30 نوفمبر لعقار pove، وعدة قراءات بيانات لعقار inaxaplin.
• على الرغم من الاستراتيجية التفاؤلية، شددت الشركة على أن الموافقة التنظيمية ونتائج التجارب وقبول جهات الدفع تظل غير مضمونة.

التحول الاستراتيجي إلى ما وراء التليف الكيسي

قالت كيوالراماني إن Vertex أمضت أكثر من 10 سنوات في بناء أربعة محاور علاجية رئيسية:

• التليف الكيسي، الذي يظل ركيزة الأعمال الأساسية
• تحرير الجينات، بقيادة CASGEVY
• علاج الألم الحاد، بقيادة JOURNAVX
• طب الكلى، مع pove وinaxaplin بوصفهما الأصول الرئيسية

كما أشارت إلى اضطرابات الغدد الصماء النادرة من خلال صفقة الاستحواذ على Crinetics، بما في ذلك عقار PALSONIFY لعلاج ضخامة النهايات وعقار atumelnant لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي ومرض كوشينغ.

كانت رسالة الشركة واضحة: لا تريد بعد الآن الاعتماد على مجال مرض واحد، بل تسعى إلى بناء منصة متكاملة بمنتجات متعددة ومؤشرات متنوعة، بهدف تحقيق نمو طويل الأجل وخلق قيمة للمساهمين.

طب الكلى يصبح القصة الرئيسية للنمو

تمحور أكثر النقاشات تفصيلاً حول محفظة Vertex الكلوية، التي وصفتها الإدارة بأنها فرصة تجارية وعلمية كبرى.

عقار Pove في اعتلال الكلى بـ IgA

• يحمل عقار pove، المعروف أيضاً بـ pegcetacoplan، موعد PDUFA في 30 نوفمبر.
• تضع Vertex هذا العقار بوصفه دواءً متميزاً يدخل السوق ثالثاً في فئة APRIL وBAFF.
• قالت كيوالراماني إن الدواء أظهر فعالية عددية قوية على مستويات البروتين في البول والدم في البول ومستويات Gd-IgA1.
• وصفت الملف الأمني للعقار بأنه "جيد جداً".
• أبرزت الشركة الجرعة الشهرية الواحدة عبر حقنة ذاتية بحجم 0.46 مل، واصفةً إياها بأنها صديقة للمريض بشكل كبير.

أفادت Vertex بأنها أجرت بالفعل محادثات مع أكثر من 70% من جهات الدفع الأمريكية منذ صيف 2023. وقد وُصفت تلك المحادثات بأنها "منتجة وإيجابية"، إذ يبدو أن جهات الدفع على دراية بالمرض ونقطة نهاية البروتين في البول وقيمة العلاجات التي تُبطئ التطور.

تقدّر الشركة حجم فرصة سوق اعتلال الكلى بـ IgA بنحو 150,000 مريض في الولايات المتحدة وأوروبا، إضافةً إلى مليون مريض آخر في آسيا من خلال شراكات مع Zai Pharma في الصين وOno Pharmaceutical في اليابان.

أعلنت Vertex أيضاً أنها تبني واحدة من أكبر قوى المبيعات في مجال الكلى، مصممة للوصول إلى مراكز التميز وأطباء الكلى في المجتمعات المحلية على حد سواء.

لماذا لم تُصدر Vertex بيانات GFR مبكراً

أوضحت الإدارة أن الشركة اختارت عدم الإفراج عن بيانات GFR لمدة عام واحد مبكراً، على الرغم من إشارة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن بيانات العام الواحد قد تكون مقبولة. والسبب، وفق ما أفادت Vertex، هو الحفاظ على مجموعة البيانات الكاملة للجهات التنظيمية العالمية كالوكالة الأوروبية للأدوية وهيئة MHRA والوكالات الآسيوية، التي لا تزال تشترط بيانات GFR لمدة عامين.

قالت كيوالراماني إن هذا القرار يحمي الاستراتيجية الدولية طويلة الأجل لـ Vertex، حتى لو أدى إلى تأخير قراءة بيانات محتملة على المدى القريب.

المؤشرات اللاحقة لعقار pove

• اعتلال الكلى الغشائي: برنامج في المرحلة الثالثة، حيث اختارت لجنة مراقبة البيانات جرعة 80 ملغ المستخدمة في تجربة RUBY-3 في المرحلة الثانية
• الوهن العضلي الوبيل: برنامج في المرحلة الثانية مبني على بنية TACI مُهندسة

قالت إن كلا المؤشرين جذابان بيولوجياً نظراً لدور مسارات الخلايا البائية. وفي اعتلال الكلى الغشائي، ترى Vertex تشابهاً في المؤشر الحيوي PLA2R، مماثلاً لـ Gd-IgA1 في اعتلال الكلى بـ IgA. أما في الوهن العضلي الوبيل، فقالت إن بيانات TACI من نوعه الطبيعي من دراسة المرحلة الثانية المقتصرة على الصين كانت "جيدة جداً"، وتعتقد الشركة أن نهج الجرعات المستمرة قد يكون مفيداً مقارنةً بالعلاجات الدورية.

عقار Inaxaplin في مرض الكلى المرتبط بـ APOL1

أفادت Vertex بأن inaxaplin يمثل أصلها الكلوي الرئيسي الثاني وفرصة ريادية في السوق لخدمة فئة مرضى محرومة.

• يُقدَّر حجم المرضى المستهدفين في الولايات المتحدة بنحو 100,000 إلى 150,000 مريض.
• تجربة AMPLITUDE في المرحلة الثالثة تسير وفق الجدول الزمني لإجراء تحليل مرحلي مبكر في عام 2025 بناءً على تراجع GFR خلال عام واحد.
• من المتوقع أن تُعلن دراسة AMPLIFY في المرحلة الثانية نتائجها في خريف 2024.
• تدرس AMPLIFY المرضى الذين يعانون من بروتين بول معتدل والمرضى المصابين بمرض السكري من النوع الثاني كمرض مصاحب.

أفادت الإدارة بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على مسار محتمل للموافقة المتسارعة بناءً على GFR لمدة عام واحد، وإن كان البروتين في البول لم يُقبل بعد كنقطة نهاية في هذا المرض. وبالنسبة لدراسة المرحلة الثانية، قالت Vertex إن تحسناً بنسبة 20% إلى 30% في البروتين في البول سيُنظر إليه بإيجابية، وحتى المكاسب ذات الأرقام المفردة قد تكون ذات أهمية. وأشارت الشركة إلى أن الأدلة التاريخية تشير إلى أن تحسناً بنسبة 14% إلى 15% في البروتين في البول قد يرتبط بنتائج أفضل.

أوضحت Vertex أن مرض الكلى المرتبط بـ APOL1 يتطور بسرعة، إذ يواجه المرضى الحاملون لاثنين من أليلات APOL1 خطراً أعلى بخمسة إلى ستة أضعاف من خطر التطور مقارنةً بمن لا يحملون هذه المتغيرات. كما أشارت إلى عدم وجود علاجات مستهدفة معتمدة حتى الآن.

لدعم الاستعداد للإطلاق، قالت Vertex إنها تعاونت مع Natera على برنامج للاختبار الجيني لمدة ثلاث إلى أربع سنوات، مقدمةً اختبارات مجانية لأطباء الكلى. وأفادت الشركة بأن هذا البرنامج ساعد بالفعل في تحديد المرضى وينبغي أن يتيح تسريع التسويق في حال الموافقة على الدواء.

أضافت الإدارة أن نحو 70% من قاعدة الأطباء تتداخل بين اعتلال الكلى بـ IgA ومرض الكلى المرتبط بـ APOL1، مما يُمكّن قوة المبيعات ذاتها من تغطية المنتجَين. ووصفت Vertex مرض الكلى المرتبط بـ APOL1 بأنه "أول فرصة للطب الدقيق في طب الكلى".

امتياز التليف الكيسي لا يزال يولّد نقداً ويتيح مجالاً للنمو

على الرغم من توجه الشركة نحو مجالات جديدة، يظل التليف الكيسي جزءاً رئيسياً من الأعمال ومصدراً للنمو المستمر.

أفادت Vertex بأن ALYFTREK، علاجها من الجيل التالي لمرض التليف الكيسي، حصل الآن على الموافقة في معظم المناطق ويجري طرحه عالمياً. كما تعمل الشركة على:

• توسيع الفئة العمرية لتشمل الأطفال من سن 2 إلى 5 سنوات
• التوسع الجغرافي في أسواق مثل البرازيل وتركيا
• تحويل المرضى من TRIKAFTA إلى ALYFTREK حيثما كان ذلك مناسباً
• الوصول إلى المرضى ذوي الطفرات النادرة للغاية في أسواق أصغر مثل إيطاليا

قالت كيوالراماني إن Vertex تسعى إلى أجيال متعاقبة من أدوية التليف الكيسي، بما في ذلك الجيل الثالث والرابع وما بعدهما، بهدف خفض مستويات كلوريد العرق لتقترب من تلك التي تُلاحَظ لدى الحاملين الأصحاء. وأشارت إلى اعتقاد الشركة بأنها وصلت بالفعل إلى الحد الأقصى لـ ppFEV1، أي نسبة حجم الزفير القسري المتوقعة في ثانية واحدة.

أفادت Vertex أيضاً بأن البيانات الواقعية تُظهر الحفاظ على وظائف الرئة بشكل أقوى مما أشارت إليه التجارب السريرية، وأن هذا ساعد الشركة على الحفاظ على استقرار الأسعار في بعض الدول. وقالت إن ذلك ليس ممكناً في كل مكان، لكنه يدعم موقف الشركة مع جهات الدفع.

تحديثات تجارية وخط أنابيب المنتجات

CASGEVY

• أفادت Vertex بأن علاجها بتحرير الجينات يواصل التوسع عبر الجغرافيات المختلفة.
• قالت الشركة إنها باتت ترى رحلة المريض بشكل أوضح، من مرحلة الجمع إلى مرحلة التسريب.
• كررت كيوالراماني اعتقادها بأن CASGEVY "سيتطور ليصبح أصلاً بمليارات الدولارات".

JOURNAVX

• وصفت Vertex عقار JOURNAVX بأنه أول علاج للألم غير المخدر يُطلق منذ أكثر من عقدين.
• أفادت الإدارة بأن الأداء التجاري المبكر كان إيجابياً.

علاج Semma بالخلايا لمرض السكري من النوع الأول

• أفادت Vertex بأن البرنامج لا يزال في مرحلة التطوير I/II.
• وصفت الشركة هذا البرنامج بأنه علاج محتمل "مرة واحدة وإلى الأبد".
• أشارت إلى أن برنامج النوع O اجتاز مراجعة عقار التحقيق الجديد، مما قد يوسع قاعدة المرضى إلى ما وراء النوع A.

عقار Atumelnant من صفقة Crinetics

• أفادت Vertex بأن atumelnant في المرحلة الثالثة لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي.
• كما أنه في المرحلة I/II لعلاج مرض كوشينغ.
• قالت الشركة إن المؤشرَين قد يدعمان فرصة بمليارات الدولارات.
• قدّرت الإدارة حجم مرضى تضخم الغدة الكظرية الخلقي في الولايات المتحدة بـ 15,000 إلى 20,000 مريض، مع 15,000 آخرين خارج الولايات المتحدة.

برنامج الألم NaV1.7 وNaV1.8

• أفادت Vertex بأن برنامج التركيبة في مراحل متقدمة من التطوير قبل السريري.
• قالت الشركة إنها حددت مادة كيميائية وتمضي قدماً في الخطوات المعيارية نحو الاختبار السريري.

التوقعات المستقبلية والمحفزات القريبة الأجل

أشارت Vertex إلى عدة أحداث خلال الأشهر الستة إلى الاثني عشر القادمة قد تستقطب اهتمام المستثمرين:

• موعد PDUFA في 30 نوفمبر لعقار pove في اعتلال الكلى بـ IgA
• بيانات AMPLIFY في المرحلة الثانية لعقار inaxaplin في خريف 2024
• التحليل المرحلي لتجربة AMPLITUDE في المرحلة الثالثة لعقار inaxaplin في مطلع 2025
• تقديمات ALYFTREK الجارية للأطفال من سن 2 إلى 5 سنوات
• الطرح المستمر لـ ALYFTREK في الأسواق الناشئة

على مدى السنة إلى السنتين القادمتين، تتوقع الشركة مزيداً من البيانات حول عقار pove في اعتلال الكلى الغشائي والوهن العضلي الوبيل، إلى جانب مزيد من التقدم في برامج التليف الكيسي من الجيل التالي وبناء قوة المبيعات الكلوية.

ومع ذلك، أشارت الإدارة مراراً إلى أن المسار لا يخلو من مخاطر. فعقار pove لم يحصل بعد على الموافقة، وبيانات inaxaplin لا تزال معلقة، وقبول جهات الدفع غير مضمون، والمسار التنظيمي لبعض المؤشرات الموسّعة لا يزال مفتوحاً.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عادت كيوالراماني مراراً إلى المحاور ذاتها: التميز والاستراتيجية العالمية والتنفيذ التجاري.

• بشأن تميّز pove بوصفه المنافس الثالث في فضاء APRIL وBAFF، أشارت إلى الفعالية والجرعة الشهرية الواحدة بحجم 0.46 مل ودعم المرضى وقوة المبيعات الكلوية.
• بشأن توقيت بيانات GFR، قالت إن Vertex تحمي خياراتها التنظيمية العالمية بدلاً من السعي وراء قراءة أمريكية أسرع.
• بشأن محادثات جهات الدفع، قالت إن المحادثات كانت منتجة وأن السداد ينبغي أن يكون "مناسباً ومتوافقاً" مع السوق الكلوية الحالية.
• بشأن اعتلال الكلى الغشائي والوهن العضلي الوبيل، قالت إن كليهما يمثل فرصاً معقولة، مع اهتمام خاص بالوهن العضلي الوبيل نظراً لإمكانية الجرعات المستمرة.
• بشأن inaxaplin، قالت إن الشركة واثقة من تصميم الدراسة وتتوقع أن يجعل التراجع السريع للمرض الفوارق واضحة عند مرور عام.
• بشأن الطرح التجاري، قالت إن برنامج الاختبار مع Natera يمنح Vertex أفضلية في تحديد المرضى.

أفادت Vertex بأن الامتياز الكلوي قد يصبح المحرك الرئيسي التالي للنمو، فيما يظل التليف الكيسي قاعدة أعمال راسخة ومستدامة. وكانت الرسالة الأشمل للشركة أنها تسعى إلى تحويل نجاح منتج واحد إلى منصة دوائية متنوعة.

يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا