كامبريدج، ماساتشوستس - أعلنت شركة أميليكس فارماسوتيكالز (NASDAQ: AMLX) عن نتائج إيجابية أولية من تجربتها السريرية من المرحلة الثانية المسماة HELIOS لعقار AMX0035 في البالغين المصابين بمتلازمة وولفرام، وهو مرض نادر ومتقدم. أظهرت التجربة تحسناً في وظائف البنكرياس، وهو مقياس رئيسي لتطور المرض، على مدى فترة علاج استمرت 24 أسبوعاً.
قيّمت تجربة HELIOS 12 بالغاً مصاباً بمتلازمة وولفرام، وهي حالة تؤثر على حوالي 3,000 شخص في الولايات المتحدة وتتميز بمرض السكري وضمور العصب البصري والتنكس العصبي. أظهر المؤشر الرئيسي لفعالية العلاج، وهو استجابة الببتيد C، زيادة من خط الأساس بعد 24 أسبوعاً، مما يشير إلى تحسن في وظائف البنكرياس، خلافاً للتوقع النموذجي بالتدهور بسبب تقدم المرض.
كما أظهرت المؤشرات الثانوية، بما في ذلك التحكم في نسبة السكر في الدم والرؤية، تحسينات أو استقراراً. وأشارت الانطباعات العالمية للتغيير التي أبلغ عنها المرضى والأطباء إلى استقرار المرض أو تحسنه لدى جميع المشاركين.
كشفت البيانات طويلة المدى من المشاركين الذين أكملوا تقييمات الأسبوع 36 والأسبوع 48 عن تحسينات مستدامة مع مرور الوقت. كان الملف الأمني للتجربة متسقاً مع البيانات السابقة، حيث تم تحمل AMX0035 بشكل جيد وكانت معظم الآثار الجانبية خفيفة أو معتدلة.
بناءً على هذه النتائج، تخطط أميليكس لمناقشة برنامج المرحلة الثالثة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتقديم تحديث في عام 2025. تم منح الشركة تصنيف الأدوية اليتيمة لـ AMX0035 في علاج متلازمة وولفرام من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمفوضية الأوروبية.
سيتم تقديم البيانات الأولية من HELIOS خلال بث مباشر عبر الإنترنت اليوم في الساعة 1:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة. يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي.
في أخبار أخرى حديثة، أعلنت أميليكس فارماسوتيكالز عن نتائج إيجابية من تجربتها السريرية من المرحلة الثانية HELIOS التي تقيم AMX0035 لعلاج متلازمة وولفرام، مظهرة تحسينات في وظائف البنكرياس وعلامات صحية أخرى بين المشاركين. كما أعلنت الشركة عن نتائجها المالية للربع الثاني من عام 2024، مكشفة عن صافي خسارة قدره 72.7 مليون دولار ومركز نقدي كبير يبلغ 309.8 مليون دولار، من المتوقع أن يدعم العمليات حتى عام 2026. كما حققت أميليكس تقدماً كبيراً في محفظتها من خلال الاستحواذ على Avexitide، وهو علاج لفرط سكر الدم الناجم عن فرط الأنسولين والذي حصل على تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تخطط الشركة لبدء تطوير المرحلة الثالثة لـ Avexitide في العام المقبل.
علاوة على ذلك، قدمت أميليكس تحديثات حول برامج رئيسية أخرى، بما في ذلك علاجات لمرض الزهايمر، والتنكس المحوري، وحالات مختلفة أخرى. تحافظ الشركة على التركيز على الأصول الحالية مع البقاء منفتحة على إضافات محتملة للخط الإنتاجي. تقدم هذه التطورات الأخيرة لمحة عن الجهود المستمرة والتقدم في أميليكس فارماسوتيكالز.
خلال مكالمة أرباح الربع الثاني لعام 2024، ناقش قادة الشركة هذه النتائج المالية والتحديثات على برامجهم السريرية. تم تسليط الضوء على المركز النقدي القوي للشركة والاستحواذ على Avexitide، إلى جانب البدء المتوقع لتطوير المرحلة الثالثة لـ Avexitide في العام المقبل. هذه هي أبرز النقاط الأخيرة من أميليكس فارماسوتيكالز.
رؤى InvestingPro
تأتي النتائج الإيجابية لتجربة AMX0035 في متلازمة وولفرام من أميليكس فارماسوتيكالز في وقت حاسم للشركة. وفقاً لبيانات InvestingPro، أظهرت أميليكس نمواً مثيراً للإعجاب في الإيرادات بنسبة 55.71% خلال الاثني عشر شهراً الماضية حتى الربع الثاني من عام 2023، لتصل إلى 298.76 مليون دولار. يتماشى هذا المسار النمو بشكل جيد مع التطوير المستمر للشركة لعلاجات واعدة مثل AMX0035.
ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن أميليكس تعمل حالياً بخسارة، مع دخل تشغيلي معدل قدره -177.76 مليون دولار لنفس الفترة. هذا ليس غير شائع للشركات البيوفارماسيوتية التي تستثمر بكثافة في البحث والتطوير، خاصة تلك التي تركز على الأمراض النادرة مثل متلازمة وولفرام.
تشير نصيحة من InvestingPro إلى أن سعر سهم أميليكس قد تخلف بشكل كبير عن أداء السوق خلال العام الماضي، مع عائد سعري إجمالي لمدة عام بنسبة -77.19%. قد يشير هذا إلى أن السوق لم يسعر بعد بالكامل إمكانات AMX0035 والمنتجات الأخرى في خط الإنتاج. تشير نصيحة أخرى من InvestingPro إلى أن المحللين قد راجعوا توقعات الأرباح صعوداً، مما قد يعكس تزايد الثقة في آفاق الشركة بعد النتائج الإيجابية للتجارب مثل تلك من دراسة HELIOS.
للمستثمرين المهتمين بتحليل أعمق، يقدم InvestingPro 12 نصيحة إضافية لأميليكس فارماسوتيكالز، مما يوفر نظرة أكثر شمولاً للصحة المالية للشركة ومركزها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا