برسيجن بيوساينسز في مؤتمر H.C. Wainwright: رهانان على الفوز

في يوم الأربعاء الموافق 16/09/2026، استغلت شركة Precision BioSciences (DTIL) مؤتمر H.C. Wainwright السنوي العالمي للاستثمار في دورته الثامنة والعشرين لاستعراض استراتيجية ثنائية المحور في مجال تحرير الجينات، وأكد المسؤولون أنها قادرة على تقديم بيانات سريرية ذات دلالة خلال العام المقبل. وسلّطت الشركة الضوء على التقدم المحرز في برنامجَي التهاب الكبد B المزمن ومرض دوشين العضلي، مشيرةً إلى أعمال السلامة والتحقق من الشراكات، فضلاً عن احتياطي نقدي قالت إنه يمتد حتى عام 2028.

جاء العرض التقديمي بنبرة إيجابية بنّاءة، غير أنه أبرز في الوقت ذاته المخاطر القائمة. فكلا البرنامجَين الرئيسيَّين لا يزالان في مرحلة التجارب السريرية المبكرة، وكلاهما يحتاج إلى مزيد من البيانات قبل أن يتمكن المستثمرون من الحكم على مدى فاعلية منصة ARCUS الخاصة بـ Precision في المرضى.

أبرز النقاط

• تواصل Precision تطوير برنامجَين سريريَّين: PBGENE-HBV لعلاج التهاب الكبد B المزمن، وPBGENE-DMD لعلاج مرض دوشين العضلي.
• أظهر برنامج التهاب الكبد B نشاطاً مرتبطاً بـ cccDNA، مع فقدان دائم لـ pgRNA لدى جميع المرضى الذين كانت لديهم مستويات قابلة للقياس عند خط الأساس.
• بدأ برنامج DMD في تجريع المرضى، مع توقع صدور بيانات السلامة بنهاية عام 2026 وبيانات خزعة الأنسجة في عام 2027.
• أعلنت الشركة امتلاكها 112 مليون دولار نقداً في نهاية الربع الثاني، وتتوقع الاستمرار في التشغيل حتى عام 2028.
• أكد المسؤولون أن منصة ARCUS لتحرير الجينات تتميز بطريقة القطع وصغر حجمها وتصميمها أحادي المكوّن.

الاستراتيجية السريرية: برنامجان لسوقَين مختلفتَين

قال كلٌّ من كبيرة المسؤولين العلميين كاسي غورشوتش والمدير المالي ناريش تانا إن Precision تطورت لتصبح شركة متخصصة في تحرير الجينات في المرحلة السريرية. وتتمحور الشركة حالياً حول برنامجَين يستخدمان منصة ARCUS النووية الخاصة بها بأساليب مختلفة.

• يُختبر PBGENE-HBV في التجربة السريرية من المرحلة الأولى ELIMINATE-B لعلاج التهاب الكبد B المزمن.
• يُختبر PBGENE-DMD في التجربة السريرية من المرحلتَين الأولى والثانية FUNCTION-DMD لعلاج مرض دوشين العضلي.
• وصف المسؤولون البرنامجَين بأنهما "رهانان على الفوز"، بمقاربتَين علاجيتَين ومسارَين تنظيميَّين مختلفَين.

أوضحت Precision أن برنامج التهاب الكبد B يستهدف شريحة واسعة من المرضى، في حين يوفر برنامج DMD مساراً أوضح لتطوير الأمراض النادرة. وأكدت الشركة أن كلا البرنامجَين قادران على إنتاج محفزات خلال الأرباع القادمة.

النتائج المالية

أعلنت Precision أنها أنهت الربع الثاني من عام 2026 بامتلاك 112 مليون دولار نقداً وما يعادله. وأفاد المسؤولون بأن هذا الرصيد يمنح الشركة قدرة تشغيلية تمتد حتى عام 2028.

• النقد وما يعادله: 112 مليون دولار في نهاية الربع الثاني من عام 2026.
• مدة التشغيل: متوقعة حتى عام 2028.
• الوضع الرأسمالي: أكد المسؤولون أن الشركة تمتلك تمويلاً كافياً لحمل كلا البرنامجَين عبر مراحل التوسع الرئيسية.

أشارت الشركة أيضاً إلى أن البرامج الشراكية توفر إمكانات إضافية للنمو، وإن كانت تلك المعالم لم تُدرج في تقدير مدة التشغيل. ولفتت Precision إلى أن معالم التطوير والمبيعات أمر معتاد في مثل هذه الترتيبات.

التحديثات التشغيلية: برنامج التهاب الكبد B

يُعدّ PBGENE-HBV البرنامج السريري الأكثر تقدماً للشركة. وهو مصمَّم لاستهداف cccDNA مباشرةً، وهو الخزان الفيروسي الذي يُغذّي عدوى التهاب الكبد B المزمن. وأوضح المسؤولون أن ذلك يميّزه عن المقاربات التي تركّز على المستضد S.

• تلقّى 16 مريضاً الجرعات عبر 38 إعطاءً إجمالياً.
• كشفت البيانات السريرية الصادرة في مايو 2026 عن انخفاض بمقدار لوغاريتم واحد في النسخ المشتقة من cccDNA بعد جرعتَين.
• لوحظ تحرير تراكمي بعد الجرعة الثالثة.
• حقق جميع المرضى الذين كانت لديهم مستويات pgRNA قابلة للقياس عند خط الأساس مستويات غير قابلة للكشف بصورة دائمة.
• بدا التأثير مستقلاً عن مستويات المستضد S عند خط الأساس.

قالت غورشوتش إن cccDNA هو مصدر الجسيمات المعدية الجديدة، ووصفته بأنه الهدف العلاجي المثالي، مؤكدةً أن الشركة تمتلك الآن أداةً قادرة على الوصول إلى ذلك الهدف مباشرةً.

أوضحت Precision أن pgRNA اختيرت كمؤشر حيوي لأنها تقع بين cccDNA في الكبد وHBV DNA في الدم. وأشارت الشركة إلى أن فحص Roche اختير لخصوصيته في الكشف عن النسخ المشتقة من cccDNA. ويبلغ حد القياس الكمي لفحصَي Roche وAbbott 10 نسخ لكل ملليلتر.

أكدت الشركة أن البيانات تدعم رؤيتها بأن PBGENE-HBV يعمل على مستوى الخزان الفيروسي. وأوضح المسؤولون أن الهدف هو الشفاء الفيروسي طويل الأمد، أي القضاء على الخزان في الكبد بدلاً من الاكتفاء بالقمع قصير المدى.

السلامة والجرعات في برنامج التهاب الكبد B

أفادت Precision بأنها رصدت استجابات التهابية مع الجرعات المتكررة من توصيل الجسيمات الدهنية النانوية، شملت انخفاض ضغط الدم في يوم الجرعة وارتفاع مستويات الترانساميناز. وأعلنت الشركة أنها عدّلت بروتوكول التسريب في عام 2026 للحد من تلك التأثيرات.

• تم تمديد مدة التسريب.
• تم رفع جرعة الستيرويد.
• تمت إضافة محلول ملحي وقائي.

وبعد تلك التعديلات، أفادت الشركة بأنها لم ترصد أي انخفاض في ضغط الدم خلال الدراسة، ولم تلاحظ أي تأثيرات على الترانساميناز مرتبطة بالجسيمات الدهنية النانوية. كما أكدت عدم وجود حالات تستوفي قانون هاي ولا أي تغيرات في البيليروبين مرتبطة بارتفاع الترانساميناز.

تعمل Precision حالياً على توسيع مجموعتَي الجرعات 0.40 ملغ/كغ و0.65 ملغ/كغ للمساعدة في اختيار الجرعة المناسبة للمضي قدماً في دراسات التوسع من المرحلة الثانية. وتتوقع الشركة تحديثاً آخر للبيانات قبل نهاية عام 2026، على الأرجح في مؤتمر الجمعية الأمريكية لدراسة أمراض الكبد في نوفمبر.

التحديثات التشغيلية: برنامج مرض دوشين العضلي

بدأ PBGENE-DMD في تجريع المرضى في أغسطس 2026 في مستشفى أركنساس للأطفال. كما تم تفعيل موقع ثانٍ في جامعة واشنطن في سانت لويس.

• تلقّى أول مريض الجرعة في أغسطس 2026.
• الموقع الأول هو مستشفى أركنساس للأطفال.
• الموقع الثاني هو جامعة واشنطن في سانت لويس.
• يستلزم البروتوكول فترة ثمانية أسابيع بين المرضى الأول والثاني والثالث.
• مقررة خزعات العضلات قبل العلاج وبعد ثلاثة أشهر وبعد 12 شهراً من العلاج.

يستهدف البرنامج إكسونات 45 إلى 55، وهو ما قالت Precision إنه يغطي نحو 60% من مرضى DMD الذين لديهم طفرات في تلك المنطقة الساخنة. وأوضحت الشركة أن الهدف هو استعادة بروتوين ديستروفين قريب من الطول الكامل من خلال علاج واحد لتحرير الجينات.

أظهرت الأعمال قبل السريرية تعبيراً عن الديستروفين بنسبة 20% إلى 25%، وفقاً للمسؤولين. كما أشارت الشركة إلى أن دراسات التاريخ الطبيعي تشير إلى أن نسبة 5% فقط من الديستروفين قريب الطول الكامل قد تكون ذات دلالة سريرية.

التوصيل والتصنيع

أوضحت Precision أن برنامج DMD يستخدم جرعة AAV بمقدار 1 x 10^14 جينوم فيروسي لكل كيلوغرام، واصفةً إياها بأنها أقل من بعض البرامج المنافسة. وقالت غورشوتش إن ذلك أقل بنسبة 30% من ELEVIDYS وأدنى من جرعة REGENXBIO البالغة حتى 2 x 10^14 جينوم فيروسي/كغ.

أضافت الشركة أن عملية تصنيعها قادرة على تحقيق نسبة كبسولة ممتلئة تصل إلى 90%، مقارنةً بالبرامج التاريخية التي كانت تحتوي على نحو 50% كبسولات فارغة. وأشارت Precision إلى أن ذلك يقلل من العبء الفعلي للكبسولات المُوصَّلة إلى المرضى.

أكد المسؤولون أن برنامج DMD يتبنى نهجاً يضع السلامة في المقام الأول فيما يخص تعديل المناعة، مستفيداً من الدروس المستخلصة من برامج المنافسين في المراحل المتقدمة.

التوقعات المستقبلية والمحفزات

أعلنت Precision أنها تتوقع عدة نقاط بيانات خلال الأشهر الخمسة عشر المقبلة.

• تحديث بيانات التهاب الكبد B قبل نهاية عام 2026، على الأرجح في مؤتمر AASLD في نوفمبر.
• بيانات السلامة الأولية لبرنامج DMD بنهاية عام 2026.
• بيانات خزعة عضلات DMD في عام 2027.
• تقييمات وظيفية لـ DMD تتواصل خلال عام 2027.
• اختيار الجرعة المناسبة للمضي قدماً في دراسات التوسع من المرحلة الثانية لعلاج التهاب الكبد B.

أوضحت الشركة أن برنامج DMD يمتلك مساراً محتملاً للموافقة المعجّلة بفضل تصنيفه كدواء يتيم وتصنيف المسار السريع وأهليته للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال. وأشار المسؤولون إلى أنهم يخططون للتواصل المتكرر مع إدارة الغذاء والدواء مع تقدم البرنامج.

أكدت Precision أن هدفها هو ربط المؤشرات الحيوية بالنتائج الوظيفية في تجربة FUNCTION-DMD. وقالت الشركة إن هذا النهج ينبغي أن يساعدها على إثبات ما إذا كانت استراتيجية تحرير الجينات تترجم إلى فائدة سريرية ملموسة.

المنصة والتحقق من الشراكات

استغل المسؤولون أيضاً المؤتمر للدفاع عن منصة ARCUS الأشمل. وقالت غورشوتش إن ARCUS تتمتع بثلاث مزايا رئيسية: طريقة القطع والحجم والبساطة.

• يُتيح القطع إصلاحاً موجَّهاً بالتماثل لإدراج الجينات.
• المنصة أصغر حجماً من Cas9، مما قد يُسهم في تحسين التوصيل.
• إنها محرر أحادي المكوّن، على خلاف بعض أنظمة CRISPR متعددة المكوّنات.

استشهدت Precision ببرامج الشراكة دليلاً على أن المنصة تعمل بما يتجاوز خط أنابيبها الخاص.

• تواصل iECURE تطوير برنامج إدراج جين OTC الذي يستخدم ARCUS.
• يتقدم برنامج azer-cel CAR-T أيضاً على أصول مصدرها Precision.
• أكد المسؤولون أن تلك البرامج تُثبت صحة ARCUS في سياقَي إدراج الجينات والعلاج الخلوي.

قالت غورشوتش إن برنامج OTC يستخدم قطع التدرج الخاص بـ ARCUS لإدراج نسخة سليمة من الجين، مؤكدةً أن مرونة المنصة قادرة على دعم العمل عبر مجالات أمراض مختلفة.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عاد المسؤولون إلى المحاور العلمية والاستراتيجية الرئيسية للشركة.

• بشأن تميّز ARCUS، قالت غورشوتش إن قطع التدرج الخاص بالمنصة وصغر حجمها وتصميمها أحادي المكوّن يميّزانها عن غيرها.
• بشأن التهاب الكبد B، قالت إن cccDNA كان دائماً الهدف المثالي وأن Precision تمتلك الآن أداةً قادرة على معالجته مباشرةً.
• بشأن pgRNA، قالت إن المؤشر الحيوي مفيد لأنه يعكس نشاط cccDNA ويبقى قابلاً للكشف لدى المرضى الذين يتناولون نظائر النيوكليوسيد حتى عندما يكون HBV DNA مقموعاً.
• بشأن السلامة، قالت إن بروتوكول التسريب المُعدَّل نجح في تقليل الاستجابات الالتهابية المرتبطة بجرعات الجسيمات الدهنية النانوية.
• بشأن DMD، قالت إن البرنامج يقع بين مقاربات الميكرو-ديستروفين وتخطي الإكسون، لكنه يقدم خياراً لتحرير الجينات لمرة واحدة بدلاً من الجرعات المتكررة.

أضافت غورشوتش أن برنامج DMD يختلف عن مقاربات الميكرو-ديستروفين لأنه يهدف إلى استعادة بروتين قريب من الطول الكامل موجود بالفعل بصورة طبيعية لدى مرضى مرض بيكر العضلي الذين يعانون من مرض أخف حدةً.

وأشارت إلى أن الشركة ترى في برنامجَي DMD والتهاب الكبد B برنامجَين متمايزَين لكنهما متكاملان، مما يمنح Precision طريقتَين مختلفتَين لتوليد الزخم السريري والتنظيمي.

للقراء الراغبين في مزيد من التفاصيل، يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا